2026年7月22日，中国上海及瑞典Mölndal
苏州瑞博生物技术股份有限公司(06938.HK)及其子公司Ribocure Pharmaceuticals（合称“瑞博生物”）今日在上海举行的大国新药全球会议(CPIC)上，首次公布其靶向凝血因子XI(FXI)的siRNA候选药物vortosiran(RBD4059)在欧洲完成的一项针对慢性冠状动脉疾病(CAD)患者的IIa期临床研究的积极结果。
该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的IIa期临床试验(NCT06717074, clinicaltrials.gov)，纳入具有心肌梗死病史且接受阿司匹林标准治疗的慢性CAD患者。研究结果显示，vortosiran总体耐受性良好，可显著、剂量依赖且持久地抑制FXI活性。在完成高剂量给药疗程、维持剂量为400mg的患者中，FXI活性平均最大降幅达到92%，且在给药后持续数月。
该数据为vortosiran在不同适应症中采用每3至6个月一次的潜在给药方案提供了支持。尤为重要的是，本次IIa期试验未出现与治疗相关的严重不良事件、大出血事件或具有临床相关性的非大出血事件。相较于当前同靶点在研药物，vortosiran体现出显著优势，其FXI活性抑制明显高于目前处于III期临床开发、通常每日给药一次或两次的小分子药物预估的水平。
上述结果在冠状动脉疾病患者中提供了全球首个FXI siRNA临床概念验证，支持vortosiran作为差异化、长效抗血栓疗法的开发潜力。通过靶向FXI，vortosiran降低血栓形成风险，同时保留机体止血功能，有望解决心血管疾病领域的重大未满足医疗需求。
瑞博生物联席CEO兼全球研发总裁甘黎明博士表示：“在不增加出血风险的前提下预防血栓形成，一直是心血管医学领域长期以来梦寐以求的‘医学圣杯’。本次IIa期临床数据进一步夯实了我们的坚定信念，即对于血栓栓塞性疾病而言，vortosiran是一种安全且具有显著差异化优势的 FXI 抑制疗法。基于这些研究结果，我们已启动了一个包含多项IIb期试验在内的ORBIT-XI(Optimizing RNA-Based Inhibition of Thrombosis)战略开发计划，旨在推动vortosiran快速进入涵盖多种适应症的III期临床开发。我们期待vortosiran在下一步研究中的优异表现，争取早日为全球患者带来更优的治疗选择。”
关于
vortosiran(RBD4059)
Vortosiran是瑞博生物基于RiboGalSTARTM 肝靶向技术平台自主研发的全球首创靶向FXI的siRNA药物，通过特异性抑制FXI基因表达，阻断内源性凝血途径激活，实现精准的抗凝与抗血栓作用。人类遗传学研究表明，FXI水平天然偏低的人群罹患血栓性疾病概率较低，且不会增加自发性出血风险。因此，FXI抑制已成为当前极具前景的潜在治疗手段，既能有效预防血栓形成，同时相较于现有抗凝疗法具有更高的安全性。
来源：瑞博小核酸
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