英矽智能首款AI药物进入III期临床研究

业界首款完成AI药物临床药效验证的候选药物Rentosertib（ISM001-055）正式启动III期临床试验（CTR20262475，NCT07687459），相关信息已在中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）平台公示，并于ClinicalTrials.gov网站登记。这是英矽智能旗下首款由自有生成式AI平台Pharma.AI驱动的候选药物，其创新靶点和新颖结构均由AI辅助发现，并具有“全球首创”潜力用于特发性肺纤维化（IPF）治疗。

即将开展的这项前瞻性、随机、双盲、安慰剂对照、平行组、III期研究由中国医学科学院北京协和医院徐作军教授担任牵头研究者（Leading PI），中国工程院院士、著名呼吸病学领域专家钟南山院士，和上海市肺科医院陈昶院长担任联合牵头研究者（Co-Leading PI），计划评估Rentosertib每日一次用药持续52周的有效性和安全性，预计在全国47个研究中心招募共320名受试者。

研究方案分为试验药和对照药两组，将对随机分配到各组的受试者提供Rentosertib或安慰剂片剂，以52周内用力肺活量（FVC）的年下降率作为主要终点，综合纳入首次疾病进展时间、肺一氧化碳弥散量（DLCO）变化以及基于问卷测量的生活质量等多维度指标作为次要终点。

英矽智能非肿瘤临床开发高级副总裁Carol Satler博士表示，“在Rentosertib的案例中，我们看到AI以更快的速度、更低的成本将全新靶点转化为候选药物，将传统耗费数年的研发流程极大压缩，驱动业界攻克缺乏有效治疗手段的疾病，为患者赢得生存时间。在未来大规模的临床验证中，我们期待进一步验证IIa期研究中的积极发现，为候选药物的安全性和有效性提供坚实的循证医学证据，加速推动突破性创新疗法惠及患者。” 

2025年6月，关注Rentosertib安全性、耐受性和初步药效趋势的IIa期研究GENESIS-IPF登上顶尖学术期刊Nature Medicine，结果显示每日一次60mg的Rentosertib治疗可在12周后实现用力肺活量（FVC）平均提高98.4毫升的改善效果，该数据在安慰剂组为平均下降20.3毫升。

此前，Rentosertib从AI算法开发到2期临床试验的全流程登上Nature Biotechnology。从PandaOmics驱动的纤维化组学数据分析定位TNIK靶点，到生成化学引擎Chemistry42赋能的创新分子设计，再到临床前体内外实验中的良好药效与安全性，以及临床研究中的积极结果，生成式AI创新正在破解药物研发领域的成本和效率挑战 。

此前，Rentosertib从AI算法开发到2期临床试验的全流程登上Nature Biotechnology。从PandaOmics驱动的纤维化组学数据分析定位TNIK靶点，到生成化学引擎Chemistry42赋能的创新分子设计，再到临床前体内外实验中的良好药效与安全性，以及临床研究中的积极结果，生成式AI创新正在破解药物研发领域的成本和效率挑战 。

作为一家 AI 驱动的生物科技公司，英矽智能正通过其先进的 AI 与自动化平台重新定义临床前药物开发效率，为行业树立新标准。与传统早期药物发现通常需要 2.5 至 4 年时间相比， 英矽智能将项目从立项推进至临床前候选化合物提名阶段平均仅需 12 至 18 个月，且每个项目仅需合成并测试 60 至 200 个分子。自 2021 年以来，公司已提名 31 个 临床前候选化合物，其中 13 个已获得 IND 批件。

参考文献

[1] Xu, Z., Ren, F., Wang, P. et al. A generative AI-discovered TNIK inhibitor for idiopathic pulmonary fibrosis: a randomized phase 2a trial. Nat Med (2025). https://doi.org/10.1038/s41591-025-03743-2

[2] Ren, F., et al. A small-molecule TNIK inhibitor targets fibrosis in preclinical and clinical models. Nat Biotechnol (2024). https://doi.org/10.1038/s41587-024-02143-0