亨廷顿舞蹈症 作为罕见常染色体显性遗传性疾病 患者往往表现出神经功能障碍 运动、认知和精神异常 无法自控地陷入“舞蹈”中 园区企业艾码生物 新型核酸药物ER2001迎最新进展 开启基因治疗新纪元！ 日前，江北新区南京生物医药谷园区企业艾码生物科技（南京）有限公司（下称：艾码生物）ER2001中国临床1期首例受试者，在中山大学附属第一医院神经内科顺利完成第一剂给药，临床情况良好，开启了国内外亨廷顿舞蹈病的基因治疗新纪元。 ER2001注射液是由艾码生物开发的新型核酸药物，通过中枢神经系统靶向递送siRNA，降解亨廷顿（Huntington, HTT）基因，从而降低亨廷顿病致病蛋白的表达，实现对亨廷顿病患者的治疗。 “ER2001注射液治疗早期显性亨廷顿舞蹈病的随机、盲法、安慰剂对照的I期临床研究”已于2024年6月初获得国家药品监督管理局（NMPA）的药物临床试验批准通知书，并顺利通过了中山大学附属第一医院伦理委员会的审核同意开展临床研究。该研究采用剂量递增、和剂量扩展两阶段研究设计，计划入组总人数15-27例，其中，在该院的神经内科入组10例左右受试者，评价ER2001 注射液的安全性和初步有效性。
2026-05-24
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