💉 ER2001注射液：基因治疗新纪元开启！
ER2001 注射液是由艾码生物科技（南京）有限公司开发的新型核酸药物，通过中枢神经系统靶向递送siRNA，降解亨廷顿（Huntington, HTT）基因,从而降低亨廷顿病致病蛋白的表达，实现对亨廷顿病患者的治疗。
“ER2001注射液治疗早期显性亨廷顿舞蹈病的随机、盲法、安慰剂对照的I期临床研究”已于2024年6月初获得国家药品监督管理局（NMPA）的药物临床试验批准通知书，并顺利通过了中山大学附属第一医院伦理委员会的审核同意开展临床研究。该研究采用剂量递增、和剂量扩展两阶段研究设计，计划入组总人数15-27例，其中，在该院的神经内科入组10例左右受试者，评价ER2001 注射液的安全性和初步有效性。
2025年2月11日上午，该研究首例受试者，在中山大学附属第一医院神经内科顺利完成第一剂给药，临床情况良好，开启了国内外亨廷顿舞蹈病的基因治疗新纪元。
感谢全体研究者与团队的辛勤付出！
这一突破离不开全体临床研究者和研究团队的辛勤工作，感谢他们的不懈努力，为患者带来了新的希望！
🎯 招募受试者：您或您的亲友可能符合条件！
📋 招募条件：
年龄：25-55岁，性别不限；
诊断：符合早期显性亨廷顿病的诊断；
基因检测：HTT基因CAG重复次数≥40；
检查耐受：能够接受抽血、腰椎穿刺及MRI检查等；
器官功能：重要器官功能充分，符合方案要求；
健康状况：无其他重大疾病、传染病（如活动性肝炎、梅毒、艾滋病等）。
📅 参与须知：
给药方式：静脉滴注，给药期间需住院观察数天；
研究周期：全程约30周（6周给药+24周安全随访），需到医院访视约12次，配合相关检查（CT、心电图、磁共振、血检等）；
随访安排：在24周的安全随访期内，每8周需来院1次，重复相关检查；
补贴政策：参加研究无报酬，但项目将提供适当的交通、营养及住院补贴。
📞 联系我们：
如果您或您的亲友符合上述条件，欢迎前往中山大学附属第一医院神经内科就诊，进一步了解入组可能性。
联系人：
曾进胜/陈定邦医生
研究助理 陈老师
电话：18813219095
🌈 为亨廷顿舞蹈病患者带来新希望，期待您的参与！
#亨廷顿舞蹈病 #基因治疗 #ER2001 #临床试验 #艾码生物 #中山大学附属第一医院
2026-07-22
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