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首个！纠正致病基因突变，碱基编辑疗法获得临床概念验证

医学新视点医学新视点
2025/03/15
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Α-1 抗胰蛋白酶缺乏 Beam Therapeutics Inc

Beam Therapeutics近日宣布，在研单碱基编辑疗法BEAM-302在1/2期临床试验中获得积极结果。 单剂BEAM-302在显著降低α1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）患者体内的α-1抗胰蛋白酶（ATT）突变体水平的同时，显著提高功能性ATT的水平。 新闻稿指出，这是 首个利用碱基编辑疗法，在体内纠正致病基因突变的临床试验结果 ，代表着体内碱基编辑疗法的临床概念验证。

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