维昇药业（2561.HK）合作伙伴Ascendis Pharma A/S（NDAQ: ASND）（以下简称“Ascendis”）近日在丹麦哥本哈根举行的2025年欧洲儿科内分泌学会与欧洲内分泌学会联合大会(ESPE & ESE 2025)上，以学术报告形式公布了PaTH Forward临床试验为期214周的最新疗效及安全性数据等重磅结果。研究结果显示，帕罗培特立帕肽（palopegteriparatide, TransCon PTH）在成人慢性甲状旁腺功能减退症（以下简称“甲旁减”）患者的长期治疗中，持续展现出良好的疗效与安全性，并且能持续在骨转换正常化及肾功能方面令患者获益。
北京协和医院内分泌科主任
帕罗培特立帕肽中国3期临床试验牵头专家
帕罗培特立帕肽国际国内临床研究结果包括最新2期4年随访数据的发布，标志着该药物在甲旁减治疗领域完整证据链的形成。针对甲旁减这一需终身治疗的疾病，当前临床亟需突破短期症状控制的局限，转而关注长期用药安全性和有效性及并发症防控。基于现有成果，甲旁减诊疗有望实现双重跨越：从对症治疗转向精准的病因治疗，从症状管理升级为改善长期预后。随着治疗方案的持续优化，期待帕罗培特立帕肽尽快应用于中国临床，为患者提供针对病因且长期治疗获益的创新治疗选择。
维昇药业在去年宣布了帕罗培特立帕肽中国3期临床试验（PaTHway China）26周双盲期的积极结果。结合国际3期临床试验（PaTHway）结果以及本次大会发布的国际2期（PaTH Forward）4年数据分析，进一步证实了帕罗培特立帕肽的长期安全性和有效性，包括在持续治疗期间，患者在恢复正常的甲状旁腺激素水平的情况下，可同时实现骨骼健康及肾脏功能的改善。甲旁减是国内最后一种尚未实现激素替代治疗的内分泌激素缺乏性疾病，中国存在潜在40万患者群体，我们期待能尽快将这款激素替代治疗药物带到中国。
PaTH Forward研究设计包括两阶段：为期4周的随机、双盲、安慰剂对照的双盲治疗阶段，以及随后长达5年（266周）的开放标签扩展期。本研究通过估算肾小球滤过率（eGFR）来评估肾功能；通过治疗期间不同时间点的I型胶原C末端交联肽（CTx）、I型前胶原N端前肽（P1NP）水平以监测骨转换标志物变化；采用双能X线吸收法（DXA）测量骨密度（BMD）；通过24小时尿钙水平与治疗期间出现的不良事件（TEAEs）等进行安全性评估。PaTH Forward试验第214周时，有95%（56/59）受试者仍然保留在试验中。几乎所有受试者（98%）的血清白蛋白校正钙水平持续维持在正常范围（2.07 - 2.64 mmol/L），血清校正钙的平均浓度为2.24 mmol/L；93%受试者停用传统治疗（即停用活性维生素D，且每日钙元素补充量≤600mg）。CTx与P1NP水平自基线的正常低值开始增加，第26周达峰值后逐渐下降，直至214周持续稳定在高于基线水平。公布的4年数据显示，长期治疗可以持续改善骨转换，使BMD 持续维持在与年龄和性别匹配的正常范围。另外，第214周时，大多数受试者（67.8%）的eGFR相较于基线出现有临床意义的显著增加（≥ 5 mL/min/1.73 m2)。帕罗培特立帕肽长期治疗的整体安全性和耐受性良好，未发现新的安全性信号。试验过程中没有出现严重不良事件，也没有受试者因为用药不良反应而中断试验。除该重磅发布外，Ascendis还在本次大会上公开另外3项临床试验成果，包括：那韦培肽（navepegritide，TransCon CNP）用于软骨发育不全（ACH）儿童的国际3期关键临床试验（ApproaCH）52周的生长发育与骨形态测量学的疗效数据，以及每周一次隆培促生长素（lonapegsomatropin, TransCon hGH）用于成人生长激素缺乏症（AGHD）的国际3期关键临床试验（foresiGHt）的疗效及安全性数据。*维昇药业拥有以上药物在大中华区的独家开发、生产和商业化权利。
帕罗培特立帕肽(palopegteriparatide, TransCon PTH)是PTH（1-34）前药的研究药物，每天一次用药，旨在每天24小时恢复甲状旁腺激素（PTH）的生理水平和活性，从而应对甲状旁腺功能减退症疾病各个方面的问题，包括使血钙、尿钙以及血磷恢复正常水平。维昇药业拥有帕罗培特立帕肽在大中华区的独家开发、生产和商业化权利。Ascendis Pharma已获得欧洲药品管理局（EMA）、英国药品和保健管理局（MHRA）及美国食品药品监督管理局 (FDA)对帕罗培特立帕肽用于治疗成人慢性甲状旁腺功能减退症的上市批准并商业化。
甲状旁腺功能减退症是一种以循环甲状旁腺激素(PTH)缺乏或浓度过低为特征，导致低钙血症、高磷血症和尿中钙的排泄分数升高的疾病。美国甲状旁腺功能减退症患病率估计为37/10万人，我国缺少甲状旁腺功能减退症的流行病学资料1，但临床上术后甲状旁腺功能减退症患者逐渐增多，已经成为甲状腺、甲状旁腺和头颈外科手术后面临的主要临床问题之一2。甲状旁腺功能减退症传统长期治疗包括活性维生素D和/或钙补充剂，但这并不能完全替代甲状旁腺素的作用，可能会导致短期问题和长期并发症，严重影响患者生活质量3-10。甲状旁腺素替代正成为一种新的甲状旁腺功能减退症治疗选择7。国家卫生健康委员会已于2023年9月20日宣布，遗传性甲状旁腺功能减退症等86种罕见疾病纳入国家第二批罕见病目录，这86种疾病覆盖了包括血液学、皮肤学和儿科等17个医学疾病领域11。
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https://www.gov.cn/zhengce/zhengceku/202309/content_6905273.htm
维昇药业是专注于内分泌相关治疗领域的创新型生物医药公司，致力于以更具人性关怀的创新疗法，让内分泌患者享有更好的治疗过程与疗效，以实现向往的生活。维昇药业以患者需求为先，致力于提供同类首创（First in Class）或同类最优（Best in Class）的内分泌疾病产品和治疗方案。治疗领域包括成人内分泌、儿童内分泌以及内分泌罕见病。维昇药业持续汇聚国际化背景的资深专业人才，以及全球创新前沿的技术和资源，深入布局中国市场，总部设立于苏州，已在上海、北京、香港、台北设立办公室，落实从研发、生产到销售的内分泌创新药领域的全链条布局，让更多的中国内分泌患者更早地受惠于全球前沿可靠的治疗方案。2025年3月21日，维昇药业正式在香港交易所主板挂牌上市。
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2026-06-05
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