行业资讯| Nuevocor基因疗法NVC-001获FDA批准开展LMNA心肌病临床试验

总部位于新加坡的生物技术公司Nuevocor致力于开发治疗由异常机械生物学（细胞力学异常）驱动的心肌病的疗法。该公司近期宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其研究性新药（IND）申请，批准NVC-001进入临床试验。NVC-001是一种基于腺相关病毒（AAV）的基因治疗药物，专门用于治疗LMNA相关扩张型心肌病（LMNA DCM）。Nuevocor计划启动一项针对LMNA DCM患者的开放标签、剂量递增的1/2期临床试验。

Nuevocor联合创始人兼首席执行官 Yann Chong Tan博士表示：“此次IND获批标志着我们使命中的一个重要里程碑——通过利用自有PrOSIA机械生物学平台的独特洞察，为遗传性心肌病患者开发变革性疗法。NVC-001是首个针对LMNA DCM的疾病修饰疗法，旨在解决该病症潜在的机械生物学根源。我们期待启动临床试验，将这一可能改变生命的疗法带给患者。”

LMNA DCM是一种严重的遗传性心脏疾病，由LMNA基因突变引起。该基因编码层蛋白A/C——这是一种对维持心肌细胞核膜完整性和调节基因表达至关重要的蛋白质。LMNA基因突变会导致心肌衰弱、心律失常，并进展为终末期心力衰竭。据估计，LMNA DCM在美国和欧洲约影响10万名患者，代表着巨大的未满足医疗需求。

NVC-001经过精心设计，通过减少细胞核上的异常机械应力来解决疾病的功能性机械根源，从而恢复核膜完整性。核膜破坏是LMNA DCM的特征性病变。在临床前研究中，NVC-001治疗显示出显著效益，包括提高存活率和改善心脏功能。

计划中的1/2期临床试验是一项首次人体试验，为期52周的开放标签、多中心、剂量递增研究，旨在评估NVC-001在LMNA-DCM成年患者中的安全性、耐受性和初步疗效。NVC-001将通过一次性静脉输注的方式给予不同剂量组的患者。

关于Nuevocor
Nuevocor是一家开发新型遗传性心肌病疗法的生物技术公司，专注于由异常机械生物学驱动的心肌病治疗。公司总部位于新加坡，在美国设有办事处，并正向欧洲扩张。凭借自有的PrOSIA机械生物学平台，我们采用独特的治疗方法，超越了传统基因替代疗法的局限性——传统疗法仅治疗单个基因突变，而我们通过解决疾病的功能性根源，治疗多种心肌病共有疾病通路的缺陷。Nuevocor开创性地解决了那些无法通过基因替代疗法治疗且缺乏有效治疗选择的遗传性心肌病。(www.nuevocor.com)

来源：Nuevocor