上海长海医院风湿免疫科团队成功应用CAR-NK细胞疗法治疗数十名难治性系统性红斑狼疮患者，该疗法在《柳叶刀》杂志发表，标志着CAR细胞疗法在自身免疫病临床转化领域的重要进展。目前所有患者病情均显著改善，多数患者停用了长期使用的多种免疫抑制剂。该疗法已获得临床试验默示许可，将在全国多中心启动I期临床。

全球最大的药品销售额达到1.7万亿人民币，其中艾伯维的修美乐累计销售额最高，达2430亿美元。中国销售额最大的药是百济神州的泽布替尼，2024年卖了26亿美元。中国药企正加速创新药研发，国内市场销售额最大的国产药是沈阳三生制药的特比澳，2024年卖了55亿元。全球累计销售额Top10药品中，最小的也超过了1000亿美元。中国创新药市场规模占全球的3%，但发展迅速，2025年前10个月，中国创新药交易总额已超过1000亿美元。

近日，中国药品审评中心（CDE）发布了《化学仿制药药学研究重大缺陷（试行）（征求意见稿）》和《化学仿制药生物等效性研究重大缺陷（试行）（征求意见稿）》，明确了可直接驳回的重大缺陷清单。新规将重大缺陷分为药学研究与生物等效性研究两大板块，涵盖研发到申报的全链条关键环节。此举旨在提高审评效率，重构企业成本结构，加速行业分化。企业需将审评压力转化为研发动力，重塑研发文化和沟通机制，以适应新规带来的变革。

一项发表在《自然通讯》杂志上的新研究揭示了加速精准医学突破的技术进展。该研究由Promega公司、纽约州立大学石溪分校药物作用高级研究中心和牛津大学药物发现中心合作完成，利用Promega开发的生物发光NanoBRET®靶点结合（TE）技术来表征选择性靶向癌细胞而不损害非癌细胞抑制剂的特性。研究结果表明，药物疗效与肿瘤代谢状态之间存在联系，为癌症代谢与精准肿瘤学之间搭建了机制桥梁。研究聚焦于基因调节蛋白PRMT5，该蛋白长期以来被认为是药物发现的主要靶点。研究团队设计的CBH-002细胞渗透性BRET探针能够测量活细胞中各种PRMT5抑制剂类型，并揭示了MTA如何影响药物选择性，解释了为什么某些抑制剂在MTAP缺失的癌症中如此有效。这项研究通过NanoBRET TE技术在活细胞中表征了非竞争性结合，为未来高度针对性的癌症治疗铺平了道路。

New State Capital Partners（New State）宣布已完成对Harrell-Fish Inc.（HFI或“公司”）的多数投资，HFI是一家总部位于印第安纳州布卢明顿的领先机械安装和维护服务提供商。此次投资与公司现有所有者合作进行，现有所有者保留了显著的所有权，并将继续留在团队中。交易条款未公开。HFI成立于1985年，为医疗保健、教育和其他关键终端市场提供机械承包服务。公司提供全面的暖通空调和管道解决方案，其中很大一部分收入来自改造、翻新和维护工作。HFI的规模、客户关系和内部劳动力能力使其成为市场领导者，在中西部地区乃至更广泛的地区具有有意义的地理扩张机会。New State Capital Partners的高级合伙人Shaun Vasavada表示，HFI是服务关键终端市场的区域性领导者，拥有强大的增长基础。New State Capital Partners是HFI的第四只基金的首次平台投资。

引言：肾细胞癌（RCC）是泌尿系统最常见的恶性肿瘤之一，尽管以外科手术为主的综合治疗模式不断进步，但仍有约20-40%的患者在术后出现复发转移。 其中，局部复发肾细胞癌是一类特殊的临床挑战。 在局部复发肾细胞癌中的可行性。

通过多学科团队分秒必争的协作，患儿最终战胜病魔，重获新生。 本文报告一例婴儿巨大肾母细胞瘤合并恶性高血压及多器官功能衰竭的病例，回顾在多学科团队高效协作下成功救治的经过，为同类危重患儿的管理提供借鉴。 深圳市儿童医院血液肿瘤科。

很多肺腺癌患者的基因检测报告上除了EGFR突变，有时候还多了一个‘MTAP缺失’基因突变，这个突变是什么意思？ 这个基因究竟是一个无关紧要的小喽啰，还是一个能改变治疗方向的“关键角色”？ 最近一项针对近5000名肺癌患者的大型研究给出了答案，也为我们揭开了MTAP基因缺失的意义。

肺鳞癌是仅次于肺腺癌的第二大肺癌亚型，好发于高龄、重度吸烟者。 由于其驱动基因突变稀少，靶向治疗获益有限，传统化疗与免疫治疗成为晚期肺鳞癌患者的主要选择。 而相比传统化疗，节拍化疗以其低毒、高效及潜在的免疫调节优势，为临床联合治疗提供了更优选择。

随着国家医保局最新版《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》（简称“新版国家医保目录”）的正式发布，中国肿瘤免疫治疗领域迎来了里程碑时刻。 全球首创PD-1/CTLA-4双特异性抗体卡度尼利单抗（开坦尼 ® ），其胃癌一线及宫颈癌一线两大重磅适应症成功纳入医保。 COMPASSION-15研究是全球首个PD-1/CTLA-4双抗一线治疗晚期胃癌的随机、双盲、Ⅲ期临床研究，数据显示， 无论PD-L1表达状态如何，卡度尼利单抗联合化疗均能带来显著的无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）获益 ，成为目前唯一在全人群胃癌患者（无论PD-L1表达状态）实现真正获益免疫药物。

12月9日， 复星医药宣布其控股子公司药友制药、复星医药产业与辉瑞签订许可协议。 根据协议，药友制药将其 口服小分子胰高血糖素样肽-1受体（GLP-1R）激动剂 （包括在研药物YP05002）及其相关产品的全球独家开发、生产及商业化权利授予辉瑞，覆盖人类及动物的所有治疗、诊断及预防适应症。 作为对价， 辉瑞将向药友制药支付总额最高可达约20.85亿美元的款项 ，具体包括：。

Swarm，一家领先的区块链平台，专注于合规的数字证券代币化和交易，宣布被全球领先的私有市场去中心化数据基础设施公司Inveniam收购。此次收购将两个数字资产基础设施的先驱者联合起来，共同打造首个全栈智能AI原生金融市场框架。Swarm将继续以现有品牌和监管框架运营，同时保持并扩大其将公共市场资产（包括代币化股票、债券、黄金和ETFs）带入区块链市场的服务。收购完成后，Swarm将利用Inveniam的验证数据和估值层，结合其合规执行和交易基础设施，通过代币化使私有市场面向公众，并通过可信的机器可读数据和执行层使其适用于AI。此举旨在使资产在2030年之前能够被AI驱动进行交易。Swarm的监管合规代币化平台涵盖了股票、债券ETFs和黄金，以及去中心化OTC（dOTC）交易场所。该平台与Ethereum、Polygon、Hedera、Base、Plasma、BNB Chain和HyperEVM等多个平台集成，为机构提供了现成的解决方案。

单链片段可变区（scFv）作为生物医学领域的关键工具，具有灵活的分子结构和广泛的适配性。它由抗体轻链可变区（VL）与重链可变区（VH）融合而成，在双特异性抗体构建、CAR-T细胞疗法、诊断试剂开发等领域发挥重要作用。本文详细介绍了scFv在癌症治疗中的应用，包括T细胞衔接双特异性scFv抗体、毒素偶联scFv（免疫毒素）、嵌合抗原受体（CAR）-T细胞、纳米颗粒偶联scFv、信号通路与生物活性阻断、载体介导的原位递送scFv等。此外，还介绍了科晶生物的高亲和scFv抗体设计服务，包括基于IgGM生成模型的设计流程、Hdock分子对接筛选、AlphaFold3精细建模等，以及其服务优势，如短周期交付、高可靠性结果、全面交付内容等。

近年来，血脑屏障（BBB）递送技术在神经科学药物研发中成为一大热点。大型制药公司如GSK、诺华、艾伯维等纷纷布局该领域。Denali Therapeutics和罗氏等公司通过临床研究验证了受体介导的胞吞技术，提高了大分子药物如抗体在脑内的转运效率。Denali Therapeutics的Tividenofusp alfa在治疗黏多糖贮积症Ⅱ型（MPS II）中取得良好疗效。罗氏利用靶向转铁蛋白受体（TfR）的抗体，有效清除淀粉样蛋白。递送技术不断升级，如CD98hc平台的开发，为药物递送提供了新的可能性。此外，Denali Therapeutics开发的dual TV平台，结合了TfR和CD98hc的双重运输能力，提高了药物在脑部的浓度和滞留时间。中枢神经系统药物市场因疾病增加而需求大，预计到2033年全球市场规模将增长至1845亿美元。

本文综述了体内CAR细胞疗法从实验室到临床的最新研究进展。与传统体外CAR-T制备流程相比，体内CAR-T疗法将整个流程简化为一步，仅需1至3天即可完成。文章详细介绍了体内CAR细胞疗法的关键时间线、不同基因递送载体用于体内CAR-T生成的特性对比、病毒载体实现体内CAR-T生成的策略、基于病毒载体的体内CAR细胞疗法临床前研究概览、阳离子聚合物与脂质体纳米颗粒用于体内CAR治疗等内容。此外，还讨论了基于病毒和非病毒系统的体内CAR-T临床格局以及进入临床研究的体内CAR小结。体内CAR细胞疗法为肿瘤和自身免疫疾病的治疗提供了一种引人注目的新模式，有望最终重塑全球细胞治疗格局。

哈佛医学院张宇教授团队在国际大奖学术期刊Cell上发表了研究论文，介绍了一种名为CLINK的去材料化、无支架的高细胞密度生物墨水。该技术通过化学修饰使细胞成为可直接进行3D打印的“生物墨水”，打印出的组织细胞密度高，功能性强，有望彻底改变组织工程和再生医学的现有格局。研究团队利用该技术成功打印出“迷你心脏”、神经回路、肝脏等器官组织模型，并展示了其在促进伤口再生方面的潜力。

据世界卫生组织（WHO）统计，2019年全球约有八分之一的人受精神心理障碍困扰，其中焦虑症和抑郁症最为常见。 长期以来，科学界普遍认为精神疾病是由成千上万个基因的微小变异共同作用（多基因遗传）以及环境因素叠加的结果，缺乏单一明确的“致病元凶”，这使得精准治疗困难重重。 （来源：Molecular Psychiatry ）。