BioMarin公司宣布从伦敦大学学院（UCL）和圣犹达儿童研究医院获得一种用于治疗血友病A的因子VIII基因治疗项目的许可。公司计划在当年选择一个开发候选者，明年启动并完成IND-许可的毒理学研究，并在2014年底启动概念验证性人体研究。这一许可和支持研究项目得以实现，得益于UCL Business（UCL的全资技术转移公司）与UCL癌症研究所的Amit Nathwani教授的合作。BioMarin首席执行官Jean-Jacques Bienaimé表示，基因治疗作为一种治疗遗传疾病的有效方法，与公司现有的商业产品和研究项目相辅相成。血友病是基因治疗的理想目标，因为血液中的因子水平可以作为良好的生物标志物，对于严重患者，相对较低的因子水平即可产生临床重要益处，而目前的标准治疗——每周三次静脉注射——相当繁琐。Cengiz Tarhan先生，UCL Business的总经理表示，这是UCL Business的一个优秀合作伙伴关系，它结合了Nathwani教授及其团队的世界级转化研究实力和BioMarin显著的开发和商业化能力，以推进血友病A的突破性疗法。UCL副校长（企业）Stephen Caddick教授补

RVC Biofund投资委员会批准了对Andrus Reo公司的投资，该公司将进行一种抗肿瘤药物的III期临床试验。该药物基于Reovirus，旨在治疗头颈癌和胰腺癌，与加拿大Oncolytics Biotech Inc.共同研发。此举旨在支持药物II期临床试验并协助其进一步注册。据俄罗斯联邦卫生部门统计，胰腺癌发病率持续上升，而头颈癌也是俄罗斯人民和医疗体系的一大负担。该药物针对携带激活RAS途径的肿瘤细胞，具有选择性感染和破坏肿瘤细胞的能力。Oncolytics Biotech Inc.表示，与RVC Biofund和Andrus Ltd的合作将为产品在俄罗斯和独联体国家市场推广提供独特机会。Andrus Reo总经理Konstantin Chernov表示，该药物针对多种肿瘤，具有成为其领域重磅炸弹的潜力，且副作用有限，机制独特，可与其他抗癌药物结合使用，提高治疗效果。

法国制药公司Ipsen和Inspiration Biopharmaceuticals Inc.宣布将专有的血友病B产品IB1001（重组FIX）出售给加拿大生物制药公司Cangene。交易于2013年2月6日宣布，Cangene获得了IB1001的全球权利，该产品在美国和欧洲正在进行监管审查。此外，Cangene还获得了Inspiration的两个处于临床前开发阶段的产品候选权：IB1007（重组FVIIa）和IB1008（重组FVIII）。根据协议，Cangene将支付590万美元的预付款，以及高达5000万美元的潜在额外商业里程碑付款和与IB1001年度净销售额相当的双位数百分比净销售额。IB1001目前正在美国FDA和欧洲EMA进行监管审查。Inspiration和Ipsen之前还宣布将OBI-1（重组猪FVIII）出售给Baxter International。

Cangene公司宣布完成从Ipsen和Inspiration Biopharmaceuticals Inc.收购实验性血友病药物IB1001及其他资产，包括两个处于临床前开发阶段的产品候选IB1007和IB1008。IB1001是一种用于治疗和预防血友病B患者出血的静脉注射重组IX因子（rFIX）。该药物在美国和欧洲均处于监管审查阶段，美国食品药品监督管理局（FDA）近日对其生物制品许可申请（BLA）发出完整回复函（CRL），要求提供额外的制造和开发信息，但未要求提供额外临床数据。Cangene将专注于整合IB1001的开发，并利用其丰富的生物制品开发和商业化经验应对监管要求。交易中，Cangene支付了约590万美元的前期费用，并将在净销售额中支付分级版税，并在达到特定销售里程碑时支付额外款项。

Stem Cell Therapeutics Corp.与ReNeu Inc.和NexGen Medical Systems达成合资协议，共同开发治疗中枢神经系统疾病的药物疗法。SCT将许可其NTx-265、-428和-488技术给ReNeu，用于药物再生内源性神经干细胞。ReNeu的EViTAR系统是唯一获得FDA批准的用于脑内注射的医疗设备，适用于治疗中风、神经退行性疾病和肿瘤。SCT的NTx-265疗法包括人绒毛膜促性腺激素和促红细胞生成素，用于中风、脑外伤等患者的神经干细胞再生。SCT将拥有合资企业50%的股份，预计60天内签署最终协议。双方期望通过合作开发新的治疗方法，为神经退行性疾病患者带来突破性治疗。

Thallion Pharmaceuticals Inc.与LFB Biotechnologies宣布终止双方关于Thallion的Shigamabs项目的开发和许可协议。Thallion将收回所有项目权利，包括LFB在合作期间开发的所有数据、材料和专有技术。LFB将不再拥有Shigamabs项目的任何权利，并终止对Thallion的未来季度付款。LFB将支付与产品制造相关的所有未付和应计成本，而Thallion将负责与完成SHIGATEC II期临床试验相关的所有剩余成本。尽管双方合作良好，但LFB因内部产品管线优先级调整而重新分配资源。Thallion表示将专注于完成患者的长期安全性评估，并在第二季度关闭SHIGATEC试验，同时努力寻找新的合作伙伴。Shigamabs是一种双抗体产品，旨在治疗由大肠杆菌分泌的志贺毒素1和志贺毒素2引起的感染。

Gilead Sciences与Teva Pharmaceuticals就Viread（替诺福韦二吡呋酯）专利保护诉讼达成原则性协议，Teva将于2017年12月15日推出Viread的仿制药。该协议有助于消除诉讼带来的不确定性，减少资源浪费。Gilead坚信其知识产权的有效性，但认为达成协议有助于减少进一步的法律纠纷和资源投入。原定于2月20日在纽约南区地方法院审理的诉讼已暂停，待完成协议最终确定。Gilead是一家专注于未满足医疗需求领域的生物制药公司，总部位于加利福尼亚州福斯特城。

Immunotech Laboratories宣布其专利艾滋病-HIV“IPF”药物的国际临床试验进展。公司创始人兼总裁Harry Zhabilov宣布，在欧洲联盟，与保加利亚两家大型医院达成协议，进行IPF-ITV-1和ITV-2的临床试验，分别针对HIV/AIDS晚期和慢性肝炎晚期患者。此外，在马其顿与Bionika Pharmaceuticals达成协议，进行IPF-ITV-3的临床试验。临床试验预计2013年3月开始，8月结束，这将使Immunotech获得“IPF”药物的大规模应用批准权。Immunotech与Sopharma Bulgaria达成合作，共同生产IPF-ITV。

NeurOp公司与埃默里大学合作研究NMDA受体调节对精神分裂症、PTSD、帕金森病和阿尔茨海默病等严重认知和心理健康疾病的影响，旨在加速开发针对这些疾病的新疗法。合作项目为期三年，目标是在项目结束时，拥有处于后期优化阶段的化合物，并推动其中一种或多种化合物进入新药研究阶段。NeurOp公司将与埃默里大学的NMDA受体研究专家合作，包括药理学团队和药物化学团队，共同推进分子研究。埃默里大学的Dennis Liotta教授和Stephen Traynelis教授在有机和药物化学、NMDA受体激活和调节领域具有国际领先地位。NeurOp公司致力于开发针对中枢神经系统疾病的创新药物，并与Bristol-Myers Squibb和NIH等机构合作支持其研究。

美国默克公司（MSD）与韩国三星生物制剂公司达成协议，共同开发和商业化多个预先指定和未公开的生物类似物候选产品。默克公司表示，这一合作将有助于增加生物类似物的可及性，改善人类健康。根据协议，三星生物制剂将负责临床前和临床开发、工艺开发与制造、临床试验和注册，而默克公司则负责商业化。三星生物制剂将从默克公司获得前期付款、产品供应收入，并有权获得与预先指定的临床和监管里程碑相关的额外付款。双方均对未来合作充满期待，认为这将有助于各自生物制药领域的发展。