该候选产品拟用于治疗 1 型糖尿病 （T1D） 患者。 此前的一项 1/2 期试验数据显示，在接受单次全剂量 VX-880 输注后 90 天内，所有 12 名患者均显示出胰岛细胞移植成功和对葡萄糖反应的胰岛素生成，这些患者达到了美国糖尿病协会推荐的标准， 接受治疗后约 91.7% 的患者减少或停止了外源性胰岛素的使用 。 Vertex 已经为 VX-880 的商业化做足准备，包括扩大生产等，将有望在首次获批后为 6 万多名患有严重 1 型糖尿病的患者提供服务。

2024 年 8 月，国家科技管理信息系统公共服务平台发布通知，「干细胞研究与器官修复」被列为 2024 年度国家重点研发计划的重点专项之一。 推动创新药物市场应用。 积极服务细胞与基因治疗创新药申报国家医保药品目录。

敬业度与职场情绪下滑数据凸显。 盖洛普最新的《全球职场状况报告》显示，2024 年全球员工敬业度从 2023 年的 23% 降至 21%，下降了两个百分点。 根据《BioSpace 2025 美国生命科学就业展望报告》，该行业专业人员的职场情绪在 2024 年有所下降。

近日，生物技术公司 Pliant Therapeutics 宣布了一项重大决策，裁员约 45%。 这一举措背后，是公司在药物研发受挫和财务压力下的艰难抉择，旨在节省资金，维持后期临床试验的推进。 如今，公司决定大幅裁员。

现代新药研发是个漫长、复杂、且昂贵的高风险过程，将其分割成多个风险可控步骤系统去风险化是一个实操的需求。 药物靶点是一个非常重要的去风险机制，靶点为中心因此成为新药研发的主流模式。 成为主流是有其深刻原因和合理理由的。

Pykus Therapeutics公司宣布，其研发的PYK-2101视网膜粘合剂在治疗视网膜脱落手术中的临床试验取得积极成果。该试验显示，PYK-2101能够快速恢复患者视力，且安全性高，无严重不良事件，达到了或超过了美国食品药品监督管理局（FDA）的安全性和有效性目标。该产品有望为视网膜脱落手术患者带来巨大益处，改善术后恢复过程，减少患者的不便。PYK-2101-RD001是一项前瞻性、多中心、开放标签的试点试验，旨在评估PYK-2101在11名视网膜脱落患者中的安全性和耐受性。试验结果将在未来几个月内公布。

Castle Biosciences将在DDW 2025年会上分享其TissueCypher Barrett’s Esophagus测试的新数据，并举办产品剧院，探讨如何通过TissueCypher测试帮助预防Barrett's食管向食管癌的进展。专家医师小组将讨论临床实践模式，强调TissueCypher在风险分层和治疗Barrett's食管患者中的重要性。会议还包括多个教育会议和海报展示，旨在推广TissueCypher测试的应用。

SETWorks，一家专注于残疾人服务领域的领先软件提供商，近日获得Polaris Growth Fund（PGF）的战略性增长投资。自2000年代初成立以来，SETWorks致力于为残疾人服务行业提供行业领先的软件和服务，帮助机构更有效地管理复杂的州级合规和资金要求，提高工作效率、账单报销和获取高质量数据的能力，从而扩大社区覆盖面和影响力。此次投资将助力SETWorks继续创新，支持更大规模的残疾人服务提供商，包括产品改进和AI能力的扩展。SETWorks的联合首席执行官Henri McCracken和David Lindell将继续领导公司，并担任董事会成员。PGF的Bryce Youngren和Jeff Del Presto将加入SETWorks董事会，共同支持公司的未来发展。SETWorks拥有20多年的行业经验，为全国38个州的机构提供服务，帮助他们简化运营、增强合规性，并交付有影响力的服务。

2025 年 4 月，美国政府依据《贸易扩展法》第 232 条款，正式启动对进口药品的国家安全调查，涵盖成品药、仿制药、原料药（API）及关键成分，旨在评估进口依赖对美国医疗供应链的威胁。 1. 原料药出口风险加剧。 中国是全球最大的原料药生产国，2024 年对美原料药出口额达 45.2 亿美元，占中国原料药总出口的 10.6%。

2025年5月3日，神经科学和生物电子医疗保健技术开发商ElectroCore宣布完成与 NeuroMetrix, Inc.（纳斯达克股票代码：NURO）的合并。收购NeuroMetrix的Quell® 纤维肌痛解决方案扩大了electroCore的非侵入性生物电子疗法产品组合，加强了其商业影响力——尤其是在VA医院系统内——并有望有意义地增加其治疗慢性疼痛和健康状况的潜在市场。合并后，NeuroMetrix成为electroCore的间接全资子公司，NURO的股票在2025年5月2日开市前从纳斯达克资本市场退市。

继 仙琚制药公布将收到 1.95 亿巨额罚单 （ 详情>> ）后，五一节，又有两家药企相继宣布将被罚数千万元。 ▌ 津药药业被罚没 6919 万元。 ▌ 联环药业被罚没 6163 万元。

4 月 1 日，上海复星医药（集团）股份有限公司于上海证交所发布公告，表示董事会收到 包勤贵的书面辞职函，因个人原因，向董事会申请辞去高级副总裁职务 ，自 2025 年 3 月 31 日起生效。 4 月 1 日，上海复星医药（集团）股份有限公司于上海证交所发布公告，表示董事会收到 李东久的书面辞职函。 因到龄退休，向董事会申请辞去高级副总裁职务 ，自 2025年 4 月 23 日起生效。

以往，IVD产品价格受多种因素影响，包括研发成本、品牌溢价、渠道利润等。 集采对IVD行业的影响。 价格冲击：集采直接导致IVD产品价格断崖式下跌。

借赛车赛事，打响脑膜炎防治宣传战。 赛诺菲正在全力推动一项独特的脑膜炎防治宣传活动。 今年 6 月，在法国举行的勒芒 24 小时耐力赛上，联合汽车运动的 59 号迈凯伦赛车将携带赛诺菲的 “脑膜炎旗帜” 参赛 。

在科学研究与信息传播日益重要的当下，美国卫生与公众服务部（HHS）的一系列举动却引发轩然大波，让生物医药创新之路布满阴霾。 近期，诸多事件揭示了 HHS 内部令人担忧的现象。 美国国立卫生研究院（NIH）的杰出科学家凯文・霍尔（Kevin Hall）宣布提前退休，原因是 HHS 拒绝他就超加工食品与慢性病关联的研究接受采访 。

近日，世界卫生组织（WHO）在成人肥胖症药物使用上的态度转变成为全球医药领域的焦点话题。 WHO 态度转变，拟纳入肥胖症药物。 根据路透社的报道，WHO 在一份内部备忘录中表达了对将某些抗肥胖药物列入基本药物清单的支持，这其中就包括诺和诺德的 Wegovy 和礼来的 Zepbound 。

试验受挫，裁员应对资金压力。 5 月 1 日盘后，Pliant Therapeutics 公司宣布将进行 “劳动力战略重组”，裁员 45% 。 这一决策源于公司近期 bexotegrast 药物研究出现的问题。