2024年12月23日——基石药业宣布，公司用于治疗多种实体瘤的管线2.0重磅产品CS2009（PD-1/VEGFA/CTLA-4三特异性抗体） 已在澳大利亚递交临床试验申请。 该项临床试验已于Clinicaltrials.gov网站登记（登记号：NCT06741644）并公示， 预计于2025年启动，计划入组人数230例。 CS2009是我们2022年即立项，从分子设计开始自主研发的一款新型三特异性抗体，拥有充分的临床前数据支撑，有望替代现有PD-1(L1)疗法。

2024年12月19日，Omeros宣布MASP-2抗体Narsoplimab治疗TA-TMA的关键三期临床达到OS主要终点，死亡风险下降68%，Omeros计划递交上市申请，Narsoplimab有望成为首个获批的TA-TMA药物。 受此消息影响，Omeros当天股价大涨37%，市值达到6亿美元。 Narsoplimab为Omeros的首发管线，也是全球首款MASP-2抗体，此前，Narsoplimab在IgA肾病适应症未能顺利获批，此番从TA-TMA取得突破。

一直以来，美国专利法的空子成为了制药公司实现垄断的标志。 一个经典的例子是艾伯维的“药王”阿达木单抗，竟然在没有仿制药竞争对手的情况下上市了20多年。 这一过程中大药企常常会用到二级专利战略，比如说阿达木单抗本身的活性成分只有一项专利，艾伯维会围绕原始专利开发制造方法，配方，处理方法的二级专利，这种组合专利模式往往是专利战中的致胜法宝。

小分子药物是一大类重要的外源性小分子，在FDA批准的药物里面，小分子药物占80%，具有非常广阔的发展前景。 一、小分子药物靶点鉴定的重要性。 对候选药物进行先导识别从而发现活性分子是药物发现的重要步骤，该步骤可进一步分为基于靶点的药物发现（target-based drug discovery）和基于表型的药物发现（phenotype-based drug discovery）。

人类胰腺是一个由外分泌和内分泌两部分组成的复杂器官，其功能对维持人体消化和代谢的平衡至关重要。 外分泌部分主要由腺泡细胞和导管细胞组成，负责分泌消化酶，而内分泌部分则由胰岛中的不同内分泌细胞组成，负责将激素分泌到循环系统中 【1】 。 相关研究进展受限于研究胚胎胰腺组织的难度，以及缺乏能够忠实再现胰腺发育过程的体外模型 【2】 。

肌醇多磷酸-5-磷酸酶D （INPP5D） 编码含SH2结构的磷酸酶SHIP-1，最近的全基因组关联研究 （GWAS） 已将其确定为散发性阿尔茨海默病 （AD） 的风险基因，但其功能障碍如何引起神经退行性仍未得到充分研究 【1, 2】 。 2024年12月9日，来自瑞士洛桑大学的 Rosa C. Paolicell 团队在 Immunity 杂志上发表了一篇题为 Microglial lipid phosphatase SHIP1 limits complement-mediated synaptic pruning in the healthy developing hippocampus 的文章，他们 证明小胶质细胞中SHIP1缺失的小鼠在出生后早期表现出补体和突触丢失增加，小胶质细胞中出现依赖于补体系统的转录特征改变和突触修剪异常，成年后表现出认知缺陷，强调SHIP1对小胶质细胞介导的突触重塑及大脑正常发育的重要性。 SHIP1在出生后早期高表达，而在成年后有所减少，为了解其在发育中的作用，他们构建了小胶质细胞特异性缺失SHIP1的小鼠 （cKO） ，与野生型比较，可直观地观察到小胶质细胞形态复杂性降低

在哺乳动物细胞核中，染色体通过复杂的折叠形成三维基因组结构，而拓扑相关结构域 （TADs） 是其关键特征之一，这些结构在细胞发育与疾病发生中发挥着重要作用。 该方法提出了“人机交互” （HITL） 的创新思路，通过结合主动学习和人工的判断力，显著提升了机器学习模型的性能。 团队首先基于数据，建立了一个包含大量潜在TAD样本的数据库，通过简化方向性指数 （sDI） 对Hi-C矩阵进行初步筛选。

（免费提供药品上市 许可 持有人转让咨询服务）。 经国家药品监督管理局仿制药质量和疗效一致性评价专家委员会审核确定，现发布仿制药参比制剂目录（第八十六批）。 附件：化学仿制药参比制剂目录（第八十六批）。

（免费提供药品上市 许可 持有人转让咨询服务）。 文字解读：北京市药品监督管理局《北京市药品检查管理办法生产环节实施细则（试行）》政策解读。 北京市药品监督管理局。

近日，长沙市岳麓区人民政府公示了 2024年度湖南省工程研究中心名单 ，湖南易能生物医药有限公司（“易能医药”）经过申报推荐、专家评审、厅务会审定等层层筛选和严格评审，进入湖南省工程研究中心备案名单。 公示期结束后， 易能医药获批建立湖南省工程研究中心。 易能医药中药新药开发数智关键技术湖南省工程研究中心深度融合了生成式AI、研发大模型重塑了中药新药研发新范式，提升了研发效率，大大节约社会资源，突破了传统中药研发中的技术瓶颈，有助于推动中医药现代化、全球化，加速中药新药研发与成果转化，促进中医药产业高质量创新发展。

12月16日，位于美国加州的 Candid Therapeutics在一天内宣布与诺纳生物、岸迈生物、Ab Studio三家企业达成合作开发下一代用于自免疾病的T Cell Engager（TCE）。 于9月9日首次亮相的Candid Therapeutics是一家新兴的生物技术初创公司，获得了超过3.7亿美元的融资，专注于开发用于自免疾病的抗体药物，同时宣布收购两款处于血液瘤临床1期的TCE，分别是岸迈的CD3/BCMA（EMB-06）及嘉和的CD3/CD20（GB261）(图1），用于自免疾病临床开发。 值得注意的是，从分子设计角度来看这两款TCE均非典型性TCE。

抑制剂是一类能够与酶或受体结合，从而降低酶的催化活性或阻断受体功能的小分子。 抑制剂按结合方式分类可以分为：可逆性抑制剂、竞争性抑制剂、非竞争性抑制剂、反竞争性抑制剂和不可逆抑制剂。 激动剂是一类能够与酶或受体结合并激活其功能的小分子，通常用于增强正常的生理或药理效应。

从铜催化的叠氮化物 “Click”环加成 ，到钌催化的闭环 烯烃复分解 ，基于过渡金属催化策略在多肽大环化方面高度可行、高效和具有吸引力。 其它，如 光氧化还原催化反应 、 交叉偶联反应 、 C-H活化 、 杂原子芳基/烷基化 等也都得到了战略性发展。 一般来说，有两种主要的机制途径。

由于有效载荷、连接子和偶联方法的改进，抗体偶联药物（ ADC ）的发展在过去十年中取得了显著进展。 一些关键的连接子参数，如偶联化学、连接子长度和连接子空间位阻都会对ADC药物的PK和功效产生影响。 理想的连接子应在循环系统中保持稳定，并在肿瘤中释放细胞毒性有效载荷。

这是莫替福肽在美国以外开出的首张处方，标志着莫替福肽作为临床急需的进口药品在国内成功落地，为助力中国患者能够全球同步获益于该创新产品具有重要意义。 Priority Policy。 2023年9月莫替福肽获得美国FDA批准上市，是自2008年以来全球首个获批的多发性骨髓瘤干细胞动员创新药物，也是第一个成功上市的靶向CXCR4的多肽类药物。

这次Suz数据的会议纪要(Transcript)，以及2022年我写的Vertex深度报告可扫下方二维码在知识星球下载：。 两个关于疼痛的背景知识。 止痛药临床开发很难，主要是统计的数据很大程度上不可靠.嗯，再规范的临床依旧避免不了，因为：。

中国上海， 2024年12月23日，科济药业（股票代码：2171.HK），一家主要专注于治疗血液恶性肿瘤和实体瘤的创新CAR-T细胞疗法公司宣布，公司基于THANK-u Plus平台开发的首个靶向BCMA的通用型CAR-T细胞候选产品完成了研究者发起的临床试验（IIT）的首例受试者入组及给药。 该产品用于治疗复发/难治多发性骨髓瘤（R/R MM）或复发/难治浆细胞白血病（R/R PCL） 。 科济药业正在开发多款通用型CAR-T管线产品，多项IIT于2024年底启动或计划于2025年上半年启动。