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Cell Stem Cell｜糖酵解通过Nodal和Wnt信号调节原肠胚的胚层特化前沿研究干细胞生物学研究对于揭示细胞代谢和命运选择间的相互作用至关重要。 代谢不仅满足细胞能量需求，也能通过影响翻译后修饰或表观遗传调节细胞分化 【1-3】 。 细胞代谢调节已经用于增强细胞分化效率和重编程方案 【4】 。BioArt2025-05-12Nodal 原肠胚 Wnt
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Cell Metab | 靶向抗缪勒氏管激素信号通路可预防和治疗多囊卵巢综合征前沿研究多囊卵巢综合征 （ PCOS ） 是女性最常见的内分泌疾病，全球患病率高达13%，严重影响女性健康和生活质量 【1】 。 目前，PCOS的诊断主要依靠罗姆勒标准，需要满足性激素过高、不规则月经和多囊卵巢形态或 抗缪勒氏管激素 （anti-Müllerian hormone， AMH ） 水平升高等特征。 之前的研究表明，胎儿期暴露于高水平的AMH和睾酮可能增加后代患PCOS的风险 【2-3】 ，这提示AMH可能是导致PCOS的关键因素之一。
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北海康成注射用维拉苷酶β荣获2025VBEF “中国创新医药与生物制品TOP100”奖审批动态北海康成制药有限公司（以下简称“北海康成”，股票代码“1228.HK”），是一家在中国领先并专注罕见疾病领域的全球化的生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。 经过九年的实践与探索，“未来医疗100强系列榜单及奖项”已成为中国医疗健康创新领域的权威评价体系之一。 北海康成注射用维拉苷酶β荣获2025VBEF “中国创新医药与生物制品TOP100”奖。
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诺诚健华BCL2抑制剂Mesutoclax获国家药监局突破性疗法认定审批动态
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国产力量崛起，行业格局重塑：锦钰生物高密度细胞培养耗材全力保障CGT行业供应链稳定安全公司动态中美贸易战阴影下，生物制药耗材供应链面临重构。 一直以来，由于国内的细胞治疗行业的设备、耗材发展较晚，使细胞治疗行业的核心设备、耗材严重依赖进口，特别是美国产品。 细胞治疗产业链中，生物反应器、细胞培养基、自动化设备、质控检测仪器等高技术壁垒产品长期依赖美国进口，国产化率不足30%。细胞与基因治疗领域2025-05-12细胞培养耗材 锦钰生物
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近5000万美元！国内一家核酸药物公司完成新一轮融资医药投融资近日，靖因药业宣布成功完成近5000万美元B2轮融资，以加速其心血管代谢疾病的新型小干扰RNA(siRNA)疗法的临床开发，并持续创新其下一代RNA递送技术。 融资所得资金将用于进一步推进临床管线进程并丰富产品管线，旨在加速开发颠覆慢病防治的siRNA新疗法，造福全球患者。”。 冀博士补充道，公司目前打造了三款临床阶段项目及多条临床前产品管线。
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国内一家基因与细胞治疗公司获数千万天使轮融资医药投融资近日，北京宁美浩维生物科技有限公司（简称“宁美浩维”）宣布完成数千万天使轮融资。 本轮融资将用于宁美浩维基因编辑细胞疗法领域的研发与产业化进程，支持其在精准抗衰、糖尿病等慢性病治疗领域的临床应用，推动“细胞+基因”技术在临床应用中的创新突破。 宁美浩维创立于2015年，依托前沿的生命科学技术，致力于为客户提供从疾病预防、诊断到治疗的全生命周期精准医疗和健康管理方案。
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科济药业通用型BCMA CAR-T产品CT0596初步临床数据公布，显示安全性和有效性临床研究中国上海， 2025年5月12日，科济药业（股票代码：2171.HK），一家专注于开发创新CAR-T细胞疗法的生物制药公司，公布了CT0596的初步临床数据。 CT0596为科济药业基于THANK-u Plus™平台开发的一款靶向BCMA的通用型CAR-T细胞注射液，目前正在复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）或复发/难治性浆细胞白血病（R/R PCL）中开展一项早期探索性临床研究，用于评估CT0596的安全耐受性及初步的有效性 。 无剂量限制性毒性（DLT）、≥3级的细胞因子释放综合征（CRS）、免疫细胞治疗相关神经毒性综合征（ICANS）、或移植物抗宿主病（GVHD）等不良事件发生，患者总体耐受性良好；无患者因不良事件退出研究 。
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首发｜宁美浩维获数千万天使轮融资,细胞+基因双引擎驱动精准医疗新纪元医药投融资北京宁美浩维生物科技有限公司完成数千万天使轮融资，资金将用于基因编辑细胞疗法研发与产业化，支持精准抗衰、糖尿病等慢性病治疗。公司成立于2015年，由顶尖生命科学和临床医学专家团队创立，专注于全生命周期精准医疗和健康管理。公司构建了精准医疗生态，包括精准抗衰、慢性病治疗和肿瘤治疗，并拥有严格的质量控制体系和先进实验室设施。本轮融资将加速创新疗法从实验室到临床应用，推动细胞治疗技术产业化，助力全球医疗健康进步。
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科济生物宣布同种异体 BCMA CAR-T CT0596 的初步临床数据，显示出良好的安全性和有效性研发注册政策CARsgen Therapeutics Holdings Limited宣布其开发的CT0596，一种基于THANK-u Plus™平台的BCMA靶向CAR-T细胞疗法，在初步的临床研究中显示出良好的耐受性和疗效信号。该研究针对复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）或复发/难治性浆细胞白血病（R/R PCL），截至2025年5月6日，已有8名患者接受治疗。CT0596在所有预定的剂量水平上均表现出CAR-T细胞的扩张，公司计划在即将到来的科学会议上展示详细数据，并预计将在2025年下半年提交IND申请。CARsgen开发的THANK-u Plus™平台旨在提高CAR T细胞的扩张、持久性和疗效，该平台在预临床研究中显示出优于THANK-uCAR®的肿瘤治疗效果。CARsgen致力于开发创新的CAR T细胞疗法，以解决血液恶性肿瘤、实体瘤和自身免疫性疾病等未满足的临床需求。
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锐正基因重磅产品和平台亮相2025 ASGCT年会研发注册政策锐正基因将在2025年5月13日至17日举行的第28届美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上展示其三项研究成果，包括全球首个中美临床获批的体内基因编辑产品ART001的最新临床进展、ART002产品与ARTbase-A1™技术平台的研究成果。ART001作为中国首个进入人体临床试验的非病毒载体体内基因编辑药物，已在中国和美国开展临床试验；ART002针对严重HeFH市场，也已进入人体临床试验；ARTbase-A1™作为锐正基因独立自主开发的新型编辑器，已在美国获批核心专利技术。锐正基因创始人王永忠博士表示，分享自主研发的创新进展是公司里程碑式的时刻，标志着其全球化策略的重大进展。ASGCT年会是全球基因与细胞治疗领域最具权威性的学术会议。
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欢影医疗完成新一轮融资，南山创投领投医药投融资欢影医疗，一家位于深圳的超声平台型企业，近日宣布完成由南山创投领投的新一轮融资，老股东上海科投股份跟投，浩悦资本担任财务顾问。欢影医疗成立于2020年，由中国科学院深圳先进技术研究院孵化，拥有自主知识产权的超声技术，涵盖超声换能器、有源介入导管和高频超声成像系统。公司致力于超声技术在介入影像、高频影像、超声移液和超声治疗等领域的拓展，其核心团队由中国科学院知名超声团队和领域内知名企业的人才组成，拥有丰富的技术研发和产品转化经验。欢影医疗在4D-ICE产品化开发上取得突破，其技术包括成像探头、多向可调弯导管、4D成像算法和成像主机，旨在为全球用户提供高性价比的4D心腔内成像解决方案。此外，公司在纳升级超声移液仪、小动物超高频超声成像设备等领域实现突破，成为多个全国独家或首个产品。南山创投、上海科投股份和浩悦资本均对欢影医疗的技术实力和市场前景表示看好，认为其将成为业内新的明星企业。动脉网2025-05-12上海科创集团 南山创投 深圳欢影医疗科技有限公司
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贝海生物三度蝉联“中国创新医药与生物制品榜TOP100”公司动态2025年5月9日，在苏州国际博览中心举办的2025VBEF未来医疗医药100强展会颁奖典礼上，贝海生物凭借卓越的创新实力和成长潜力，连续第三年蝉联“中国创新医药与生物制品榜TOP100”殊荣。 榜单以VB100价值评估模型为基础，通过企业自主申报、VB100评审会评审、支持机构交叉评审、专家委员会终审的流程，从创新器械与智能制造、创新医药与生物制品、医疗与健康创新服务、医疗健康产业链服务四大领域中分别评选出估值排名TOP100的创新企业，并补充调研候选企业在人力资源、知识资源、重要合作伙伴资源、市场表现四大一级指标的成长性与年度表现。 未来医疗100强评选被认为是中国医疗健康创新领域的权威评价体系之一。
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多尺度分子动力学+AI算法｜予路乾行完成新一轮融资医药投融资2025年5月，基于分子动力学的药物研发创新者 苏州予路乾行生物科技（以下简称“予路乾行”） 完成数千万元A轮融资，本轮融资由 元生创投 领投。 募集资金将用于加速技术平台迭代升级，拓展全球药物合作管线。 予路乾行成立于2021年，致力于打造新药研发的“创新熔炉”，通过独创的“分子电影”算法和药物早研决策平台，高效驱动新药创新，加速临床前化合物的发现。智药邦2025-05-12予路乾行 多尺度分子动力学
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端到端DNA数据存储｜Atlas宣布完成1.55亿美元种子轮融资医药投融资2025年5月5日， 致力于开发端到端DNA数据存储技术的公司Atlas Data Storage宣布完成1.55亿美元种子轮融资，并完成对Twist Bioscience技术资产的收购。 Atlas专注于商业化利用合成DNA独特属性的数据存储产品： 超高数据密度、1000年以上存储寿命、无限低成本复制能力和可扩展性。 Atlas的核心技术结合了新型半导体芯片与酶工程，开启了在芯片上进行高通量和大规模并行化学的新时代。
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媒体聚焦 | 注射用阿立哌唑微球获批上市 破解精神分裂症患者复发难题审批动态近日，由丽珠医药集团自主研发的阿立哌唑微球制剂、阿立哌唑长效剂——注射用阿立哌唑微球，5月9日正式获得中国国家药品监督管理局批准上市，用于治疗成人精神分裂症。 精神分裂症是一种高致残、易复发的慢性疾病，患者需长期用药。 “微球技术”是一种药物搭载技术，可精准调控药物载量、释放速率及降解周期。
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【案例报道】ALK耐药后检出RET融合，双靶联合治疗获益超12个月前沿研究虽然发生率不高，一旦发现， ALK 抑制剂 靶向治疗 可 显著提高患者的生存率 。 但耐药性仍然 是 不可避免 ， 包括 ALK激酶结构域 点 突变、旁路激活、组织类型转化是已证实的耐药机制，还有其他未知机制。 今天分享的案例，是一例携带EML4- ALK 融合并且在 ALK -TKI耐药后检出了继发性的NCOA4- RET 融合，接受恩沙替尼联合普拉替尼的双靶联合治疗，PFS超过12个月。
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使“癌症之王”患者总生存期优于历史对照的小分子疗法；使多名患者肿瘤完全消失的组合疗法…… | 一周盘点前沿研究1. 在一项早期临床试验中， tuspabetinib （TUS）联用标准剂量的venetoclax和azacitidine的三联疗法使多名 急性髓系白血病（AML）患者的肿瘤细胞完全消失。 3. 大环MEK抑制剂PAS-004的 药 效学（PD）数据积极， 对 评估MEK抑制剂活性的 金标准PD生物标志物的抑制率高达91%。 Aptose Biosciences公司公布了其针对新确诊的AML患者开展的1/2期TUSCANY试验的新数据。
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药渡Cyber | 解析STAT6 PROTAC降解剂AK-1690的发现前沿研究STAT6是人类癌症及其他疾病的关键治疗靶点。 密西根大学研究团队以 K i 值为3.5 μM的STAT6配体为起始，获得了与STAT6结合 K i 值为6 nM、对STAT5结合选择性超85倍的AK-068。 研究表明，AK-1690可用于探究STAT6在疾病和生物过程中的作用，是具有优化潜力的先导化合物。
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瑞博生物冲刺港交所，一览小核酸治疗心血管疾病全球研发格局医药投融资心血管疾病治疗的新希望。 心血管疾病长期以来都是全球范围内威胁人类健康的「头号杀手」。 传统治疗手段在应对复杂的心血管病症时，存在着诸多局限性。
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