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Capsida 因其针对 STXBP1 发育性和癫痫性脑病的同类首创静脉给药基因疗法获得 FDA IND 批准交易并购Capsida Biotherapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其首个完全拥有的、首次进入临床试验的基因疗法CAP-002进入临床试验，用于治疗STXBP1发育和癫痫性脑病（STXBP1-DEE）。CAP-002是一种通过静脉注射的基因疗法，其独特之处在于使用了工程化的血脑屏障穿越外壳，并针对非目标组织进行脱靶。这种疗法有望改善STXBP1相关疾病的症状，如癫痫、发育迟缓和智力障碍。目前，全球约有5000名儿童和青少年受到STXBP1-DEE的影响。CAP-002在非人灵长类动物研究中表现出良好的神经元转导和安全性，并已获得孤儿药资格认定。Capsida计划在今年第三季度开始SYNRGY Phase 1/2a临床试验，这是首个针对STXBP1-DEE的潜在疾病修饰疗法。
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Radiopharm Theranostics 根据数据安全和监测委员会 （DSMC） 的积极建议加速 177Lu-RAD204 1 期剂量递增临床试验研发注册政策Radiopharm Theranostics宣布，其放射性治疗药物177Lu-RAD204的Phase 1临床试验获得DSMC批准，可继续进行下一剂量阶段。DSMC对首个患者组的审查确认了安全性、药代动力学和生物分布数据，并同意无需修改继续研究。公司预计到2025年中完成下一患者组的入组，并计划将研究扩展到多种肿瘤类型。目前，在澳大利亚有四个临床试验中心正在筛选和招募患者。Biospace2025-05-12Radiopharm Theranost
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Epicrispr Biotechnologies 入围 XPRIZE Healthspan 竞赛 FSHD 奖金奖研发注册政策Epicrispr Biotechnologies宣布获得XPRIZE Healthspan FSHD Bonus Prize决赛团队称号，并赢得25万美元里程碑奖，以表彰其在治疗肌营养不良症（FSHD）方面的贡献。该公司从数百个申请者中脱颖而出，成为八支全球团队之一，获得1000万美元的里程碑1奖金，这是由Hevolution Foundation和SOLVE FSHD支持的1.01亿美元XPRIZE Healthspan倡议的一部分。Epicrispr利用专有技术调节基因表达，其领先项目针对FSHD的根本基因DUX4，旨在通过安全、可调的干预措施恢复肌肉功能并阻止疾病进展。该公司的研究和创新得到XPRIZE的认可，将在2025年5月12日至14日在纽约市举行的XPRIZE Healthspan颁奖典礼和投资者峰会上受到表彰。
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诺诚健华的 Mesutoclax 获得中国国家药品监督管理局 （NMPA） 的突破性疗法认定研发注册政策InnoCare Pharma公司宣布，其B细胞淋巴瘤-2（BCL2）抑制剂Mesutoclax（ICP-248）获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）授予的突破性治疗药物（BTD）认定，用于治疗经过BTKi治疗的复发或难治性外套细胞淋巴瘤（R/R MCL）。这是中国首次有BCL2抑制剂获得BTD认定。Mesutoclax是一种新型口服生物利用度高的BCL2选择性抑制剂，用于治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）、外套细胞淋巴瘤（MCL）和其他非霍奇金淋巴瘤（NHLs），以及急性髓系白血病（AML）。该药物通过选择性抑制BCL2并恢复癌细胞中正常的凋亡过程发挥抗肿瘤活性。InnoCare公司表示，这一认定将有助于加速Mesutoclax在中国和全球的多中心、多指标临床试验，以尽早惠及患者。
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Bioxytran 完成抗病毒药物 ProLectin-M 的剂量优化研发注册政策Bioxytran公司宣布，其抗病毒药物ProLectin-M在随机双盲安慰剂对照试验中成功完成剂量优化。试验评估了多种ProLectin-M剂量与安慰剂在5天内的效果，主要终点为第7天病毒载量不可检测，次要终点包括早期病毒清除、症状改善和安全性/耐受性。该数据将指导针对COVID-19、流感、RSV、EBV等病毒性疾病的额外临床试验设计，并支持FDA和CDSCO的提交。试验结果显示，第7天100%的应答率（PCR阴性），第3天88%的应答率。公司计划完成数据分析后向FDA/CDSCO提交以进行额外关键性试验。ProLectin-M是一种针对病毒进入机制的复杂碳水化合物治疗药物，具有在呼吸道病毒感染和疫情准备中的应用潜力。
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Conduit Pharmaceuticals 针对自身免疫性疾病的领先资产获得进一步专利批准研发注册政策康迪德制药公司宣布，韩国知识产权局已授予其主要资产AZD1656的化合物专利，该药物是一种针对自身免疫疾病的葡萄糖激酶激活剂。这一批准紧随美国、日本和澳大利亚的批准之后，进一步巩固了康迪德在全球知识产权方面的地位，并推进了其对外授权的讨论。韩国在许可和分销安排上通常与日本商业合作，这对康迪德在亚洲-太平洋地区这一高价值医药市场的扩张是一个重要的战略里程碑。康迪德制药首席执行官安德鲁·雷根表示，这一批准是其知识产权战略的关键里程碑，随着AZD1656的国际专利覆盖范围的扩大，公司正在为全球合作和长期价值创造奠定坚实基础。康迪德是一家多资产临床阶段的生命科学公司，通过人工智能和神经网络的集成和先进平台，采用一种独特的化合物开发模式，并在临床试验成功后通过第三方许可交易寻求退出。
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BioMarin 在两次国际内分泌学会议上展示了 VOXZOGO®（vosoritide）在软骨发育不全和其他骨骼疾病儿童中的新数据研发注册政策新数据显示，VOXZOGO治疗可改善儿童成骨不全症患者的胫骨弯曲，降低疼痛和功能障碍。一项对600多名儿童和成人软骨发育不全症的研究发现，该病症与多种共病、手术和医生就诊次数增加有关。BioMarin制药公司宣布，VOXZOGO在治疗成骨不全症和其他骨骼疾病方面显示出积极效果，包括提高生长速度和改善身高。此外，研究还揭示了软骨发育不全症与多种共病、手术和医生就诊次数增加的关系。
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RG6501 （OpRegen®） 1/2a 期临床研究 36 个月结果将在 2025 年峰会的临床试验中展示研发注册政策Lineage Cell Therapeutics公司宣布，将在2025年6月20日至21日举行的Clinical Trials at the Summit（CTS）2025会议上展示其针对年龄相关性黄斑变性（AMD）继发性地理萎缩（GA）患者使用的RG6501（OpRegen）细胞疗法36个月临床试验结果。OpRegen是一种同种异体视网膜色素上皮（RPE）细胞悬浮液，用于治疗GA。该研究旨在评估OpRegen的安全性和耐受性，并初步评估其治疗效果。Lineage与罗氏和基因泰克合作开发OpRegen，目前正在进行GA患者的2a期临床试验。CTS会议将汇集全球专家讨论临床试验和最新数据，以推动玻璃体视网膜护理的进步。
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Anixa Biosciences 在美国临床肿瘤学会 （ASCO） 年会上宣布卵巢癌 CAR-T 临床试验的壁报展示研发注册政策Anixa生物科学公司宣布，其首席开发官Pamela D. Garzone博士将在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上展示海报。海报由Moffitt癌症中心妇科肿瘤学项目主席、Anixa卵巢癌CAR-T免疫疗法一期临床试验的主要研究员Robert Wenham博士领衔。Anixa是一家专注于癌症治疗和预防的临床阶段生物技术公司，其治疗组合包括与Moffitt癌症中心合作开发的卵巢癌免疫疗法项目，使用一种名为嵌合内分泌受体T细胞（CER-T）技术的CAR-T。此外，Anixa还与克利夫兰诊所合作开发疫苗，以治疗和预防乳腺癌和卵巢癌，以及针对多种难以治疗的癌症的疫苗，如肺癌、结直肠癌和前列腺癌。Anixa的业务模式是与世界知名研究机构合作，在所有发展阶段共同开发，以探索和商业化互补领域的创新技术。
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MaaT Pharma 宣布 MaaT033 治疗肌萎缩侧索硬化症 （ALS） 的 1b 期评估结果显示有希望研发注册政策MaaT Pharma公司宣布，其微生物组生态疗法MaaT033在1b期临床试验中表现出良好的安全性和耐受性，该试验评估了MaaT033在肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者中的疗效。试验结果显示，MaaT033在ALS患者中具有良好的安全性和耐受性，同时突出了微生物组调节在神经退行性疾病治疗中的潜力。此外，公司正在寻求合作伙伴，以支持针对ALS的新治疗方案。MaaT033是一种口服微生物组生态疗法，旨在改善接受造血干细胞移植和其他细胞疗法的患者的整体生存率。
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FDA 和欧盟指出 Valneva 的基孔肯雅热疫苗存在安全问题研发注册政策美国和欧洲卫生监管部门上周发布通告，指出Valneva公司生产的抗基孔肯雅病毒疫苗Ixchiq在老年人中存在严重的神经和心脏安全事件。FDA报告全球上市后共发生17起严重事件，其中两起导致死亡，六起发生在美国。这些疫苗不良事件报告给FDA和CDC的疫苗不良事件报告系统，涉及62至89岁的老年人。全球已分发约80,000剂Ixchiq。鉴于安全担忧，FDA和CDC建议暂停60岁及以上成人使用Ixchiq，同时审查上市后数据。欧洲药品管理局也限制65岁及以上成人使用该疫苗。Ixchiq于2023年11月获得FDA批准，用于预防18岁及以上有病毒暴露风险的基孔肯雅病毒感染。2024年12月发布的数据显示，该疫苗的保护效果可持续长达3年。然而，FDA指出，有记录的病例表明存在严重的类似基孔肯雅病毒的不良反应，这些反应导致患者无法正常活动或需要医疗干预，尽管这些反应在临床试验中并不常见。疫苗不良事件报告系统（VAERS）检测到Ixchiq的安全信号，近期受到卫生与公众服务部长罗伯特·F·肯尼迪小儿的批评，他表示计划对系统进行一系列改革。
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Amylyx Pharmaceuticals 宣布 AMX0035 在 Wolfram 综合征患者中的 2 期 HELIOS 临床试验取得积极的长期结果研发注册政策Amylyx Pharmaceuticals宣布，其针对Wolfram综合症的AMX0035（钠苯丁酸和taurursodiol）在Phase 2开放标签HELIOS临床试验的第48周数据积极。结果显示，AMX0035在改善胰腺功能、血糖控制和视力方面持续显示出积极效果，所有参与者均达到响应标准，表明Wolfram综合症相关症状的稳定或改善。安全性数据与先前研究一致，所有不良事件均为轻微或中度，无严重不良事件。这些长期数据支持了AMX0035在改善Wolfram综合症关键症状方面的潜力，并强调了开展Phase 3试验的必要性。
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IN8bio 在 ISCT 2025 上展示数据，证明专有的 γδ T 细胞生产可生产一致且稳健的临床产品研发注册政策IN8bio公司因其自主研发的γδT细胞疗法在INB-100临床试验中的出色表现荣获ISCT抽象奖。该疗法在AML患者中实现了持久的无复发生存期。公司独特的γδT细胞制造平台能够生成强大且可重复的产品，这些产品被激活并准备好用于杀伤肿瘤细胞、迁移和免疫细胞募集。IN8bio在ISCT 2025年年度会议上展示了其独特的制造过程，包括深度分析、基因组学和库分析，这些数据使公司获得了ISCT颁发的Host Region（美国东部）抽象奖。该奖项是对科学卓越的竞争性认可，展示了IN8bio的技术和专业知识如何创造一致的强大细胞疗法。IN8bio的DeltEx™ Allo制造过程能够持续诱导供体来源的T细胞表达γδT细胞受体（TCRs）和基因，与增加的癌症细胞毒性相关。基因表达分析证实了多个制造批次的产品具有高度的功效。IN8bio的制造程序自动化，能够快速且可重复地生产冷冻保存的细胞疗法剂量。INB-100试验继续在推荐的第二阶段剂量（RP2D）下招募扩展队列。
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IGC Pharma 在 2025 年遗传毒理学协会会议上展示了 IGC-AD1 中 API 的遗传毒理学安全性数据研发注册政策IGC Pharma在2025年遗传毒性协会年度会议上展示了其最新科学海报，内容为“细菌逆转突变试验中褪黑激素的遗传毒性评估”，展示了IGC-AD1药物中两种活性药物成分之一的遗传安全性数据。该研究由加拿大独立实验室进行，使用细菌逆转突变测试（Ames测试）评估了API的致突变潜力，结果显示在所有剂量水平下均未观察到致突变性。IGC Pharma表示，这是为药物进行更大规模试验和最终商业化的一个重要里程碑。
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AAVantgarde 在 ARVO 2025 年会上公布了其用于 Usher 1B 的 AAVB-081 项目的积极临床数据，以及其用于 Stargardt 的 AAVB-039 项目的临床前数据研发注册政策AAVantgarde Bio在ARVO年会上展示了两个关于基因治疗视网膜疾病的摘要。其中，Simonelli教授报告了8名受试者的安全性数据和第一例受试者在180天时的疗效数据，结果显示无药物相关严重不良事件或剂量限制性毒性，眼部炎症罕见、轻微且可逆。AAVantgarde的CMO Sahni博士展示了NHP GLP研究的初步数据，证实了AAVs视网膜下给药的安全性，支持开展首个人体临床试验。Simonelli教授对研究进展表示兴奋，希望通过该创新项目为视网膜色素变性患者带来革命性的治疗方法。Sahni博士也对其展示的GLP-NHP研究数据表示乐观，认为这为缺乏治疗选择的Stargardt病患者带来了希望。AAVantgarde Bio是一家专注于基因治疗的国际生物技术公司，其平台被用于治疗Usher 1B和Stargardt病等遗传性视网膜疾病。
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Faron 宣布接受 Bexmarilimab 数据在 EHA 2025 大会上进行口头报告研发注册政策Faron Pharmaceuticals宣布，其针对高风险骨髓增生异常综合征（HR-MDS）的药物bexmarilimab的详细安全性和有效性数据将在2025年6月12日至15日在米兰举行的第30届欧洲血液学协会（EHA 2025）大会上进行口头报告。这些数据来自BEXMAB研究，该研究评估了bexmarilimab与标准治疗（阿扎胞苷）联合使用在初治HR-MDS患者以及经过低甲基化药物（HMA）治疗失败的难治性或复发性HR-MDS患者中的疗效。Faron Pharmaceuticals的CEO Juho Jalkanen表示，bexmarilimab的数据获得EHA大会口头报告的接受，继在MDS和ASCO大会上的认可后，这进一步证实了bexmarilimab作为治疗高风险MDS患者的潜在价值。bexmarilimab是一种针对Clever-1受体的免疫疗法，旨在克服现有治疗的耐药性并优化临床结果。
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Hemostemix 以每股 0.295 美元的价格完成 336,500 美元的私募配售医药投融资Hemostemix公司完成了336,500美元的非经纪私募融资，向CytoImmune Therapeutics LLC发行了1,634,466股普通股，每股0.295加元。这笔资金将用于一般营运资金，包括业务发展活动。Hemostemix是一家自体干细胞疗法平台公司，其研发的ACP-01疗法在多项临床研究中显示出治疗多种疾病的安全性和有效性。公司已完成七项临床研究，并在九篇同行评审出版物中发表了结果。
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PureTech 宣布发表新研究，重点介绍特发性肺纤维化 （IPF） 患者不为人知的经历研发注册政策一项由PureTech Health公司、阿拉巴马大学伯明翰分校的Tejaswini Kulkarni博士、范德比尔特大学医学院的Lisa Lancaster博士和肺纤维化基金会（PFF）的Jessica Shore护士博士共同进行的研究揭示了在诊断、治疗和生活质量方面对患有IPF（特发性肺纤维化）的人存在关键差距。研究发现，尽管有批准的疗法，抗纤维化药物的采用率仍然很低，这反映了临床障碍和对IPF患者生活体验的基本理解差距。研究强调了提高教育、简化诊断、以患者为中心的治疗计划和更有效的疗法的迫切需要。研究还包括了106名美国IPF患者的定性访谈和在线调查，以了解他们的经历。该研究强调了高质量教育资源、加强倡导活动和加强与医疗保健提供者的合作的重要性，以确保患者的声音始终处于护理决策的中心。
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Zepbound （tirzepatide） 在完整的 SURMOUNT-5 结果中显示出优于 Wegovy （semaglutide） 的体重减轻 新英格兰医学杂志研发注册政策Eli Lilly公司宣布，其药物Zepbound（tirzepatide）在Phase 3b临床试验SURMOUNT-5中，与Wegovy（semaglutide）相比，在治疗肥胖或超重且有至少一种与体重相关的医疗问题的成年人中，显示出显著的减重效果。Zepbound在72周时达到主要终点和所有五个关键次要终点，平均减重20.2%，而Wegovy为13.7%。Zepbound在所有减重目标和腰围减少方面均优于Wegovy，64.6%的接受Zepbound治疗的患者至少减重15.0%，而Wegovy组为40.1%。Zepbound的安全性与先前试验一致，主要不良事件为胃肠道相关，通常为轻微至中度。
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Rocket Pharmaceuticals 宣布 RP-A601 治疗 PKP2 致心律失常性心肌病的 1 期临床试验数据在美国基因与细胞治疗学会第 28 届年会上被接受研发注册政策Rocket Pharmaceuticals公司宣布，将在美国基因和细胞治疗学会（ASGCT）年会上首次展示其基因疗法RP-A601治疗PKP2-ACM患者的1期临床试验数据。RP-A601是一种针对plakophilin-2相关心律失常性心肌病（PKP2-ACM）的基因疗法，由含有功能性人类PKP2基因的重组腺相关病毒rh74衣壳组成，通过单次静脉注射给药。该疗法旨在为PKP2-ACM患者提供一种可能治愈的、一次性的基因治疗，以改善其生存质量和寿命。Rocket Pharmaceuticals公司还计划于5月15日举办投资者网络研讨会，讨论RP-A601的研究进展。
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