【ChiCTR2600121681】评价OPGx-RHO在RHO基因突变所致常染色体显性视网膜色素变性（adRP）受试者中的安全性、耐受性和初步有效性

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基本信息

登记号

ChiCTR2600121681

试验状态

正在进行

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2026-04-01

临床申请受理号

靶点

适应症

RHO 基因突变所致常染色体显性视网膜色素变性（adRP）

试验通俗题目

评价OPGx-RHO在RHO基因突变所致常染色体显性视网膜色素变性（adRP）受试者中的安全性、耐受性和初步有效性

试验专业题目

一项在RHO基因突变所致常染色体显性视网膜色素变性（adRP）受试者中评价视网膜下注射OPGx-RHO的安全性、耐受性和初步有效性的开放标签、剂量探索的临床研究

申办单位信息

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临床试验信息

试验目的

评价单次视网膜下注射OPGx-RHO 在RHO- adRP 受试者中的安全性、耐受性和初步有效性

试验分类

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试验类型

单臂

试验分期

其它

随机化

无

盲法

无

试验项目经费来源

北京因诺惟康医药科技有限公司

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2025-12-23

试验终止时间

2031-12-31

是否属于一致性

入选标准

1.受试者自愿参加并签署知情同意书； 2.年龄>=18 周岁，性别不限； 3.诊断为RHO-adRP：a.基于病史和视功能临床诊断为RP；b.基因检测确认携带致病或可能致病RHO 基因变异，且不携带其它遗传性眼病致病或可疑致病变异； 4.能够进行视觉和视网膜功能和结构的测试； 5.通过微视野计评估预期治疗区域中可检测到的视杆光感受器介导的视力； 6.每个剂量组的首例受试者研究眼采用糖尿病视网膜病变早期治疗研究组（Early Treatment Diabetic Retinopathy Study，ETDRS）视力表检测的最佳矫正视力（Best Corrected Visual Acuity，BCVA）不高于58 个字母（相当于Snellen 视力表的20/80），剩余受试者不高于73 个字母（相当于Snellen 视力表的20/40）； 7.受试者及其伴侣同意在整个研究期间及用药后至少12 个月内采取有效避孕措施；；

排除标准

1、研究眼存在显著干扰视力检测、眼前节或眼底评估的屈光介质混浊或瞳孔无法散大； 2、研究眼存在糖尿病视网膜病变、视网膜静脉阻塞、病理性近视、视网膜脱离、黄斑裂孔、黄斑前膜、黄斑区视网膜萎缩等疾病，经研究者评估影响受试者安全或研究有效性评估； 3、研究眼存在活动性眼内或眼周感染（如眼睑炎、结膜炎、角膜炎、巩膜炎等）； 4、研究眼在筛选前 6 个月内有玻璃体出血史； 5、研究眼在筛选前 6 个月内进行过重要的（由研究者判断）眼部手术； 6、任意眼有青光眼病史； 7、任意眼有葡萄膜炎病史； 8、独眼或非研究眼采用 ETDRS 视力表检测的 BCVA 低于 4 个字母（相当于 Snellen 视力表的 20/800）； 9、筛选前 3 个月内有弥漫性血管内凝血和明显出血倾向者（如咯血、呕血、严重紫癜等）； 10、筛选前 6 个月内有心肌梗死、不稳定心绞痛、冠脉血运重建术史，脑血管意外史（包括 TIA），其他血栓栓塞性疾病史（如血栓栓塞性脉管炎、肺栓塞、深静脉血栓、门静脉血栓等），纽约心脏协会（NYHA）分级 >= II 级心功能不全，严重不稳定室性心律失常； 11、全身性免疫性疾病者（包括系统性红斑狼疮、强直性脊柱炎、类风湿性关节炎等）； 12、糖尿病患者具有以下任意条件者：已知有大血管并发症；筛选时糖化血红蛋白（HbA1c）> 7.5%；接受两种以上口服降糖药物或接受胰岛素或 GLP-1 受体激动剂治疗者； 13、高血压血压控制不佳者（定义为：接受降压药物治疗后，受试者坐位时收缩压 >= 160 mmHg 或舒张压 >= 100 mmHg）； 14、任何无法控制的临床疾病（如严重的精神、呼吸等系统疾病以及恶性肿瘤病史）； 15、肝、肾功能异常者：丙氨酸氨基转移酶（ALT）/天门冬氨酸氨基转移酶（AST）>= 正常值上限 2 倍；总胆红素 >= 正常值上限 1.5 倍；肌酐、尿素/尿素氮 >= 正常值上限 1.5 倍； 16、凝血功能异常者：凝血酶原时间（PT）> 正常值上限 3 秒或活化部分凝血活酶时间（APTT）> 正常值上限 10 秒；血红蛋白（Hb）< 10 g/dL； 17、乙肝表面抗原（HBsAg）、丙型肝炎病毒（HCV）抗体、梅毒螺旋体抗体、人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体阳性者； 18、已知对研究方案所用治疗药物或诊断药物过敏者，包括研究药物； 19、筛选前 3 个月内曾使用过全身性皮质类固醇或其他免疫抑制药物者； 20、在给药前 2 周内接受了疫苗接种，或预计在使用糖皮质激素期间需要接种疫苗； 21、给药前 14 天内使用过抗凝药物者； 22、目前正在使用或可能需要使用会引起晶体毒性或视网膜毒性的药物（如去铁敏、氯喹/羟氯喹、他莫昔芬、乙胺丁醇等）； 23、筛选前 1 个月内有外科手术史，和/或目前有未愈合伤口（伤口程度 > 三期）、中重度溃疡、骨折者； 24、筛选时存在需要全身治疗（口服、肌注或静脉用药）的感染性疾病者； 25、既往接受过任意 AAV 基因治疗产品者； 26、筛选前 3 个月内或 10 个药物半衰期（取较长时间）参加过任何药物（不包括维生素和矿物质）临床试验者； 27、妊娠期或哺乳期女性； 28、研究者认为其他需要排除者。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

中国医学科学院北京协和医院

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