【ChiCTR2500096888】一项评估LY-M003注射液治疗肝豆状核变性成人患者的前瞻性、单中心、开放单臂研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2500096888

试验状态

正在进行

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2025-02-08

临床申请受理号

靶点

适应症

肝豆状核变性（WD）

试验通俗题目

一项评估LY-M003注射液治疗肝豆状核变性成人患者的前瞻性、单中心、开放单臂研究

试验专业题目

一项评估LY-M003注射液治疗肝豆状核变性成人患者的安全性、耐受性和有效性的前瞻性、单中心、开放、单臂、单次给药的临床研究

申办单位信息

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临床试验信息

试验目的

评价单次静脉输注LY-M003治疗肝豆状核变性患者的安全性、耐受性和有效性，并确定后续研究的推荐剂量

试验分类

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试验类型

单臂

试验分期

其它

随机化

无

盲法

无

试验项目经费来源

凌意（杭州）生物科技有限公司

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2024-09-14

试验终止时间

2029-09-14

是否属于一致性

入选标准

1.年龄≥18周岁，且≤60周岁，性别不限； 2.受试者充分了解研究目的、性质、方法以及可能发生的不良反应，自愿作为受试者，自愿签署知情同意书（ICF）； 3.确诊为肝豆状核变性（Wilson Disease）的患者：Leipzig评分系统评估≥4分； 4.由实验室检测确认具有ATP7B基因双染色体突变的WD患者； 5.受试者为WD的初治患者；或受试者为WD的经治患者，筛选期前至少6个月以上持续使用标准治疗（如D-青霉胺或醋酸锌）； 6.受试者在筛选期前至少6个月以上持续限制含铜量高的食物，并在参与研究期间继续进行； 7.受试者必须愿意在接受治疗后的任何时间避免捐献血液、器官、组织或细胞； 8.有生育能力的女性（WOCBP）受试者妊娠试验阴性； 9.受试者及其伴侣在筛选期至研究结束后6个月内无生育计划、且自愿采取有效的避孕措施者（如禁欲、避孕套等）；受试者无捐献精子或卵子计划；；

排除标准

1.AAV8中和抗体滴度> 1:10； 2.近3个月内有活动性的胃肠道出血； 3.失代偿性肝硬化或有晚期肝病，表现为门脉高压、腹水、脾大、食管静脉曲张、肝性脑病等； 4.经研究者判断患者合并其他肝病如免疫性肝炎、酒精性肝病、原发性胆汁性胆管炎、原发性硬化性胆管炎和/或药物或毒物性肝病者； 5.经研究者判断患者并发严重脾功能亢进，需进行脾切除术者； 6.终末期肝病评分（MELD）＞13分； 7.其他铜代谢紊乱者，如慢性胆汁淤积性肝病、糖基化障碍疾病、铜代谢紊乱疾病等； 8.筛选前6个月内，研究者判定有铜螯合剂或锌剂治疗不依从的病史； 9.初治或接受WD治疗的患者，ALT和/或AST高于正常值上限的5倍； 10.经研究者判断有严重的中枢神经系统症状，需重症住院治疗； 11.血红蛋白＜90g/L； 12.筛选期前6个月内有癫痫发作史或其他潜在影响遵守研究程序的疾病； 13.乙肝表面抗原（HBsAg）阳性、丙型肝炎病毒（HCV）抗体阳性、人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体阳性或梅毒螺旋体抗体阳性者； 14.接受透析治疗的终末期肾病患者（慢性肾病3期及以上）或肌酐清除率< 60mL/min； 15.严重高脂血症（甘油三酯>1000 mg/dL）； 16.受试者已经接受或计划接受骨髓移植、造血干细胞移植和/或主要器官移植，包括但不限于肝脏移植、肾脏移植等； 17.临床诊断或经研究者判断的严重心血管疾病（如纽约心脏病学会[NYHA]的心衰分级≥3级）； 18.经研究者判断患者有未得到控制的伴随疾病或感染性疾病； 19.对LY-M003注射液的任何成分过敏； 20.既往接受过任何类型的基因治疗或细胞治疗； 21.在给药前3个月内使用过全身免疫抑制剂或类固醇治疗（方案规定的预防性给药的免疫抑制治疗除外）； 22.筛选前5年内有癌症史，但完全切除的非黑素瘤皮肤癌、非转移性前列腺癌和完全治愈的导管原位癌除外； 23.筛选前4个月内接种过减毒活疫苗或计划在临床研究期间接种减毒活疫苗； 24.筛选前28天或5个半衰期（仅药物）内（以较长者为准）接受其它临床试验药物或研究器械的治疗或处置； 25.孕妇(或计划怀孕的妇女)或哺乳期妇女； 26.研究者认为受试者不适合参加研究的其他情况；；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

浙江大学医学院附属第一医院

研究负责人电话

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研究负责人邮编

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