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【ChiCTR2600120604】ER2001注射液治疗早期显性亨廷顿舞蹈病的随机、盲法、安慰剂对照的I期临床研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2600120604

试验状态

结束

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2026-03-17

临床申请受理号

靶点

适应症

亨廷顿舞蹈病

试验通俗题目

ER2001注射液治疗早期显性亨廷顿舞蹈病的随机、盲法、安慰剂对照的I期临床研究

试验专业题目

ER2001注射液治疗早期显性亨廷顿舞蹈病的随机、盲法、安慰剂对照的I期临床研究

申办单位信息

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临床试验信息

试验目的

评价 ER2001 在早期显性亨廷顿舞蹈病患者中的安全性和耐受性

试验分类

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试验类型

随机平行对照

试验分期

Ⅰ期

随机化

由随机经理和IWRS 建库人员应用SAS 9.4程序PROC PLAN，按照区组随机方法，受试者在2个剂量组分别按照ER2001注射液：安慰剂组=2:1的比例来随机，试验过程中先随机0.08mg/kg剂量组，再随机0.32mg/kg剂量组。

盲法

对研究者和参试者设盲

试验项目经费来源

艾码生物科技（南京）有限公司

试验范围

目标入组人数

21;6

实际入组人数

第一例入组时间

2024-09-02

试验终止时间

2026-08-31

是否属于一致性

入选标准

1.年龄25~55周岁（含25和55周岁），性别不限； 2.显性HD 诊断，定义为诊断置信水平（DCL）评分为4； 3.HD分期I-II期， 10 <=UHDRS-TFC评分<=13； 4.HTT基因CAG重复次数>=40（若无符合合规资质的检验报告表明符合该标准，则需要筛选期抽取外周血样送中心实验室进行检测）； 5.能够接受和耐受MRI 扫描（例如没有幽闭恐惧症，没有重度舞蹈病或其他妨碍MRI扫描或导致患者对扫描不耐受的其他疾病，没有不适合MRI 扫描的宫内节育器、金属牙套或其他金属植入物）； 6.能够耐受抽血和腰椎穿刺； 7.入组前12周内医疗、精神和神经状态稳定； 8.所有针对HD的运动、行为和认知症状的药物，在筛查前12周内均稳定使用； 9.有充分的器官功能：（1）血液系统（14天内未接受过输血或造血刺激因子治疗） 1）中性粒细胞绝对值（ANC）>=1.5×10^9/L； 2）血小板（PLT）>=125×10^9/L； 3）血红蛋白（Hb）>=100g/L；（2）肝功能 1）总胆红素（TBIL）<=1.5×ULN； 2）丙氨酸氨基转移酶（ALT）<=2.5×ULN； 3）天门冬氨酸氨基转移酶（AST）<=2.5×ULN；（3）肾功能 1）肾小球滤过率估计值（eGFR）或肌酐清除率（Ccr）>= 60 mL/min（Cockcroft-Gault 公式）（4）凝血功能 1）活化部分凝血活酶时间（APTT）<=1.5×ULN； 2）国际标准化比值（INR）<=1.5×ULN； 10.育龄期女性受试者必须在筛选时和给药前进行妊娠试验且结果为阴性，所有有生育潜力的男性患者和女性患者必须愿意自签署知情同意书之日起实施有效避孕措施直到最后一剂研究药物使用后半年内采用非常有效可靠的方法避孕； 11.自愿参加临床试验，并签署知情同意书。；

排除标准

1.尝试自杀或自杀观念史，且在筛选前12 个月内计划自杀（即主动的自杀观念）导致需要前往医院就诊和/或改变护理水平根据研究者的判断，C-SSRS 证实了当前的自杀观念。如果存在自杀观念，应由具有适当资质的精神卫生专业人员进行风险评估，以评估患者参加研究是否安全。研究参加者在既往12个月内出现轻度被动自杀观念（即偶尔认为不值得活下去或很辛苦）但没有尝试自杀或住院的通常可以接受，但应谨慎做出参加研究的最终决定并与具有适当资质的精神卫生专业人员进行咨询。 2.正在使用抗抑郁药或苯二氮卓类药物，且入组前12周内剂量尚未稳定使用。 3.当前具有活动性精神病、意识混乱状态或暴力行为。 4.入组前12周内使用：针对原发性独立精神障碍（即精神分裂症、分裂情感性障碍、I 型双相障碍、重度伴精神病特征）处方的抗精神病药物、胆碱酯酶抑制剂、美金刚胺、金刚烷胺或利鲁唑。 5.当前正在因为运动症状或情绪不稳定（即易怒或攻击性行为）使用抗精神病药物，和/或在入组前至少12周内剂量不稳定或预计在研究期间剂量调整的丁苯那嗪、缬苯那嗪或氘代丁苯那嗪用药。 6.根据研究者的判断，入组前12个月内滥用药物（即大麻、阿片类药物、兴奋剂、致幻剂、特制药物）和/或酗酒，或对这些物质存在心理或生理依赖，滥用定义为导致无法完成主要工作或履行社会责任的不当使用形式，或在导致身体危害或法律问题的情形下使用，且可能引起临床关注。 7.出血倾向或凝血障碍病史；血小板计数低于正常范围下限，只要研究者证实目前没有出血倾向或凝血功能障碍证据，血小板计数在125-150×10^9/L之间是允许的。 8.入组前14天内或者研究期间预期使用抗血小板或抗凝血治疗，包括但不仅限于阿司匹林（除非≤ 81 mg/日）、氯吡格雷、双嘧达莫、华法林、达比加群、利伐沙班和阿哌沙班。 9.有严重的心脑血管疾病史，包括但不限于：（1）有严重的心脏节律或传导异常，如需要临床干预的室性心律失常、Ⅱ-Ⅲ 度房室传导阻滞，QTcF间期＞450 ms等；（2）首次给药前6个月内发生急性冠脉综合征、充血性心力衰竭、主动脉夹层、脑卒中或其他3级及以上心脑血管事件；（3）美国纽约心脏病协会（NYHA）心功能分级≥II级或左室射血分数（LVEF）＜50％；（4）临床无法控制的高血压。 10.筛选时活动性HBV、HCV感染者（HBV-DNA>1000 IU/mL或>2500拷贝数/mL，HCV-RNA>=103拷贝数/mL）;有其它活动性病毒性肝炎或活动性结核病（不要求检测，基于研究者判断）；梅毒螺旋体颗粒凝集试验（TPPA）阳性或HIV抗体阳性。 11.入组前14天内需要口服或静脉用抗生素的感染。 12.需要服用抗逆转录病毒药物，包括作为预防治疗的抗逆转录病毒药物。 13.甲状腺功能亢进的临床诊断。 14.慢性偏头痛的临床诊断。 15.存在用于脑脊液引流的植入分流器或植入的CNS导管。 16.筛选期间通过MRI扫描发现既往存在的结构性脑损伤（如肿瘤、动静脉畸形）。 17.基因治疗、细胞移植或任何实验性脑部手术病史。 18.当前或既往使用过小分子干扰RNA，以及反义寡核苷酸。 19.在入组前4周或相应药物5个消除半衰期（以较长者为准）内接受过研究性治疗。 20.研究者判断可能合并帕金森病、多系统萎缩等其他肌张力障碍疾病。 21.曾接受免疫治疗并出现irAE等级≥3级。 22.对任何治疗成分过敏或超敏反应史。 23.妊娠期或哺乳期女性；研究期间或研究药物末次给药后6个月内怀孕或哺乳或计划怀孕的患者。 24.筛选前5年内存在恶性肿瘤（治愈的基底细胞皮肤癌及治愈的宫颈原位癌除外）。 25.同时或计划参加任何干预性临床研究，包括明确的药理学和非药理学干预（例如腰椎穿刺）。 26.依据研究者的判断，筛选时存在严重疾病、临床意义显著的实验室或生命体征异常、幽闭恐怖症，使患者不能安全参加并完成本研究。 27.研究者认为受试者存在其他原因而不适合参加本临床研究。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

中山大学附属第一医院

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