2024年8月31日，苏州瑞博生物技术股份有限公司（简称“瑞博生物”） 在欧洲心脏病学会（ESC Congress 2024 London）以大会报告形式公布了其自研管线之一——全球首款靶向抗凝血因子XI（FXI）的小核酸药物RBD4059的I期临床研究数据。主要研究结果如下： RBD4059呈现出剂量依赖性、可预测的药代动力学特性、以及显著的（>90%）和持久的FXI活性和蛋白质降低效果；同时，在安全性和耐受性方面达到主要终点，在研究的剂量范围内未发现不良安全信号，显示出良好的安全性。 这项研究将支持RBD4059作为抗凝药物的进一步开发。其在每3个月或6个月的给药方案中保持了高水平的药效学（PD）效果，有望在慢性抗凝治疗中实现更高依从性、和更低的出血风险。 抗凝药物是预防和治疗血栓的基础用药，其适应症广泛，包括对冠状动脉疾病、外周动脉疾病、终末期肾病（ESRD）、房颤（AF）、静脉血栓栓塞（VTE）、骨科手术术后等疾病的预防和治疗。目前的抗凝药物存在药效时间短且给药频率高的问题，并伴随一定的出血风险，因此兼具强效、长效、且出血风险低的新型抗凝药物存在巨大的临床需求。 RBD4059是瑞博生物基于RIBO-GalSTARTM肝靶向技术平台独立开发并拥有全球权益的GalNAc偶联siRNA药物，通过抑制FXI和阻断内源性凝血途径的激活从而实现其抗凝血/抗血栓的作用。与目前的抗血栓治疗方法相比，RBD4059作为siRNA药物具有更强效、长效且更低出血风险的优势。 此前，RBD4059的一项随机、双盲、安慰剂对照的IIa期临床试验已获欧洲药品管理局（EMA）批准，该试验旨在评估重复皮下注射该药物在稳定型冠状动脉疾病患者中的安全性、药代动力学和药效学。2024年8月已完成首例患者入组。 瑞博生物联席CEO、全球研发总裁甘黎明博士表示：“我们已经获得令人振奋的临床I期数据，对于将这款全球首创并且临床进度最靠前的靶向FXI siRNA药物推进至临床II期我们感到非常兴奋。RBD4059在临床上显示的药效和持久时间都达到了我们预先设定的目标产品特征（Target Product Profile），这使其明显区别于全球所有其他已上市的抗凝疗法和所有正在临床开发阶段的其他FXI抑制剂，包括小分子和抗体。同时，我们对受试患者个体间对治疗反应的一致性也感到极为鼓舞，这将进一步夯实该药物的First-In-Class和Best-In-Class潜力”。 瑞博生物将继续全力以赴推进RBD4059的临床开发，为全球患者带来更精准有效的治疗方案。我们期待着这款创新药物在未来的表现，相信它将为抗血栓治疗领域带来重大变革。 关于瑞博生物 苏州瑞博生物技术股份有限公司（简称“瑞博生物”）是一家致力于开发RNA干扰（RNAi）药物的创新型研发企业，是中国小核酸技术和小核酸制药产业的主要开拓者和领军者。公司总部位于江苏昆山，于北京和瑞典哥德堡设有研发中心。 瑞博生物对标国际小核酸技术的创新前沿，致力于小核酸化学修饰和药物递送技术的迭代研发，建立了自主可控、全技术链整合的小核酸药物研发平台，支持小核酸药物从早期研发到产业化的全生命周期，其自主研发的GalNAc小核酸药物递送技术平台RIBO-GalSTARTM具有国际竞争水平的高度特异肝靶向和高效、长效特征，同时在肝外递送领域亦已取得积极进展，将进一步支持公司基于创新和差异化的全球化发展战略。 E.N.D 往期文章推荐： 9月1日起施行！上海发布CAR-T细胞治疗药品监督管理规定 安龄生物两项外泌体疗法临床试验同时启动 国家药品监督管理局药品审评中心发布一份关于mRNA药物的技术指导原则（征求意见稿） 国内又一款细胞基因治疗产品获批上市 北京药监局核发全国第一张干细胞药品生产许可证 超10亿元！信立泰从尧唐生物引进一款碱基编辑药物 CAR-T细胞治疗在自身免疫性疾病中的应用进展 人大代表建议将基因靶向治疗打包纳入医保，国家卫健委答复 信达生物总裁刘勇军离职 国内一细胞药物规模化生产基地正式开工 一家基因编辑初创公司将停止运营 γ-δ T细胞疗法，100%患者肿瘤细胞完全消失并维持1年 总投资38亿！信达生物制药集团全球研发中心正式开业 国内一CRO公司启动科创板IPO，预计最高募资超16亿元 Moderna推出mRNA技术免费在线课程，首席科学官授课 益铂生物正式开业 USP《mRNA疫苗和治疗产品质量分析方法-指南草案》更新 传奇生物CEO回应地缘政治风险和并购传闻 2500平米，国内一细胞与基因治疗GMP生产与研发平台落成 石药集团CAR-T细胞疗法获批临床，针对系统性红斑狼疮 瑞金医院成功完成针对帕金森病AAV基因药物临床研究的上海首例受试者给药 总体缓解率达100%，国内这款CAR-T产品有望加速获批上市 首款上市TCR-T细胞疗法定价72.7万美元，年销售峰值或为4亿美元 全球首款TCR-T细胞疗法获批上市
factor XI相关推荐
<END>
*版权声明：本网站所转载的文章，均来自互联网，旨在传递更多信息。鉴于互联网的开放性和文章创作的复杂性，我们无法保证所转载的所有文章均已获得原作者的明确授权。如果您是原作者或拥有相关权益，请与我们联系，我们将立即删除未经授权的文章。本网站转载文章仅为方便读者查阅和了解相关信息，并不代表我们认同其观点和内容。读者应自行判断和鉴别转载文章的真实性、合法性和有效性。
相关资讯
- 综合
典型救治案例⑦ | 以“精准评估”破解“罕见病情”——第二附属医院成功救治主动脉瓣单叶畸形并重度狭窄患者
陆军军医大学官微
2026-06-07
顶刊发布！二三尖瓣同期修复，2年生存率优于单瓣修复
MedTF医瞰科技
2026-05-24
《Circulation》发表：发现新“虚弱指数”，可预测二尖瓣修复术后效果
MedTF医瞰科技
2026-05-11
养心氏片临床研究再获国际认可，YOUNG研究入选2026欧洲心脏病学会大会
国风药业
2026-05-09
步长制药终身荣誉董事长赵步长和杨文明主编的《中西医结合神经心脏病学》新书发布
步长生产制造
2026-04-20
来自华科大！中国原创技术在美开启临床验证
华中科技大学
2026-03-30
上海科学家团队在心脏病干预靶点研究领域实现“从0到1”的突破 | 全国重点实验室
上海科技
2026-03-25
Nature Medicine | 错误率降低11.2%！首个大模型辅助复杂心脏病诊疗的RCT实证
生物探索
2026-02-10
泛心脏病领域，这一企业总部基地落户生物城
成都天府国际生物城
2026-02-05
美敦力，高管有变
医药之梯
2026-02-05
全球药物研发中心
全球研发数据与行业前沿情报
386,065个
全球在研药物数
582个
本月临床试验数
研发动态
相关报告
政策法规
-
2026-09-08
-
2026-09-08
-
2026-09-08
-
摩熵咨询 20 4
-
摩熵咨询 20 8
-
摩熵咨询 34 41
-
颁布机构：四川省经济和信息化厅、中共四川省委军民融合发展委员会办公室、四川省教育厅、四川省科学技术厅、四川省人力资源和社会保障厅、四川省卫生健康委员会、四川省医疗保障局、四川省中医药管理局、四川省药品监督管理局 2026-08-04
-
颁布机构：国家医保局 2026-07-31
-
颁布机构：国家药品审评中心（CDE） 2026-07-24
最新资讯
- 石药集团SYS6010拟纳入突破性治疗品种，EGFR ADC第4项BTD落地，剑指驱动基因阴性非鳞状NSCLC
- CGT商业化生死竞速：7款CAR-T年销近60亿两极分化，下半场核心转向成本控制与支付破局
- 7.7亿创新药授权突发终止：昂利康IMD-1005交易签约满一年告吹，CD47赛道再添变局
- 37批次药品抽检不合格被紧急停售召回！眼用制剂、中药饮片成质量重灾区
- 君实生物首个双抗挺进III期！CD20/CD3双抗JS203登记DLBCL关键临床，头对头对比利妥昔单抗方案
- 贝达药业恩沙替尼拿下国产首个ALK抑制剂术后辅助适应症，从晚期治疗前移至肺癌术后场景
- NMPA出手！12个药品注册证书被注销，涉陈夏六君子丸、人血白蛋白、狂犬病疫苗及多款进口罕见病药
- 辉瑞CD228 ADC药物PF-08046031转手重启，430亿Seagen收购管线再迎资产调整
factor XI
当前排名
第135名
15.21分
摩熵指数
0个
新获批上市药物
摩熵指数榜单TOP5
靶点
企业
-
CD19100 -
CD391.57 -
KRAS87.52 -
EGFR77.53 -
PSMA76.5
-
江苏恒瑞医药股份有限公司99.5
-
华润医药集团有限公司98.17
-
正大天晴药业集团股份有限公司97.28
-
上海复星医药（集团）股份有限公司96.32
-
石药控股集团有限公司95.68
添加收藏
新建收藏夹
取消
确认
对不起，您今日剩余下载额度不足，请明日再来！
返回
对不起！您还未登录！请登录后查看
收藏
登录后参与评论
暂无评论