马萨诸塞州剑桥市——2026年2月23日, 由维亚生物参与投资孵化的一家临床阶段的生物技术公司QurAlis, 宣布了其QRL-201治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)的概念验证性1/2期ANQUR临床试验的中期数据。 这项研究的结果表明,QRL-201对ALS患者的疾病进展产生了积极影响;这一效果已通过临床疗效标志物、具有临床相关性的生物标志物的变化以及靶点结合得到了证实。 QRL-201是一款同类首创的强效反义寡核苷酸(ASO)精准治疗药物,旨在恢复ALS患者体内的STATHMIN-2(STMN2)表达,以期改变疾病进程并改善预后。
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