2026年5月25日,礼来宣布,其在研的体内碱基编辑药物 VERVE-102 在Ⅰb 期 Heart-2 研究中取得积极结果。 该药物旨在通过单次治疗关闭肝脏中的PCSK9基因,从而持久降低致病性低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)。 VERVE-102 的设计旨在模拟天然存在的 PCSK9 功能丧失变异体的保护作用,这些变异体与显著降低的冠状动脉心脏病终身风险相关。
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