由我国iPSC衍生细胞创新药领军企业士泽生物医药有限公司牵头，联合同济大学、中国食品药品检定研究院、首都医科大学附属北京天坛医院、中国医学科学院北京协和医院共同承担的“创新药物研发”国家科技重大专项——“通用型iPS细胞衍生亚型神经前体细胞治疗帕金森病等重大神经系统疾病的技术研发及产业化”正式获批开展。
2026年6月，国家科技重大专项项目启动会——“通用型iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞新药（XS411注射液）治疗重大神经系统疾病帕金森病”在北京隆重举行。这是我国首个针对通用型iPSC衍生细胞新药治疗帕金森病的国家科技重大专项，该项目正式启动，标志着我国首次将针对帕金森病的通用型iPSC衍生细胞创新药纳入国家重大科技攻关体系，也标志着我国在重大脑疾病细胞治疗领域实现了从原创技术突破、通用型细胞新药开发、注册临床验证到国家战略布局的重要跨越。
国家战略科技力量汇聚，
共同开启我国原创细胞治疗重大攻关新征程
本次启动会汇聚了来自项目牵头单位士泽生物医药有限公司，以及联合承担单位同济大学、中国食品药品检定研究院、首都医科大学附属北京天坛医院、中国医学科学院北京协和医院等国内优势科研院所和国家级临床中心的项目负责人、课题负责人、科研骨干及项目团队代表，共同部署我国通用型iPSC衍生细胞创新药国家重大科技攻关实施方案。
中国科学院院士、首都医科大学附属北京天坛医院院长王拥军，中国科学院院士裴钢，中国科学院院士高绍荣，俄罗斯工程院外籍院士、同济大学附属东方医院名誉院长刘中民，以及上海市科委领导分别致辞，对“创新药物研发”国家科技重大专项的启动表示热烈祝贺。
国家卫生健康委中国生物技术发展中心、中国食品药品检定研究院、首都医科大学附属北京天坛医院临床试验中心、北京市丰台区医药健康产业专班及市场监督管理局等有关部门领导和专家出席会议，对项目实施方案、关键技术攻关、质量体系建设、临床研究及产业化推进等工作进行了指导，并对士泽生物联合国家神经疾病医学中心等单位持续推进通用型iPSC衍生细胞创新药研发及临床转化取得的重要突破给予充分肯定，对项目高质量实施及成果转化寄予厚望。
与会领导专家一致认为，国家级通用细胞治疗帕金森病项目，聚焦重大脑疾病帕金森病临床需求，围绕通用型iPSC衍生细胞创新药开展关键核心技术攻关，代表了我国细胞治疗领域的重要原创突破，对于提升我国创新药自主研发能力、推动高水平科技自立自强、培育生物医药未来产业具有重要战略意义。项目的全面实施，标志着我国原创通用型iPSC衍生细胞治疗帕金森病正式迈入国家重大科技攻关的新阶段，也为我国在全球细胞治疗领域打造具有国际竞争力的原创创新体系注入新的动力。
“创新药物研发”国家科技重大专项首席科学家，
士泽生物创始人李翔博士作报告
会上，国家科技重大专项首席科学家及项目负责人、士泽生物创始人李翔博士系统介绍了项目整体布局、技术路线、实施方案及阶段性目标。国家项目课题负责人同济大学生命科学学院贾文文教授、中国食品药品检定研究院李伟主任、北京天坛医院冯涛主任等作大会报告，各课题负责人围绕任务分工、研究基础、工作进展及后续计划进行了汇报。与会专家组对项目实施方案进行了深入质询和评议，并围绕关键技术攻关、里程碑节点、质量控制、临床推进及风险管理等方面提出了建设性意见。
直面重大公共卫生挑战，国家科技重大专项支持中国通用细胞新药迈向国际前沿
帕金森病是全球第二大神经退行性疾病，也是人口老龄化背景下面临的重要公共卫生挑战。我国患者人数长期位居世界首位，预计到2050年将突破1000万。长期以来，现有药物治疗及脑深部电刺激（DBS）等治疗手段主要以改善症状为主，尚无法阻止多巴胺能神经元持续退变，也难以实现神经功能重建。因此，开发能够从疾病机制层面恢复神经功能、改变疾病进程的新型治疗技术，已成为全球神经科学和再生医学领域最重要的攻关方向之一。
诱导多能干细胞（induced pluripotent stem cell，iPSC）技术的诞生，为这一世界性难题带来了革命性的解决思路。2006年，日本科学家山中伸弥团队首次成功将成体细胞重编程为诱导多能干细胞，不仅突破了胚胎干细胞伦理限制，也开创了再生医学新时代。凭借这一具有里程碑意义的原创发现，山中伸弥于2012年获得诺贝尔生理学或医学奖。
近年来，全球iPSC衍生细胞治疗加速迈入临床转化和产业化新阶段，帕金森病已成为国际创新药竞争最为激烈的重点领域之一。美国、日本等国家持续加快技术攻关和产业布局，推动iPSC衍生细胞治疗从基础研究走向注册临床乃至商业化应用。2025年，美国拜耳集团旗下BlueRock Therapeutics推动其通用型iPSC衍生细胞治疗帕金森病产品进入关键临床开发阶段；2026年，日本厚生劳动省附条件批准全球首个iPSC衍生细胞治疗帕金森病产品上市，并纳入医保支付体系，标志着iPSC细胞治疗正式迈入商业化应用新时代。
在全球通用细胞治疗和创新药研发竞争日益激烈的背景下，中国力量正加快迈向国际第一方阵。作为我国通用型iPSC衍生细胞创新药领域的代表性药企，士泽生物长期聚焦重大和危重神经系统疾病，坚持自主创新，率先建立了覆盖iPSC重编程、定向分化、GMP规模化生产、质量控制、注册临床及产业化开发的全链条创新体系，在通用型iPSC衍生细胞治疗领域形成了国内领先、国际先进的技术优势。公司多个产品已相继获得中美药品监管机构临床试验批准，进入注册临床研究阶段，成为我国iPSC衍生细胞创新药研发和产业化的重要代表力量，也为牵头承担国家科技重大专项奠定了坚实基础。
作为本项目核心产品，XS411细胞注射液是士泽生物自主研发的通用型"现货型"iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞治疗药物，通过移植健康细胞替代退变的多巴胺能神经元，重建受损神经环路，从疾病机制层面恢复多巴胺功能，有望推动帕金森病治疗由传统"症状控制"迈向"对因修复"的新阶段。
本项目的实施，将进一步加快XS411细胞注射液的临床开发、注册申报及产业化进程，推动我国首个通用型iPSC衍生细胞治疗帕金森病创新药尽快惠及患者，填补我国干细胞治疗帕金森病创新药空白，并以中国原创技术深度参与全球再生医学创新竞争。
XS411公布关键临床研究成果，验证安全性与获益，正开展全国多中心Ⅱ期临床研究
作为国家科技重大专项核心产品，通用型XS411细胞注射液已取得一系列具有里程碑意义的重要进展。
监管批准方面，XS411细胞注射液已实现“中美双报双批”获准开展注册临床研究。2025年1月，美国食品药品监督管理局（FDA）一次性无发补完全批准其用于治疗帕金森病的注册临床I期试验，并同步授予了士泽生物帕金森病新药特殊豁免权（Exemption）。同年4月11日，中国国家药品监督管理局（NMPA）也一次性无发补完全批准其新药注册临床试验申请。中美两国药监机构均对士泽生物的临床级iPSC衍生细胞药用于治疗帕金森病的创新性、专业性与临床价值给予了高度认可。
国家神经疾病医学中心、首都医科大学附属北京天坛医院冯涛教授作启动会报告
临床试验推进方面，2025年8月，由国家级神经疾病医学中心——首都医科大学附属北京天坛医院冯涛教授担任牵头PI，完成了XS411细胞注射液注册临床试验的首例受试者给药，这是“中国首个”由国家级神经疾病医学中心牵头的iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞治疗原发性帕金森病的注册临床试验。
启动会上，国家神经疾病医学中心、首都医科大学附属北京天坛医院冯涛教授重点分享了XS411细胞注射液的I期临床研究成果数据。核心疗效方面，多例受试者植入干细胞后随访显示，关期MDS-UPDRS III运动评分、无严重异动困扰的开期时间以及日常生活质量评分等均较移植前有显著改善。安全性方面，所有已给药患者未出现与移植干细胞相关的不良事件。通过分子影像检查等客观指标显示iPSC衍生细胞脑移植后已经定植、存活、分化并产生多巴胺递质合成代谢能力。
目前，XS411细胞注射液已进入全国多中心Ⅱ期临床研究阶段，项目由天坛医院冯涛教授牵头，联合北京协和医院、苏州大学第二附属医院等团队协同开展。研究采用了国际上广泛认可的PROBE 临床研究设计，即前瞻性、随机、开放标签、盲法终点评估设计。帕金森病属于慢性进展性神经退行性疾病，临床疗效评估通常涉及运动症状、日常生活能力、用药状态及长期安全性等多维指标。PROBE 设计既有助于提高研究的科学性与规范性，也能够在更加贴近真实临床诊疗场景的基础上，系统评估 XS411 细胞注射液改善患者运动症状的潜力，并持续观察其安全性与耐受性。
随着Ⅱ期临床研究持续推进，通用型XS411新药有望成为我国首个获批上市的通用型iPSC衍生细胞治疗帕金森病创新药，为重大脑疾病治疗提供具有国际竞争力的中国原创解决方案。
依托国家科技重大专项，项目汇聚领军药企、国家神经疾病医学中心、国家药品检验机构、国家医学科学研究机构等国家战略科技力量，形成了覆盖原创研发、质量评价、注册临床、监管科学和产业化转化的国家级协同创新体系，联合攻关我国通用型iPSC衍生细胞治疗帕金森病创新药的“国家队”。
未来，项目将持续推动我国原创细胞治疗技术迈向国际前沿，为提升我国创新药国际竞争力、培育生物医药未来产业、贡献全球再生医学发展的中国智慧、中国新药和中国创新方案提供有力支撑。
附：XS411细胞注射液治疗原发性帕金森病
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/ 关于士泽生物 /
士泽生物由李翔博士全职归国创立，自创立以来，士泽生物组建了具有国际竞争力的专注于iPSC衍生细胞新药研发领域的全职All In专业团队，覆盖了iPSC衍生神经细胞药的研发及产业化核心环节，核心团队成员来自海内外著名高校或细胞治疗业界知名公司，团队拥有国际及产业界最前沿的干细胞治疗技术和转化经验。
士泽生物建立了一批具有全球自主知识产权、国际领先的新技术、新平台，围绕核心主营业务，可持续自研创新，申请国内外发明专利七十余项，布局了全球知识产权体系，自主开发了治疗帕金森病、脊髓损伤、渐冻症等具有明确未被满足临床需求的重大或危重神经系统疾病的“中国首发”或“全球首款”临床级iPSC衍生神经细胞治疗新药，并正在开展中美注册临床试验。
士泽生物已自主建设及运营>5000平方米的研发中心、B+A级GMP基地及质控中心的完整硬件平台，自主开发的多项临床级iPSC衍生细胞新药的研发管线已完成核心CMC开发、建立了全流程的临床级制备工艺及质量控制体系，并完成多种GMP级iPSC衍生亚型特化神经前体细胞治疗产品的正式注册临床批生产、及多项目多临床中心的注册临床试验给药。
士泽生物专精于开发临床级、异体通用、“现货型”iPSC衍生细胞药用于治疗具有明确未被满足临床需求的重大或危重神经系统疾病（CNS Diseases），已获得中国国家药监局（NMPA）和美国食品药品监督管理局（U.S.FDA）正式批准的九项中美注册临床试验批件，多款通用型iPSC衍生神经细胞新药已处于注册临床试验阶段，包括用于治疗：
——全球第二大神经退行性疾病原发性帕金森病：中国注册临床II期及美国注册临床I期（牵头中心：国家级神经疾病医学中心首都医科大学附属天坛医院，北京协和医院等为联合临床中心），作为负责或牵头单位获创新药物研发国家科技重大专项、国家生物药技术创新中心重点攻关项目支持；
——早发型帕金森病：中国注册临床I+II期，“中国首个”随机双盲对照确证关键临床设计（牵头中心：国家级神经疾病医学中心复旦大学附属华山医院，苏州大学附属第二医院等为联合中心），牵头中心及临床项目获国家脑科学计划重大专项等支持；
——帕金森型多系统萎缩：中国注册临床I+II期及美国注册临床I期（牵头中心：国家级神经疾病医学中心首都医科大学附属天坛医院）；
——脊髓损伤：全球首款新药；中美注册临床I期（牵头中心：中山大学附属医院第三医院）；
——肌萎缩侧索硬化症/渐冻症：全球首款新药及全球孤儿药；中国注册临床I+II期及美国注册临床I期（牵头中心：北京大学第三医院），为中国首个自主iPSC衍生细胞药获美国FDA认证并授予全球孤儿药资格。
士泽生物为江苏省双创领军团队企业、姑苏重大创新团队企业、上海市东方英才计划企业、上海市春申计划杰出引进人才企业等；连续获评中国潜在独角兽及江苏省潜在独角兽企业；连续两年获得国家科技部全国颠覆性技术创新大赛优胜奖（最高奖）等；获《科技日报》《新华日报》《光明日报》《科创板日报》等多次报道。
士泽生物2021-2026连续六年完成多轮市场化融资：由峰瑞资本、启明创投、礼来亚洲基金、红杉中国、三生制药、中国国风投基金及苏产投社保基金等多家顶级风险投资机构、产业投资方、国家级及地方战略性基金领投及多轮持续投资。
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2026-07-15
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