VUM02注射液用于激素治疗失败的II 度至 IV 度急性移植物抗宿主病临床试验新进展

昨天 18:25

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移植物抗宿主病急性移植物

中源协和细胞基因工程股份有限公司（以下简称“ 公司”）全资子公司武汉光谷中源药业有限公司收到国家药品监督管理局于2023年10月23日核准签发的关于VUM02 注射液用于激素治疗失败的 II 度至 IV 度急性移植物抗宿主病的《药物临床试验批准通知书》。具体内容详见公司公告：2023-038。

用于激素治疗失败的 II 度至 IV 度急性移植物抗宿主病的 VUM02 注射液的临床试验，I/II 期临床试验 I 期多次给药首例受试者已于 2026 年07 月 17 日完成入组给药。现将相关情况公告如下：

药品基本信息

药品名称：VUM02 注射液

剂型：注射剂

规格：5E7 个细胞 (10ml)/袋

注册分类：治疗用生物制品 1 类

适应症：激素治疗失败的 II 度至 IV 度急性移植物抗宿主病（SR-aGvHD）

登记号：CTR20241694

临床申请受理号：CXSL2300509

试验专业题目：一项评价 VUM02 注射液在激素治疗失败的急性移植物抗宿主病(aGvHD)患者中的安全性、耐受性及初步有效性的 I/II 期临床研究

药品研发等情况

VUM02 注射液（人脐带源间充质干细胞注射液）是我公司自主研发的冷冻保存型干细胞制剂，是由经筛选的健康新生儿脐带组织通过体外分离、扩增、收获、冻存后制备的人脐带源间充质干细胞（UC-MSC）新药，临床拟用于激素治疗失败的 II 度至 IV 度急性移植物抗宿主病（SR-aGvHD）患者。

截至本公告日，国外共三款骨髓来源的间充质干细胞（MSC）产品获批用于SR-aGvHD，分别为 Prochymal®（2012 年在加拿大和新西兰获批）、Temcell®（2015年在日本获批）和 Ryoncil®（2024 年在美国获批）；国内有一款治疗该适应症的同类药物上市，为脐带来源的间充质干细胞产品睿铂生®（2025 年获批）。

急性移植物抗宿主病

急性移植物抗宿主病（Acute graft versus host disease ，aGvHD）是异基因造血干细胞移植（Allogeneic hematopoietic stem cell transplantation ，allo-HSCT）后由于供受者主要或次要组织相容性复合物之间的差异，供者淋巴细胞攻击受者组织所引发的过度炎症反应，是其主要的合并症和死亡原因。根据《中国异基因造血干细胞移植治疗血液系统疾病专家共识(Ⅲ)——急性移植物抗宿主病》（2020年版），aGvHD 常发生在移植后或供者淋巴细胞回输后 100 天内，最常见的受累器官为皮肤、消化道和肝脏，临床表现包括斑丘疹与水泡、水样腹泻或血便、腹痛及肠梗阻、总胆红素水平升高等；中度和重度aGvHD 发生率为 13%~47%。目前，治疗 aGvHD 的标准一线用药是糖皮质激素，但有效率仅30%~50%；经激素治疗失败的 aGvHD 患者的预后较差，诊断后 1 年死亡率高达 80% ，尤其是重度激素治疗失败 aGvHD 患者，5 年生存率仅 5%（来源于 New England Journal of Medicine, 2017）。

激素治疗失败的aGvHD患者如能在治疗早期很好的控制病情达到总体缓解并持续缓解，就能减少aGvHD后重症感染和免疫重建延迟的发生，受免疫攻击损伤的组织也能同时进行修复，患者的一般情况会快速、持久地得到整体改善，这对异基因造血干细胞移植后发生激素治疗失败aGvHD患者的长期生存和生活质量提升非常有益。

国内外已报道的间充质干细胞治疗aGvHD的相关研究显示，该疗法安全性、耐受性良好，MSC可从免疫调节、促进组织修复等方面改善患者临床症状和生存率，有望成为aGvHD患者一种潜在有效的治疗方案。

具体内容详见公告，以下为公告原文：