2025年4月 14 日 , Vertex Pharmaceuticals(福泰制药)在ClinicalTrials网站登记一项II期临床研究,旨在评估 VX-670 对 I 型强直性肌营养不良症 (DM1) 患者的长期安全性和耐受性、疗效和药代动力学。 研究计划招募36名患者,预计2028年7月完成。 VX-670 是一种磷二酰胺吗啉代寡核苷酸(PMO),靶向 DM1 的致病因素 DMPK,并连接有一个环状肽(称为内体逃逸载体),该环状肽含有一个基序,可有效递送至细胞内并转移到CUG重复序列所在的细胞核。
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