2025年4月 14 日 ， Vertex Pharmaceuticals（福泰制药）在ClinicalTrials网站登记一项II期临床研究，旨在评估 VX-670 对 I 型强直性肌营养不良症 (DM1) 患者的长期安全性和耐受性、疗效和药代动力学。 研究计划招募36名患者，预计2028年7月完成。 VX-670 是一种磷二酰胺吗啉代寡核苷酸(PMO)，靶向 DM1 的致病因素 DMPK，并连接有一个环状肽（称为内体逃逸载体），该环状肽含有一个基序，可有效递送至细胞内并转移到CUG重复序列所在的细胞核。
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DMPK
当前排名
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8.76分
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摩熵指数榜单TOP5
靶点
企业
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PSMA76.5
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江苏恒瑞医药股份有限公司99.5
-
华润医药集团有限公司98.17
-
正大天晴药业集团股份有限公司97.28
-
上海复星医药（集团）股份有限公司96.32
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石药控股集团有限公司95.68
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