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Vertex启动小核酸药物治疗 DM1 II期临床

求实药社求实药社
2025/04/16
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388
Vertex Pharmaceuticals Inc 1 型强直性肌营养不良 Vertex Inc DMPK

2025年4月 14 日 ， Vertex Pharmaceuticals（福泰制药）在ClinicalTrials网站登记一项II期临床研究，旨在评估 VX-670 对 I 型强直性肌营养不良症 (DM1) 患者的长期安全性和耐受性、疗效和药代动力学。 研究计划招募36名患者，预计2028年7月完成。 VX-670 是一种磷二酰胺吗啉代寡核苷酸(PMO)，靶向 DM1 的致病因素 DMPK，并连接有一个环状肽（称为内体逃逸载体），该环状肽含有一个基序，可有效递送至细胞内并转移到CUG重复序列所在的细胞核。

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