United Therapeutics今日宣布美国FDA已批准其IND申请,以启动一项检验该公司异种肾脏UKidney移植的临床研究,这些肾脏来自经过10种基因编辑的供体猪。 该研究初步将招募6名终末期肾病(ESRD)患者,随后扩展至最多50名参与者,旨在支持向FDA提交生物制品许可申请(BLA)。 根据美国肾脏基金(American Kidney Fund)组织的统计,仅在美国就有超过55万名患者因肾脏功能丧失而依赖透析来过滤血液。
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