7月26日，钛资本董事总经理、财经自媒体“芳博士” 主笔人方昕应邀参加“国家健康科技产业基地30周年暨高质量发展经洽会”后，撰文如下。 上午马大为院士的报告《小分子药物创新研发趋势》，坦诚、直接，兼具科学和商业思维，给了我很大的启发。 报告中提到的很多精彩观点，尤其是：“创仿药”内卷的社会意义。 马院士到台下时说：三年前我总“泼冷水”，但现在我要给行业“打鸡血”。 作为行业的泰斗，马院士有很强的影响力，他的观点，能给暂时低迷的药物创新行业，带来更明朗的方向和更坚定的信心。 马大为：中国科学院院士 中国科学院上海有机化学研究所研究员 南方科技大学讲座教授 本文是我根据马院士演讲内容写的听后感，如有错漏，是我才疏学浅所致，文责自负。再次感谢马老师给予的启发和信心。 创新与挑战：现代药物研发之路 随着科学技术的发展，药物研发领域面临着新的机遇与挑战。 传统药物制造技术与新兴疗法之间的竞争，促使行业不断追求更高的安全性和有效性。 “任何技术的治疗产品，在没有达到更安全、更有效之前，仅仅具有理论意义。” 药物制造逐渐向化学合成和生物制药方向发展，这样才能降低生产成本，并提高药物的普及率。 “我们有更好的技术进行新药研发和药品制造，但是都要面临和原有疗法、制造工艺的竞争。” 或许是我孤陋寡闻，这是我第一次见到医药领域的院士——在强调安全、有效之外，将“成本”贯穿整个报告。 马院士在第一页PPT就给出了观点鲜明的总结：“药物不同制造技术之间的竞争的关键因素在于成本！” 药物的本质是化学物质，小分子化学药物仍然是药物发现的主力军。 但必须注意的是：小分子化合物的研发仍是一项耗资巨大的任务，尤其是针对大分子抗体药物的开发更是面临瓶颈。 尽管存在诸多困难，行业内仍有数千家研发公司致力于寻找突破，推动医药科学的进步。 可以看到，2010年-2019年FDA批准的药物类型分布图中，绿色都是小分子化合物。 1990年以后，创新药的研发模式发生变迁——靶向药物研究，越来越受到重视。 但靶向药物存在的瓶颈也不容易忽视——药物靶点是有限的。 已经确认的药物靶点，大概有700个，而全球大小药物研发公司有10000家（中国大约有3000家。 研究靶向药物的企业太多，靶点都不够用了。 需要认识到的是，相比传统药物研发的由化学家驱动的化合物结构创新，靶向药物研发，更多的需要的是生物学家驱动的生物学机理创新——这是相当漫长的过程。 “很多疾病的成因也不能归结于单一靶点的失控！” 其他药物研发模式，还有哪些？ 近十年，通过表型筛选发现新药有许多成功例子。 天然产物化学合成促成新药发现—— 1981-2006年期间上市的983个小分子药物的来源分布中： 49%是一般的合成化合物；27%是天然产物类似物，例如达菲；17%是天然产物衍生物，例如蒿甲醚；6%是天然产物，例如紫杉醇。 化学合成是活性化合物来源的有力补充，而大量衍生物和类似物可以改变药效。 中国新药研发与创新趋势 近年来，中国的医药行业经历了快速发展，特别是在创业创新领域。 观察到2010年-2019年FDA批准的药物创新程度分布图。 可以看到FDA批准的药物创新度高，显示出明显的盈利潜力。 这里可以观察到的是，国际大制药公司也并非绝对创新。 利用相同靶点的小分子，寻找差异化的临床效果，仍然具有广阔的市场空间。 中国发展小分子药物是必由之路，但过度竞争，会导致资源浪费，投资回报堪忧，必然陷入“资本寒冬”。 如果说，国外大型制药公司在药物研发方面主要依靠已知的科学原理和技术，那么中国的企业可以更多地聚焦于跟踪性和本土化的创新，努力实现国产替代。 尤其是针对患者比较多的大病种，进行跟踪创新，具有很重要的现实意义，这是中国制药企业尤其需要关注的领域。 此外，创新药物的发现往往源于对细胞间相互作用的深入研究，揭示了许多药物的有效性。 历史上，中国的医药研究也曾受益于从自然资源中提取活性成分的传统方法，如青蒿素的发现。 当前，中国在生物医药领域取得显著进展，特别是在天然药物的研发和创新药物的生产方面，关键是如何解决药物安全性问题和成本控制的挑战。 比如，钩吻（断肠草）存在剧毒，但它具有超过千年的医用历史，因为镇痛疗效非常好，在医疗上具有潜在的价值。 钩吻素类生物碱的结构很复杂，但合成类似物，不仅能够明显地抑制疼痛，安全窗口更是达到了5000-10000倍。 因此，针对复杂疾病的药物，进行了系统性的结构活性改造，提高药物的效力并降低毒性，依然是药物研发企业的重要方向。 整体来看，中国医药行业的未来发展方向在于通过整合传统知识与现代科技，探索更为广阔的新药研发路径。 “创仿药”内卷具有重大的社会意义 第一，使老百姓用得起疗效好的创新药。 尤其是针对大病种进行跟踪创新，仍然具有现实意义！ 但作为我国的药物企业，在资本寒冬中，要做好打持久战的准备。 艰苦奋斗的目标，除了提高疗效、降低毒性，就是控制成本—— 不仅能够取得商业上的成功，也能让我们老百姓花更少的钱、更有效地治病。 第二，建立了一批可以实现快速转化的创新药公司。 我国创新药公司的生命力还是很顽强的，资本热潮时，基础研究水平得到快速提升，资本寒冬时，有能力进行科研成果转化的公司活下来。 学术研究机构进行源头创新，公司化模式进行项目推动。 第三，锻炼了一大批和国际接轨的创新药研发的队伍。 我国制药行业尤其是创新药创业公司，汇聚了大量海外归国人才。 他们把国外制药行业先进的研发、生产和管理经验，引入国内。 同时也借助我国的工程师红利和高效的生产制造能力，把产品推向全球。 基于共同的求学或者工作经验，海外制药公司对于海归人才，也有更高的信任度。 因此，国内“创新仿制药”的卷，实际上锻炼出一批“对外高大上，对内接地气”的创新药研发队伍。 中国生物医药产业已取得长足进步，也必须坚信未来可期！ 我们可以看到，2023年中国研发的临床试验药物被跨国药企收购约60例，首付金额超5500万美元的达到15个，目前已经有5个中国原创药物被美国FDA批准。 百济神州：临床试验发现在部分适应症BTK抑制剂泽布替尼比超伊布替尼（80亿美元销售）有更好疗效，2023年预计营收10亿美元。 南京传奇生物：和强生合作的Car-T疗法，2023年营收预计5亿美元。 马老师最后的总结，帮助从业者、投资者和政府工作者指示了方向： 对于靶向药物，利用相同靶点的小分子寻找差异化的临床效果仍然具有很大的市场空间，特别是比较大的病种，即使达到国产替代也有比较大的现实意义。 从高活性的天然产物入手，通过表型筛选，深入的结构-活性关系研究、作用机制研究和临床试验，有可能为新药创新提供机会（中药现代化的一个可行途径）。 加强科研单位和企业的深度合作，是产生原创新药的一个可行途径。 但是这是一个长周期的研发过程，只有耐心资本才能催生这个领域的新质生产力！ 一审：高飞 二审：涂莉 三审：万鹤群 资料来源：芳博士
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