10月23日，2024年国际生物医药产业创新北京论坛启幕。 会上，国内医药行业监管机构多名官员、国内外药企高管等共同对支持创新药发展的话题进行了探讨。 近年来，行业感受到的一个深刻变化是新药审评审批、纳入医保目录速度的加快。

这是五年内，第五任董事长了。 10月22日，东阿阿胶发布公告，由于工作变动原因， 白晓松辞去公司董事长 、董事职务和董事会战略委员会主任委员职务， 董事长由程杰接任，原程杰的总裁一职，任聘孙金妮接手。 去年，东阿“本土系”高登锋辞去董事长后，这一职位空悬，程杰就曾暂代过，随后白晓松填补上来，兜兜转转也不过一年，又迎来程杰正式接任。

施韦格皮肤科集团在佛罗里达州继续扩张，收购了南佛罗里达领先的皮肤科诊所ClearlyDerm，由皮肤科医生安德烈亚·科尔顿博士创立。此次收购标志着施韦格皮肤科集团在佛罗里达州扩展的重要一步，新增五个办公地点，分别位于博卡兰顿、西博卡兰顿、劳德代尔堡、博因顿海滩和德尔雷海滩。科尔顿博士自1984年以来一直服务于博卡兰顿社区，以患者为先的哲学使她成为该地区最知名的皮肤科医生之一。2011年，她创立了ClearlyDerm以满足患者网络的需求。诊所已发展到五个办公室，共有25名医疗保健提供者，包括11名皮肤科医生、11名医师助理和护士执业医师以及3名皮肤科美容师。施韦格皮肤科集团创始人兼首席执行官埃里克·施韦格表示，很高兴欢迎科尔顿博士和ClearlyDerm的杰出团队加入。科尔顿博士表示，她被施韦格皮肤科集团对以患者为中心、提供高质量护理的承诺所吸引，相信他们不仅会维护我们的传统，还会在佛罗里达州扩大卓越的服务。

2024年，CNS（中枢神经系统）领域里程碑事件频发。 阿兹海默症（AD）领域，仑卡奈单抗今年五月获得FDA投票表决通过，正式进入阿兹海默治疗的广大市场。 帕金森领域，AAV疗法正在崭露头角，MeiraGTx近期宣布了其帕金森管线AAV-GAD的II期临床最新数据，预期乐观。

Avantor公司宣布与国家生物加工研究院（NIBRT）建立扩展合作，旨在解决生物制药制造中的瓶颈问题，特别是在单克隆抗体（mAbs）的下游优化方面。Avantor将提供先进的无菌流体处理设备，包括Masterflex®泵系统和相关单用系统，以支持NIBRT的培训室创建逼真的生物制药工作流程。此外，Avantor的生物加工专家团队将开发并实施针对性的培训课程，解决规模扩大挑战，优化mAbs生产过程中的下游流程。此次合作旨在通过先进技术和专业知识，帮助行业合作伙伴提高生产效率和流程简化，共同推动生物制药行业的发展。

PYNNACLE临床试验的注册性2期部分正在评估rezatapopt作为单药治疗用于TP53 Y220C和KRAS野生型晚期实体瘤患者，美国、欧洲和亚太地区超过75%的试验点已激活；预计到2025年中旬进行中期分析。在1b期PYNNACLE试验的rezatapopt与Merck的PD-1抑制剂KEYTRUDA（pembrolizumab）联合治疗臂中观察到剂量限制性毒性，将rezatapopt 500 mg每日一次与pembrolizumab 200 mg每三周一次的组合确定为最大耐受剂量，由于在此剂量下临床受益有限，PMV正在停止1b期联合治疗臂的入组。PMV制药公司与MD Anderson癌症中心（MDACC）和Memorial Sloan Kettering癌症中心（MSK）合作，支持一项评估rezatapopt单药治疗和与azacitidine联合治疗复发或难治性AML/MDS患者的1b期研究。

BetterLife Pharma Inc.完成了一项关于其非致幻剂LSD衍生物BETR-001的IND-enabling基因毒性研究，结果显示BETR-001在口服高剂量下不会引起骨髓毒性或DNA突变和染色体损伤。这些研究是美国食品药品监督管理局（FDA）要求的安全评估的关键部分，对于进入临床试验至关重要。公司还宣布，根据可转换债券的转换，发行了20万股普通股和20万股购买权证。BetterLife Pharma Inc.专注于开发治疗神经心理和神经疾病的两种化合物BETR-001和BETR-002，其中BETR-001是一种非致幻、非控制的LSD衍生物，而BETR-002基于厚朴中的活性成分厚朴酚。

Nuvectis Pharma宣布将在2024年AACR-NCI-EORTC分子靶点和癌症治疗会议上展示NXP900的研究成果。NXP900是一种新型YES1/SRC激酶抑制剂，正处于1期剂量递增阶段，与ALK抑制剂在ALK耐药细胞系中表现出强大的协同作用。此外，公司还计划展示关于NXP900的多组学方法以识别响应生物标志物的研究。Nuvectis Pharma专注于开发针对癌症等未满足医疗需求的创新精准药物，目前正开发NXP800和NXP900两种临床阶段药物。NXP800是一种口服小分子GCN2激活剂，用于治疗铂耐药、ARID1a突变的卵巢癌和胆管癌。NXP900是一种口服小分子SRC家族激酶（SFK）抑制剂，具有独特的机制，能够完全关闭信号通路。

March Biosciences完成了一轮2840万美元的A轮融资，由Mission BioCapital和4BIO Capital领投，多家新投资者和现有投资者参与，累计融资超过5100万美元。资金将支持March Bio的领先CD5 CAR-T疗法MB-105的二期开发，用于治疗T细胞淋巴瘤和管线候选药物。MB-105在Baylor College of Medicine的1期临床试验中表现出良好的安全性和持久缓解，计划于2025年初开始2期临床试验。新融资还将支持公司管线产品的开发。

Gain Therapeutics公司利用其Magellan药物发现平台成功识别了靶向DDR2的变构小分子抑制剂GT-03842，该抑制剂能有效抑制DDR2的磷酸化和激活，展现出在肿瘤学领域相较于传统激酶抑制剂具有潜在的有利治疗特性。这一发现通过在ENA 2024会议上展示的论文得到证实，论文详细介绍了如何利用DDR2的3D结构进行高通量虚拟筛选和实验验证，最终得到GT-03842及其类似物。GT-03842能够以剂量依赖性方式抑制DDR2的磷酸化，并在转移性乳腺癌模型中降低DDR2磷酸化水平。此外，GT-03842通过抑制DDR2活性而非直接靶向激酶域，显示出克服耐药性和提供比传统激酶抑制剂更高的选择性和安全性的潜力。

Hummingbird Bioscience在2024年10月23日宣布，将在36届EORTC-NCI-AACR会议上展示其新型第一类双重载体的抗HER2抗体药物偶联物HMBD-802的研究成果。HMBD-802是一种创新的抗体药物偶联物，能够克服对拓扑异构酶1抑制剂ADCs的耐药性，同时保持良好的安全性。Hummingbird Bioscience的CSO Jerome Boyd-Kirkup博士表示，他们期待分享HMBD-802在T-DXd无效设置中有效治疗肿瘤，并在T-DXd之后成为HER2阳性癌症治疗选择的可能性。HMBD-802是利用公司专有的抗体和双重载体ADC平台技术开发的，旨在将有效载荷靶向递送到HER2表达的肿瘤，以最大化抗肿瘤疗效。Hummingbird Bioscience是一家专注于发现和开发针对难治性疾病的高精度生物治疗公司，致力于通过其独特的抗体发现和连接体/有效载荷平台构建下一代ADCs。

Oncotelic Therapeutics在2024年10月23日宣布，其高级经理Dr. Wen-Han Chang和研究员Dr. Tara Zand在精准药物发现与临床前峰会中展示了Sapu Bio的TGFB2治疗药物管线。Oncotelic致力于利用其在肿瘤学药物开发方面的深厚专业知识，改善癌症患者的治疗效果和生存率，特别关注罕见儿童癌症。公司拥有DIPG、黑色素瘤和急性髓系白血病的罕见儿童癌症指定，并收购了PointR Data Inc.和AL-101，旨在开发针对帕金森病、勃起功能障碍、女性性功能障碍和性欲减退的治疗方法。此外，公司还强调了其前瞻性声明中涉及的风险和不确定性。

PharmaTher Holdings Ltd.近日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）对其提交的Ketamine简略新药申请（ANDA）发出完整回复函（CRL），要求提供新的和更新的信息以及关于药物原料、药物产品、制造和微生物学的澄清。FDA对Ketamine提交批次稳定性的评估为无问题，且未要求进行新的临床前和临床研究。PharmaTher将与其第三方制造合作伙伴合作解决这些问题，并及时回应FDA。PharmaTher致力于解决美国Ketamine短缺问题，并遵守FDA的严格制造指南和批准的处方标签。Ketamine是用于麻醉和镇痛的必需药物，被列入世界卫生组织基本药物清单，Health Canada已批准其在医院环境中作为镇静剂和镇痛剂使用。PharmaTher专注于开发KETARX™（Ketamine）以满足全球未满足的医疗需求。

Alpha-9 Oncology Inc.成功完成1.75亿美元的C轮融资，由Lightspeed Venture Partners和Ascenta Capital领投，多家新投资者及现有投资者参与。此轮融资将支持其产品管线的发展，包括临床阶段资产的人体研究和发现阶段资产的临床前开发。Alpha-9致力于开发具有差异化潜力的放射性药物，其设计方法系统且数据驱动，拥有独特的分子设计工具箱。公司已建立完善的研发设施，并与同位素供应商和CDMO合作，以支持其临床试验。Alpha-9的愿景是通过提供有效的治疗手段，为全球癌症患者带来希望。

Creative Medical Technology Holdings, Inc.（纳斯达克：CELZ）宣布与某些机构投资者达成最终证券购买协议，以每股4.42美元的价格购买其418,552股普通股，并在同一时间进行私募发行，发行837,104股普通股的认股权证，认股权证行使价格为每股4.42美元，有效期为五年。预计此次发行的总收益约为185万美元，公司将用于营运资金和一般企业用途。本次发行遵循美国证券交易委员会（SEC）的S-3表格注册声明，认股权证和其对应的普通股未在美国注册，不得在美国出售，除非符合注册要求或相关州证券法规定的豁免条件。

SK bioscience宣布，印尼食品药品监督管理局（BPOM）批准了SKYCellflu四价流感疫苗的生物制品许可申请，这是全球首个四价细胞培养流感疫苗，也是印尼首个国产流感疫苗。印尼是全球第四人口大国，拥有超过2.8亿人口，其医药市场正在快速增长。SKYCellflu是首个获得世界卫生组织预认证的细胞培养流感疫苗，具有免疫原性和安全性。与基于鸡蛋的疫苗相比，其更短的制造时间使其更适合应对大流行或新出现的变种。SK bioscience计划在全球市场全面扩张，CEO Ahn表示，公司疫苗在全球范围内的批准是扩大全球出口市场的重大步骤。