《患者参与药物监管决策的路径研究》。 在2024国际罕见病日中国区宣传周期间，由蔻德罕见病中心联合中国药科大学国际医药商学院茅宁莹教授团队开展的《患者参与药物监管决策的路径研究》报告重磅发布！ “罕见病信息网”将独家展开全文连载，敬请读者关注和转发。

10月22日，国家市场监督管理总局依据《特殊医学用途配方食品注册管理办法》（以下简称《办法》）及有关规定，制定发布了《特殊医学用途配方食品注册优先审评审批工作程序》。 根据《办法》，申请人申请注册特殊医学用途配方食品有下列情形之一，可以申请适用优先审评审批程序：（1）罕见病类特殊医学用途配方食品；（2）临床急需且尚未批准过的新类型特殊医学用途配方食品；（3）国家市场监督管理总局规定的其他优先审评审批的情形。 目前符合纳入条件的类别主要包括：。

发布全新量产Robotaxi GXR。 LYB004 依托派诺生物自主搭建的U-VLP™和Covalink®技术平台研发， 通过创新的抗原展示结构提升疫苗的免疫效果，并降低对强效佐剂的依赖 ，从而进一步降低不良反应、提升安全性，有望达到效力和安全性的最大综合收益。 据悉， 派诺生物已在海外同步开展LYB004的临床试验并取得积极进展 。

致力于眼科疗法的研发、生产及商业化，以满足巨大医疗需求缺口的领先眼科制药企业兆科眼科有限公司（“兆科眼科”或“本公司”；香港联交所股份代号：6622）欣然宣布， NVK002 （本公司核心产品之一） 为期两年的第III期临床试验（“China CHAMP”）的顶线结果 。 经过两年的治疗，这项研究分析显示， NVK002滴眼液组（0.01%和0.02%剂量） 对比安慰剂组 在主要疗效指标上有统计学意义的显著性差异 ， NVK002滴眼液组优于安慰剂组 ，且具有剂量依赖。 两种剂量的 NVK002安全性良好，患者使用依从性好 。

CareDx公司与Dovetail Genomics宣布建立战略合作伙伴关系，共同推动HLA基因分型在器官和干细胞移植匹配领域的创新。CareDx的AlloSeq™ Tx 17 HLA分型解决方案结合Dovetail Genomics的Hi-C LinkPrep™技术，实现高分辨率基因分型和单倍型分型，无需家庭基因分型研究。此次合作有望提高长期成功的供体-受体匹配概率。AlloSeq Tx 17是市场上领先的基于NGS的HLA分型解决方案，而LinkPrep技术则提供了一种生成全面HLA单倍型的创新方法。双方将在2024年ASHI会议上展示联合技术的临床研究样本表现，并鼓励HLA实验室参与早期访问计划。

2024年10月颁布的诺贝尔物理 学 奖和诺贝尔化学奖，均被授予了和人工智能研究相关的科学家们 。 诺贝尔物理学奖的其中一位获得者Geoffrey Hinton，曾在英国剑桥大学国王学院进行学习，并获得了实验心理学的学士学位，而后，其继续在英国的爱丁堡大学深造，攻读人工智能方向的博士学位，深入研究心理学和人工智能方向的课题。 诺贝尔化学奖的其中一位获得者Demis Hassabis 在 16 周岁时 就 提前两年完成了 A-Level 考试并 被 剑桥大学录取 ，在满足就读年龄后进入剑桥大学的皇后学院攻读计算机科学。

Agios Pharmaceuticals完成了一项针对镰状细胞病患者的三期临床试验——RISE UP研究的招募工作。该研究是一项全球性的双盲、随机、安慰剂对照试验，旨在评估口服小分子PK激活剂mitapivat在16岁及以上镰状细胞病患者的疗效和安全性。预计将在2025年底公布52周三期研究的顶线结果。镰状细胞病是一种遗传性终身血液疾病，由血红蛋白基因突变引起，导致红细胞呈镰状，影响血液流动，引起贫血、疼痛、生活质量下降、器官损伤和早逝。mitapivat旨在优化糖酵解途径，提高ATP水平并降低2,3-DPG浓度，以减少红细胞镰变。该研究的主要终点是血红蛋白反应和年化镰状细胞疼痛危机发生率。RISE UP研究包括超过200名患者，主要终点是血红蛋白反应和年化镰状细胞疼痛危机发生率。此前，RISE UP二期研究的积极结果支持了Agios在三期研究中进一步探索mitapivat在镰状细胞病中的风险效益特征。

Cogent Biosciences宣布其第四个发现阶段项目，一款新型强效且选择性的KRAS(ON)抑制剂，并公布了H1047R突变选择性PI3Kα抑制剂CGT6297的更新临床前数据。这些数据展示了该抑制剂对下游信号通路的强大抑制和疗效。公司将在2024年EORTC-NCI-AACR国际分子靶点和癌症治疗研讨会上展示这些数据。公司总裁兼首席执行官Andrew Robbins表示，研究团队在开发新型精准疗法方面取得了显著进展，并兴奋地宣布了第三个临床候选人和第四个临床前项目。CGT6297是一款具有潜力的H1047R突变选择性PI3Kα抑制剂，而针对KRAS(ON)的抑制剂则具有与现有化合物不同的药理特性。此外，Cogent还在开发一种针对PI3Kα H1047R突变的潜在最佳抑制剂CGT6297，该抑制剂对野生型PI3Kα具有25倍的选择性，并具有高口服生物利用度和低清除率，在动物模型中表现出强大的下游信号通路抑制和疗效。

Kymera Therapeutics在EORTC-NCI-AACR分子靶向和癌症治疗研讨会上展示了其基于靶向蛋白降解（TPD）平台的新颖数据，包括其MDM2降解剂KT-253的预临床生物标志物方法。公司利用机器学习框架开发预测性特征，确定了对KT-253敏感的肿瘤类型，包括急性髓系白血病、神经内分泌肿瘤和具有或无神经内分泌特征的实体瘤亚群。此外，公司还展示了其平台在CDK2（细胞周期调节因子和多种癌症的关键蛋白）降解方面的创新性，以及其在临床试验中评估KT-253作为实体瘤和血液恶性肿瘤治疗潜力的进展。

Monte Rosa Therapeutics公司在36届EORTC-NCI-AACR研讨会（ENA 2024）上展示了其新型治疗药物——针对CCNE1扩增的实体瘤的Cyclin E1分子胶降解剂（MGDs）的预临床数据。这些数据表明，该公司的MGDs能够选择性地降解Cyclin E1，而不影响其他相关蛋白，如其他细胞周期蛋白和CDKs。研究还发现，Cyclin E1靶向的MGDs在CCNE1扩增和过表达的肿瘤细胞系和异种移植模型中，可以诱导肿瘤生长抑制和消退。Monte Rosa Therapeutics正在继续进行临床前研究，以推进该药物的开发。

Olema制药公司宣布了三项关于其产品OP-3136和palazestrant的预临床研究结果，这些研究将在巴塞罗那举行的EORTC-NCI-AACR分子靶点和癌症治疗研讨会上展示。OP-3136是一种强效的KAT6抑制剂，表现出单药抗肿瘤活性，与palazestrant联合使用时，显示出协同和增强的抗肿瘤活性。palazestrant与everolimus和capivasertib联合使用也表现出肿瘤抑制的增强。Olema计划在年底前向美国食品药品监督管理局提交OP-3136的IND申请。这些数据支持了OP-3136作为乳腺癌和其他癌症治疗的新疗法的潜力。

Bridgepoint，一家领先的私募资产增长投资者，宣布与农业解决方案市场的领导者Meristem建立合作伙伴关系。Meristem成立于2018年，是北美增长最快的作物投入公司之一，专注于生物制品，为农民提供高质量作物投入，帮助他们以更低的成本每蒲式耳生产更多蒲式耳。Meristem的解决方案在供应链中具有高度成本效益，与传统市场方法相比，消除了显著的不效率。Bridgepoint将支持Meristem扩大国际业务，并引入新的产品组合，以应对特定地区的气候和土壤条件，进一步扩大其经销商和农民的客户群，并增强知识产权开发能力。

EvolveImmune Therapeutics公司在即将召开的SITC会议上将展示其新型免疫肿瘤疗法EVOLVE平台的相关数据，包括EVOLVE104和EVOLVE205两个候选药物。EVOLVE104是一种新型多功能T细胞激动剂，旨在治疗实体瘤，而EVOLVE205则是一种针对B细胞恶性肿瘤和自身免疫病的双特异性T细胞激动剂。这些药物都基于EVOLVE平台，该平台能够释放强大的、选择性的和集成的T细胞共刺激作用，从而增强T细胞的肿瘤杀伤能力。公司预计将在2025年将EVOLVE104推进到临床试验阶段。

近日，悦康药业集团股份有限公司收到国家药品监督管理局核准签发的关于注射用头孢美唑钠（规格：0.5g）的《药品补充申请批准通知书》（通知书编号：2024B04703），该药品通过仿制药质量和疗效一致性评价。 国药准字H20123348。 注射用头孢美唑钠主要适用于治疗由对头孢美唑钠敏感的金黄色葡萄球菌、 大肠埃希菌、肺炎杆菌、变形杆菌属、摩氏摩根菌、普罗威登斯菌属、消化链球 菌属、拟杆菌属、普雷沃菌属（双路普雷沃菌除外）所引起的感染，包括： 败血 症、急性支气管炎、肺炎、肺脓肿、脓胸、慢性呼吸道疾病继发感染、膀胱炎、 肾盂肾炎、腹膜炎、胆囊炎、胆管炎、前庭大腺炎、子宫内感染、子宫附件炎、 子宫旁组织炎、颌骨周围蜂窝织炎、颌炎。

10月22日，陕西发布《关于开展国家组织集采药品非供应省份挂网价格专项调整的后续通知》，对于未降价品种处置范围和处置措施做了明确。 第一至七批国家集采药品非供应省份挂网价 高于集采中选价1.5倍且高于网络药店价格1.5倍以上未 按9月24日通知要求降价的产品。 调整前挂网价 与网络药店价格比值介于1.5倍与3倍之间 ，拒不配合回调的药品，列为招采子系统 黄标 药品警示价格风险；调整前挂网价 高于网络药店价格3倍以上 ，拒不配合回调的药品，列为招采子系统 红标 药品警示价格风险或予以暂停挂网，必要时对相关企业采取信用评价措施。

10月21日，上海市医保局发布新增医疗服务价格项目，其中， 基因甲基化检测被纳入，按每个基因进行计价 。 关注公众号，获取可靠、专业的资讯和分析内容

来自：医疗器械经销商联盟。 10月22日，浙江大学医学院附属口腔医院发布《2024年10月至11月政府采购意向》， 总预算1.025亿元 ，用于采购大批医疗器械，清单如下：。