《 “达尔姆” ：利用大语言模型实现上下文感知的临床数据增强》一文提出了一种新颖的临床数据增强框架，称之为“达尔姆”，旨在通过大语言模型（ LLMs ）生成患者情境合成数据，以增强临床数据的适用性和可靠性，进而提高人工智能在医学诊断中的性能。 该研究由澳大利亚昆士兰科技大学、悉尼科技大学、里斯本大学等机构的研究人员共同完成。 在 799 个病例上应用，使用 MIMIC-IV 数据集中的九个特征，“达尔姆”创建了一个包含 91 个特征的增强数据集。

专注于未满足病毒性感染疾病及肝脏疾病新型疗法开发的临床阶段生物技术公司 Aligos Therapeutics （Nasdaq：ALGS）近日宣布，旨在研究在乙肝新药ALG-000184——一款衣壳组装调节剂（CAM-E）的药物相互作用（DDI）的 phase1期临床试验已经获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准。 Aligos Therapeutics董事长、总裁兼首席执行官 Lawrence Blatt 博士表示，ALG-000184 药物相互作用（DDI） 1期新药临床试验（IND）获得批准对于Aligos而言是一个重要里程碑。 药物相互作用（DDI）研究旨在评估细胞色素P450抑制剂和诱导剂对ALG-000184药代动力学的影响。

胶质母细胞瘤（Glioblastoma）是恶性程度最高、致死率最高的癌症之一，即使应用了包括手术切除、化疗和放疗在内的强效疗法，患者的中位生存期也仅为约15个月。 然而，过继T细胞转移疗法（尤其是CAR-T细胞疗法）已经显示出一些早期的临床反应，尽管总体结果仍不令人满意。 CAR疗法在血液系统恶性肿瘤（白血病、淋巴瘤等）的治疗中取得了巨大成功，但其对占据癌症患者绝大多数的实体瘤的治疗仍然具有挑战性，主要是因为与CAR-T细胞的肿瘤浸润、持续时间、扩增和耗竭相关的挑战，以及需要克服免疫抑制性的肿瘤微环境。

宫颈癌近距离治疗常因直肠这一关键器官的高风险而受限。 尽管使用MRI或CT图像引导近距离治疗（IGBT）技术已在一定程度上减少了直肠毒性，但仍有患者遭受急性或慢性放射性直肠损伤的困扰。 为了进一步降低直肠受照射剂量和相关毒性，一种有效的策略是在宫颈和直肠之间注射放疗防护水凝胶，从而减少直肠的辐射暴露。

2024年9月9日，利用生成生物学、化学和机器学习方法彻底改变药品生产速度和准确性的“膜技术公司”Superluminal Medicines宣布完成1.2亿美元的A轮融资。 （此前融资参见 AI+GPCR药物开发｜Superluminal完成3300万美元种子轮融资 ）。 这笔资金将支持Superluminal的领先项目进入临床开发阶段，并增加专注于高价值G蛋白偶联受体 (GPCR) 靶点的小分子药物发现项目的数量。

2024年9月26日，生物平台创新公司Flagship Pioneering推出了 Mirai Bio--生物技术行业首个开放式端到端平台的开拓者，能够共同创造完全优化的基因药物。 Mirai拥有基于机器智能的开放式平台，它运用专有数据算法和机器智能技术，实现了对任何组织和细胞类型的高效输送、携带物设计的优化、并促进生产，从而加速了基因药物的临床转化进程，为公司的合作伙伴带来了显著的成功。 Mirai计划利用Flagship的5000万美元初始承诺进一步推进其平台的发展，加强和加速广泛治疗领域和模式的基因药物开发。

华北制药股份有限公司是一家大型国有控股医药企业，位于河北省省会石家庄市，于1994年在上交所挂牌上市(股票名称：华北制药600812)，公司前身华北制药厂是中国“一五”计划期间的重点建设项目，1953年筹建，1958年建成投产，开创了我国大规模生产抗生素的历史，为人类健康事业、民族制药工业发展和改变我国缺医少药局面做出了重要贡献。 公司主要从事医药产品的研发、生产和销售等业务，产品涉及化学药制剂、生物药、原料药、农兽药、健康消费品等领域，涵盖抗感染药物、生物技术药物、心脑血管及免疫调节剂、维生素及健康消费品等近千个品规。 华北制药股份有限公司（石家庄市经济技术开发区海南路98号）。

近日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网公示，苏州 瑞博生物 技术股份有限公司 （以下简称“瑞博生物”） 申报的RBD1016注射液获批临床默示许可，适应症为 慢性乙型肝炎病毒 （HBV） 感染。 RBD1016注射液是由瑞博生物开发的用于慢性乙型肝炎治疗的在研siRNA药物。 该药物采用N-乙酰氨基半乳糖（GalNAc）递送技术， 靶向乙型肝炎病毒（HBV）的X基因保守区， 通过RNA干扰机制对HBV的4个转录本均有抑制作用，具有同时抑制HBV DNA复制、降低cccDNA和整合DNA来源的HBsAg以及降低其他抗原的能力。

嵌合抗原受体T（CAR-T）细胞疗法是一种通过基因工程技术将CAR结构修饰于患者自身T细胞并回输以实现抗肿瘤效应的免疫治疗手段，目前，针对复发或难治性大B细胞淋巴瘤（R/R LBCL）成人患者的研究较多 ，展现了良好的应答率及持续缓解潜力。 尽管如此，CAR-T治疗也伴随着潜在的不良事件（AE），如细胞因子释放综合征（CRS，发生率为30%~100%） 和免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS，发生率为20%~60%） 。 因此，在评价CAR-T治疗疗效的同时，需对AE执行安全性监控，以确保风险与疗效之间的平衡。

近日，专注四倍体补偿技术的明迅生物(MingCeler) 宣布完成Pre A+轮融资，投资方为高捷资本。 此前，明迅生物已经获得了天使轮、Pre-A轮2轮融资，累计总融资额数千万元。 本轮融资资金将主要用于SPF级动物设施建设、研发中高端成品鼠库以及营销推广。

10月22日上午，凤凰镇与苏州沃美生物有限公司成功签约“沃美生物合成学CDMO工厂”项目，该项目是飞翔医药产业园获批以来的首个入驻项目。 苏州沃美生物成立于2020年，是国内首批实现个性化培养基大规模研发生产的培养基的高新技术企业，产品矩阵涵盖个性化培养基、细胞和发酵反应器、高通量设备、生化试剂等。 项目总投资额5亿元，建成后预计将实现年产万吨发酵产能，年承接超过50个CDMO项目，年孵化10项以上技术专利，产值5亿-10亿元人民币，推动区域经济发展，形成生物产业集群效应。

应激包括高原低氧、辐射和心理应激等，可引起免疫系统紊乱诱导抑郁。 造血干细胞 （HSC） 可以直接感受神经内分泌信号并维持免疫系统稳态。 然而HSC在应激诱发抑郁中的具体作用及其机制尚不明确。

间质性肺病 （ ILD ） 是超过200多种肺部疾病的统称。 肺表面活性蛋白C （SP-C） 的编码基因 SFTPC 突变引发的肺部稳态的破坏是多种间质性肺病的重要原因，其中最常见的突变为SP-C蛋白序列73位异亮氨酸到苏氨酸的错义突变 （I73T） 。 目前由 SFTPC I73T 遗传突变导致间质性肺病发生发展的具体机制尚不清楚，除肺移植外尚无有效治疗手段。

2024年10月23日 ， 西奈山伊坎医学院 时毅 、 Adolfo García-Sastre 、 Kris M. White 和牛津大学 章培君 合作 （第一作者为向宇菲） 在 Cell 上发表了文章 Adaptive Multi-Epitope Targeting and Avidity-Enhanced (AMETA) Nanobody Platform: Diverse Mechanisms for Ultrapotent, Durable Antiviral Therapy ， 开发了广谱抗病毒平台AMETA，旨在应对病毒快速突变逃逸现有疫苗和抗体治疗的难题。 AMETA平台通过工程化纳米抗体靶向病毒多个不易突变的稳定区域，并通过增强结合强度，为抗击SARS-CoV-2及其他快速进化病原体提供了持久且稳固的防护策略。 自新冠大流行以来，病毒不断突变，导致现有疫苗和抗体逐渐失效。

尿路上皮癌 （ UC ） 是一种常见且致命的癌症，具有显著的遗传异质性 【1】 。 在癌症发展过程中，突变过程和DNA修复之间不断相互作用，导致产生独特的突变特征和广泛的基因组结构变化。 尽管已有研究探讨了化疗对癌症突变的影响，初步探索了化疗耐药性晚期UC的进化动态 【1】 ，但关于内源性突变压力 （如APOBEC3） 和外源性突变过程 （如化疗） 的相对时序、克隆性及其对UC进化的影响仍存在许多未解之谜；复杂结构变异 （SV） ，包括 染色体外DNA （ ecDNA ） ，如何影响UC的进化和药物抗性也尚未可知。

尽管已有大量数据和算法用于评估遗传变异对转录的影响，但mRNA与蛋白质水平之间存在的差异阻碍了对疾病相关变异调控作用的系统性理解。 另一方面，93%以上与人类疾病相关的变异位于非编码区，其中也包括了一部分位于mRNA非翻译区 （5’UTR或3’UTR） 的疾病位点，这些位点无法直接改变蛋白质序列。 2024年10月23日，浙江大学良渚实验室/附属第二医院 熊旭深 课题组在 Nature Machine Intelligence 发表了题为 Deep learning prediction of ribosome profiling with Translatomer reveals translational regulation and interprets disease variants 的研究论文， 发展了基于Transformer架构的多模态深度学习模型Translatomer （以Translatome和Transformer的结合词命名） 用于预测细胞特异性翻译过程，填补了mRNA表达与蛋白质水平之间的差距，解析了复杂疾病的遗传变异对基因翻译的调控作用，为机制未知的疾病相关遗传变异提供了全新的分

2024年10月23日，和誉医药（港交所代码：02256）宣布，公司两项临床前研究结果在10月于西班牙巴塞罗那举行的 第36届国际分子靶标与癌症治疗大会上发布（EORTC-NCI-AACR conference, 以下简称ENA大会） 。 这两项研究成果分别展示了和誉医药 在研管线中潜在同类最优的PRMT5*MTA抑制剂和口服KRASG12D小分子抑制剂的最新临床前研究进展。 作为全球最高质量的聚焦分子靶向与肿瘤治疗的研究会议，ENA大会聚集了肿瘤治疗领域的创新药物和创新疗法的最新进展。