近两年以来，虽然各行各业都受到了全球COVID-19大流行的冲击，但国内创新药公司如雨后春笋般涌现，而药物靶点的研究和发现也逐渐成为全国乃至全球药物研发领域的最大竞争之一，但新药研发愈发存在靶点选择同质化、赛道竞争激烈等问题。所以如何选择适合自己公司的靶点并进行开发和验证便显得尤为重要。
2021年10月29-10月30日，药融云受邀参加由药融圈联合靶点社举办的“靶点江湖·新药峰会”。会议上，药融云CEO王中健先生依托“生物医药全产业链数据服务平台——药融云”，以多维度数据信息为出发点，联合在场的1000+药物研发专家学者、临床试验工作者、创新药相关投资人、商务人士等针对热门靶点、新药研发、成功经验、最新技术、创新思路等方面展开深度解读，与前沿资讯分享，并表示将坚持以创新驱动行业发展，打通大数据和医药行业融合中的堵点，从而达到推进数据成果转化落地的目的。
赛道为先，靶点为王
拒绝同质化扎堆 寻找“中国新”靶点
众所周知，现代药物的研发，源头在于靶点的选择，符合企业自身特点的药物靶点往往也会成为一系列品种开发的突破口，所以靶点研究及选择对药物研发企业的重大意义不言而喻。
王中健先生凭借其在科技信息、产业情报挖掘、行业大数据集成开发等多年的业内经验，以数据服务为支撑，创新智能为支点，基于数据视角对全球药物靶点进行深入分析及立项经验分享：其表示新药的立项分为三步：①确定疾病；②根据疾病机理确定靶点；③针对靶点进行药物设计。
从靶点结合药物研发来看，截至最新数据，全球在研新药总计36072个，占比最大的是临床前阶段13558个，从治疗领域来看，肿瘤占到了近1/3，从全球IND以上开发数量TOP10靶点也可以看到，抗肿瘤药物开发靶点明显表现同质化发展趋势，它们基本都是“头重脚轻”，而且是非常成熟的靶点，并且已上市药物数量占绝大多数，正在开发的药物则相对较少。造成这一现象的原因主要是：因为对于这种非常成熟的靶点，如要研发，则需要有更新的技术驱动，才能够开发出比目前已上市更优效的药物，所以难度明显增加。
国内来看，在中国的TOP10靶点中，因为更多的是在研阶段药物数量占比较大的靶点，所以“头重脚轻”管线相对国外的比例明显下降。但是这也从另一角度体现出我国药企过分注重跟进新的热门靶点，而对真正的临床需求有所忽略，从而导致某些靶点下，在研药物数量过多，并且根据最新的以临床价值、政策为走向的大背景下，如果布局过多此类“扎堆”靶点的药企，一定时间内又没有速度优势或销售优势的话，项目很有可能会出现提前终止的情况发生。
随着以上部分热门靶点出现同质化扎堆、应用的范围、年限越来越长等问题，王中健先生在会议上分享到，以生物医药大数据为基础的寻找“中国新”靶点解决思路，目的在于寻找到真正值得布局的靶点：
寻找“中国新”靶点的概括层面来说就是，用全球IND以上的热门靶点减去中国IND以上的热门靶点，得到的就是“中国新”靶点。再进行降序排列，得到“中国新”靶点中权重更高的部分，这一部分靶点研究价值更大、市场前景更优，细化来说的话，企业可以因地制宜地不用完全选择“中国新”靶点，例如可以设定中国IND以上药物数量不超过5个，同一靶点用全球数量-中国数量，再来降序排列及在先选定治疗领域的情况下，进行筛选，最后通过流行病学数据以及与公司自身的战略的适配性，来选择靶点进行深一步研究。
很明显，快速寻找到“中国新”靶点才是未来药物研发企业的发展趋势，但如何准确、高效、快速地掌握靶点信息、全球药物开发不同阶段占比数量、申报、专利、处方工艺、原料药用量、市场等信息；以及把医药研发过程中众多的复杂、繁琐的数据变成可读、可试、可用的数据，将成为药企发展的关键点所在。药融云数据智能平台正是以“共建生物医药产业数字经济体”为使命，以全球大数据为基础，通过与AI、BI等高科技技术结合形成了目前国内最为权威的医药产业数据智能解决方案之一。其九大数据库群（药品研发数据库群、全球上市数据库群、药品销售数据库群、市场信息数据库群、一致性评价数据库群、原料药数据库群、生产检验数据库群、合理用药数据库群、医疗器械数据库群）全面高度满足药物研发、市场销售、投融资等生物医药产业链全场景，旨在帮助企业以数据科学的视觉完成降本增效，提高经营管理效率，让药企的每一个决策都是正确且合理的。
其实对于大多数药企来说，都面临着，随着市场信息透明化的提升、热门药物的关注度提高，导致研发竞争越为激烈等问题，而医疗大数据长期以来，在行业中是作为企业的一种“标签”存在，当需要走向商业化时，其碎片、零散的数据局限性就逐步体现。
数据体量，数据更新速率，数据多样性，数据真实性，数据有效性，数据可视化，和数据价值在整个药物研发领域中环环相扣，缺一不可，而医药大数据智能系统平台则正是将此类数据进行整合、优化，并建立行业数据标准词典，服务于产业链各阶段企业，大大降低药企在药物研发过程中的各环节成本。特别是像在药物研发、创新发展等特定场景的背景下，企业如果想要进一步缩短药物研发时间、提高研发效率、降低药物研发成本，打破行业固有局面，那么将药物研发创新与医药大数据相结合将变得至关重要，无论是对数据进行解读和商业价值的判断、还是合理化使用数据及科学化分析数据，在未来都将成为药企创新、发展的核心资产而存在。
在未来，药融云将不忘初心、砥砺前行，会坚持将数据科技优势转化为产业优势，借数据之力，聚焦全球创新药研发与开拓，服务中国新药的源头创新，并拓宽合作发展渠道，赋能生物医药产业链全生命周期，从而推动生物医药产业跨越式发展，为广大药企的创新、转化、跨越之路，注入更强大的大数据基因。同时将与行业内各方，凝聚生物医药产业的蓬勃动力，共建生物医药产业数字经济体。
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2026-07-15
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