Beam Therapeutics成立于2017年，是首家利用基因编辑技术开发研制单项药品的技术公司，由麻省理工学院教授张锋(Feng Zhang)、哈佛大学教授刘如谦 (David Liu) 及 J. Keith Joung三位CRISPR领域的“大神级人物”联合创办。
由此可见，Beam Therapeutics的创始人涵盖了3位基因编辑领域大牛。
8月1日，FDA通过电子邮件通知Beam Therapeutics，其CAR-T疗法BEAM-201的新药申请已被搁置。FDA并没有指明临床试验暂停的原因，但是会在30天内下发正式文件。其实在今年6月底，Beam Therapeutics就已经提交了该申请。
经药融云数据库查询，Beam-201是一种靶向CD7的同种异体CAR-T疗法，这意味着它来自供体细胞，而不是像传统的CAR-T那样来自患者自身的细胞。Beam Therapeutics正试图将BEAM-201用于复发/难治性急性淋巴细胞白血病的人体研究。
Beam-201药物基本信息
截图来源：药融云全球药物研发数据库
鉴于此消息，Beam Therapeutics股价在盘前交易中下跌超过10%至56.25美元，而上周五收盘价为62.98美元。
Beam Therapeutics成立于五年前，此后获得了大量资金支持。2018年5月，完成了8700万美元的A轮融资；2019年3月，完成了1.35亿美元的B轮融资；2020年2月，公开募股筹集了1.8亿美元的IPO轮融资，至此Beam Therapeutics共募集了超3亿美元融资。今年1月份Beam Therapeutics与辉瑞签署了一项大规模的基因编辑治疗许可协议，获得了3亿美元的预付款，未来可能获得13.5亿美元的里程碑付款。截至第一季度末，Beam Therapeutics资产上显示有12亿美元现金。
Beam Therapeutics融资情况
截图来源：药融云投融资数据库
Beam Therapeutics是碱基编辑的领先开发商，该方法源自哈佛大学基因编辑专家 David Liu 实验室的研究。与切割两条DNA链的第一代CRISPR编辑不同，碱基编辑旨在改变单个DNA“字母”而不会导致双链断裂，这种方法被认为风险较小。
Beam Therapeutics研发管线
来源：Beam官网
凭借其基础编辑的现成CAR-T疗法，Beam Therapeutics已获得美国监管机构的批准，可以开始一项治疗镰状细胞病的药物BEAM-101的研究，预计将在今年晚些时候开始招募患者参加该试验。
BEAM-201旨在克服百时美施贵宝、诺华和吉利德的个性化癌细胞疗法的一些局限性，这些疗法被批准用于治疗某些白血病和淋巴瘤。该疗法使用来自捐赠者的细胞，而不是患者本身，并同时使多个基因“沉默”——Beam Therapeutics声称这种方法可以使这些细胞更耐用。
BEAM-201是一种治疗白血病和淋巴瘤的实验性药物，Beam Therapeutics预计今年将与第二种镰状细胞药物BEAM-102一起推出。
参考资料：
[1] Beam Therapeutics官网| https://beamtx.com/pipeline/
[2] 药融云数据库
[3] https://www.fiercebiotech.com/biotech/beams-light-scatters-FDA-blocks-phase-1-study-lymphoma-car-t
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