12月8日，美国食品及药品管理局(FDA)提前两周批准了临床阶段的生物技术公司BlueBird Bio（BLUE）用于治疗镰刀形红细胞的基因疗法Lyfgenia（公司预计明年第一季度上市），同一天，Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics基于CRISPR技术治疗同一种疾病的药物Casgevy也获得了历史性的批准。
Casgevy药物基本信息
截图来源：药融云全球药物研发数据库
bluebird称Lyfgenia的定价为310万美元，比Vertex和CRISPR的Casgevy高出90万美元。与Casgevy不同的是，Lyfgenia还附有黑框警告，称若干受试病患在接受其疗法期间发生血癌，并应终生接受监测。
在美国，药品定价监管机构ICER此前曾建议设定200万美元的成本效益目标。在欧洲，由于未能就价格达成协议，bluebird已经取消了该基因疗法的商业化计划。
bluebird为其定价策略辩护说，患有血管闭塞发作(疼痛危机)的镰状细胞患者平均终身直接医疗费用为400万- 600万美元，不包括患者自付费用或对护理人员的费用。
此外，该公司此前预计会得到一张优先审查券（PRV），但实际上到目前为止并未获得。在去年10月宣布的一项协议中，蓝鸟生物计划通过向诺华出售一种罕见的儿科疾病PRV来赚取1.03亿美元。
受一系列消息的影响，bluebird的股价在当天暴跌40%，创2013年6月份美国IPO以来最差单日表现。目前市值3.13亿美元。同天获批的竞争对手CRISPR Therapeutics AG ADR（CRSP）收跌8.08%，其合作开发伙伴Vertex收跌1.07%。
这对bluebird来说是一个打击，bluebird 急需资金注入。在周五的投资者电话会议上，首席执行官Andrew Obenshain表示，该公司有足够的资金持续到2024年第二季度。
Obenshain表示，我们目前正在评估FDA拒绝我们PRV的原因，我们将与该机构讨论这个问题。当然，我们一直在探索更多的融资机会。
bluebird的高管们表示，公司正忙于准备Lyfgenia在美国的上市，目前已有35家Zyntelgo的合格治疗中心启动了Lyfgenia的激活程序。该公司有望在今年年底前上线40个或更多的治疗中心，并在2024年进一步扩张。他们预计，第一个病人将在明年第一季度开始收集细胞。
参考资料：
www.endpts.com
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2026-07-22
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