苏州瑞博生物技术有限公司（简称“瑞博生物”）今日宣布成功完成了2.03亿元人民币的C1轮融资。本轮融资由磐霖资本和三一创新投资共同领投，君联资本、国投创新、瀚漾资本、蓝海资本、创源垣投资、大榭允公投资、深圳众汇投资等知名机构共同跟投。至此，瑞博生物已经完成累计超过5亿元人民币的三轮现金融资。据了解，本轮资金将主要用于支持瑞博生物主要用于临床项目的推进、以及各阶段临床前在研品种的研发。

瑞博生物成立于2007年，致力于小核酸药物研究和开发，在小核酸创新技术、药物品种、研发设施以及专业技术和管理团队等各方面形成了强劲的整体实力。目前，瑞博生物建立了丰富的小核酸药物研发管线，适应症涵盖感染、肿瘤、代谢、心脑血管和神经等多个重大疾病领域。

此前，瑞博生物曾分别于2015年和2017年完成A轮、B轮融资。在前两轮融资基础上，瑞博生物加速了产品管线和小核酸药物递送技术研发，目前2个产品进入到临床II期和III期，多个品种进入临床申报阶段。瑞博生物已经建立了具有国际先进水平的小核酸肝靶向递送技术平台，有力支撑了一批后备品种的推进。

构建全技术链，推动小核酸制药产业化

小核酸药物又称RNAi(RNAinterference)技术药物。RNAi是指长链双RNA（dsRNA）被剪切为siRNA后，与蛋白质结合形成siRNA诱导干扰复合体（RISC），RISC再与互补的mRNA结合，使靶基因mRNA降解，最终沉默特定基因表达。

RNA干扰现象早于1998年就被科学家发现，21世纪初曾风靡全球，RNAi技术的研究曾于2006年获诺贝尔生理医学奖。RNAi疗法在近年内取得多项突破性成果，已成为全球投资新风口和生物制药巨头的兵家必争之地。

自成立以来，瑞博生物基于小核酸药物开发特点，打造了小核酸研发全技术链，如siRNA候选序列的设计、活性筛选、核酸化学修饰、脱靶效应及免疫刺激反应评价、核酸化学以及生物分析方法、核酸制备工艺、中间体及药品质量研究、核酸给药技术及载体制备等，形成了完整的小核酸制药技术链和药物研发支撑体系，建立了包括核酸单体、原料药、药物递送载体和药物产品的生产能力，组建了核酸制药专业的技术和管理团队，这使得瑞博在自主药物创新研发上占领了制高点。

小核酸制药产业化方面，瑞博生物注重基于技术平台优势和高端国际合作相结合，构建多元化在研管线。

2012年9月，瑞博生物与当时全球最具RNA干扰药物临床开发经验的美国夸克制药公司结为战略合作伙伴，共同成立合资企业“昆山瑞博夸克医药科技有限公司”，以在中国和亚洲推进小核酸药物的临床试验和产业化。

2013年6月，瑞博生物与美国生物技术公司Life Technologies Corporation就新一代小核酸递送专利技术在中国的药物开发和生产达成专利许可协议，瑞博获得LTC该专利技术在中国的研发和生产独家许可权利。

2015年12月，瑞博生物与美国Quark制药公司合作开发的QPI-1007在中国的国际多中心临床申请正式获得CFDA的批准。QPI-1007开启了中国小核酸药物临床试验的里程碑，对于推进中国乃至亚洲在此领域的研发脚步起到非常积极的作用。

2017年4月，瑞博生物与全球核酸制药巨头美国Ionis Pharmaceutical Inc.展开全面合作，合力推动核酸药物在中国的研发和商业化，在进一步丰富瑞博的在研产品管线同时，将极大推动核酸药物在中国的研发进程。

瑞博生物董事长梁子才博士此前接受媒体采访时曾表示，推动一系列产品尽快进入临床，完成各期临床研究，使得核酸药物尽早在国内国外上市是瑞博下一步发展的重心。在未来的12~18个月中，瑞博将有4个品种进入临床申请和试验阶段，而按现在公司的五年计划，接下来的每个年度瑞博都会有2个左右的品种进入IND申报。

小核酸药物市场趋于成熟

小核酸药物以RNA为靶点，与以蛋白质为靶点的传统药物相比，具有多重技术优势：

第一， 基因靶向特异性强。由于小核酸药物根据目标RNA人工设计，所以目标明确，靶点特异性强。

第二， 设计简便、研发周期短。小核酸药物临床前研发首先通过测定基因序列，针对疾病基因进行合理设计，使基因靶向沉默，所以能避免盲目开发，极大节省研发时间。

第三， 候选靶点丰富。小核酸药物从转录后水平进行治疗，能针对一些蛋白靶点难有疗效的特殊靶点进行突破，有望攻克尚无药物的遗传疾病。

第四， 转化基础深厚。RNA干扰技术发展至今已经成熟，从实验室到临床转化相对容易。正因为小核酸药物优势明显，专家预测小核酸的黄金时代已至，保守估计2025年全球市场规模将远超100亿美元。

全球生物科技企业和跨国大药厂已经在小核酸药物研发这一充满潜力的领域进行了大量布局。据Cortellis数据库统计，截至2019年1月，全球共有RNAi在研药物99种，专攻小核酸药物的企业Sarepta、Alnylam、Ionis、Arrowhead、Quark 、Dicerna、Wave、Arbutus 等，制药巨头生物罗氏、GSK、赛诺菲、阿斯利康等纷纷入局。

国内方面，小核酸制药代表性企业机构包括瑞博生物、圣诺制药、百奥迈科、歌礼生物、吉玛基因、昆山市工业技术研究院与上市公司舒泰神、香雪制药等。

梁子才博士说：“非常高兴本轮融资我们获得多个投资机构的认可和支持。目前小核酸制药作为生物医药领域最为炙手可热的领域，大有形成继小分子药物、抗体药物之后现代制药的第三次革命性浪潮之势，展示了巨大的发展纵深和社会经济前景。我们期待在投资人支持下加速发展，继续深化小核酸药物技术和品种研发，为疾病患者提供更多有效的治疗选择。”