【CTR20230230】一项评估海藻糖注射液治疗成人脊髓小脑性共济失调的安全性和疗效的双盲、随机、安慰剂对照试验

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基本信息

登记号

CTR20230230

试验状态

主动暂停（出于财务考虑的商业决策，而不是基于与安全性或治疗效果相关数据的决定，需要立即暂停SLS-005-302活动，包括本研究的中心的激活和入组。）

药物名称

SLS-005

药物类型

化学药

规范名称

海藻糖注射液

首次公示信息日的期

2023-01-29

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

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适应症

成人脊髓小脑性共济失调3型(SCA3)

试验通俗题目

一项评估海藻糖注射液治疗成人脊髓小脑性共济失调的安全性和疗效的双盲、随机、安慰剂对照试验

试验专业题目

一项评估 SLS-005（海藻糖注射液，90.5 mg/mL 用于静脉输注）治疗成人脊髓小脑性共济失调的安全性和疗效的双盲、随机、安慰剂对照试验

申办单位信息

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申请人名称

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联系人邮编

100022

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临床试验信息

试验目的

主要目的：确定 SLS-005 0.75 g/kg 治疗成人脊髓小脑性共济失调 3 型 (SCA3) 的疗效次要目的：确定 SLS-005 治疗成人脊髓小脑共济失调 3 型 (SCA3) 的安全性和耐受性探索性目的：评估 0.5 g/kg 的 SLS-005 治疗成人脊髓小脑性共济失调 3 型 (SCA3) 的疗效确定 SLS-005 在 SCA 成人中的 PK 确定 SLS-005 治疗对与 SCA 成人神经轴突损伤相关的血液生物标志物的影响

试验分类

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试验类型

平行分组

试验分期

Ⅲ期

随机化

盲法

双盲

试验项目经费来源

试验范围

国际多中心试验

目标入组人数

国内: 50 ；国际: 245 ；

实际入组人数

国内: 0 ；国际: 21 ；

第一例入组时间

2022-10-20

试验终止时间

是否属于一致性

否

入选标准

1.已签署的知情同意书。；2.男性和女性，18 至 75 岁（含）。；3.SCA3 的临床诊断与记录的基因确认。；4.筛选访视时 m-SARA 总分 ≥ 4。；5.筛选访视时 m-SARA 步态部分的评分≥ 1。；6.体重指数 (BMI) 在 18 kg/m2 到 35 kg/m2之间（含）。；7.所有合并用药在筛选访视前至少 30 天剂量稳定。；8.有生育能力的女性参与者在筛选访视时血清 β-人绒毛膜促性腺激素 (？-hCG) 妊娠检测结果为阴性。；9.愿意遵守本研究的性禁欲或避孕指导原则。；

排除标准

1.任何在基因上未被证实为 SCA 3 型的遗传性共济失调，或任何类型的后天或继发于其他疾病的共济失调，包括但不限于酒精中毒、头部受伤、多发性硬化、橄榄脑桥小脑萎缩、多系统萎缩，或中风。；2.构成 m-SARA 的 4 个项目中的任何一项评分为 4。；3.目前参与另一项临床试验或在筛选访视前不到 30 天（生物治疗为 90 天）完成介入性试验。；4.当前被诊断为 1 型或 2 型糖尿病和/或正接受医疗保健专业人员推荐的 1 型或 2 型糖尿病治疗（药物和/或饮食）。；5.筛选访视时血红蛋白 A1c (HbA1c) ≥ 6.5%；6.先前使用 SLS-005 或任何其他 IV 海藻糖制剂进行治疗、或已知对海藻糖过敏。；7.妊娠或哺乳期。；8.过去 2 年内有酗酒或药物滥用史。；9.慢性肝病，包括乙型肝炎；丙型肝炎，除非记录了成功治愈；人类免疫缺陷病毒 (HIV)感染。；10.药物性肝损伤 (DILI) 既往史和/或筛选时的实验室结果表明肝功能不足（例如，丙氨酸氨基转移酶 [ALT]、天冬氨酸氨基转移酶 [AST]、γ-谷氨酰转移酶 [GGT] > 正常上限的2 倍 [x ULN] 和/或总胆红素水平 > 2 x ULN）。；11.筛选时的实验室结果表明肾功能不足（例如，由 Cockcroft 和 Gault 公式计算估计的肌酐清除率 < 60 mL/min）。；12.筛选时 12 导联心电图显示任何当前心血管疾病或异常，并被研究者认为具有临床意义并且可能对参与者构成潜在的安全风险。；13.任何目前的精神、神经或认知障碍，并且研究者认为可能会干扰参与者提供知情同意或适当完成研究的安全性或有效性评估的能力。；14.过去 6 个月，在自杀意念调查问卷的第 4 或第 5 题中回答“是”、或筛选访视期间，在哥伦比亚自杀严重程度评定量表 (C-SSRS) 中，在询问过去 3 年内的自杀行为的任何问题中回答“是”，则表明有显著的自杀风险。；15.筛选期间的任何其他医疗状况或异常发现，并且研究者认为可能会混淆安全性或有效性数据的收集或渡劫，或对参与者构成潜在的安全风险。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

中南大学湘雅医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

410008

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