【ChiCTR2500114629】超低剂量地西他滨联合剂量递增 DLI 预防 MDS-biTP53 患者异基因造血干细胞移植后复发的有效性和安全性的前瞻性、单中心、探索性临床研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2500114629

试验状态

尚未开始

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2025-12-16

临床申请受理号

靶点

适应症

骨髓增生异常综合征

试验通俗题目

超低剂量地西他滨联合剂量递增 DLI 预防 MDS-biTP53 患者异基因造血干细胞移植后复发的有效性和安全性的前瞻性、单中心、探索性临床研究

试验专业题目

超低剂量地西他滨联合剂量递增 DLI 预防 MDS-biTP53 患者异基因造血干细胞移植后复发的有效性和安全性的前瞻性、单中心、探索性临床研究

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临床试验信息

试验目的

评估超低剂量地西他滨联合剂量递增 DLI 预防 MDS-biTP53 患者异基因造血干细胞移植后复发的有效性和安全性

试验分类

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试验类型

单臂

试验分期

Ⅱ期

随机化

无

盲法

无

试验项目经费来源

自选课题（自筹）

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2025-12-10

试验终止时间

2030-12-10

是否属于一致性

入选标准

1.年龄与知情同意：年龄 18-70 岁（含），且自愿签署书面知情同意书； 2.经世界卫生组织（WHO）标准确诊的骨髓增生异常综合征（MDS），且经基因突变确认：经下一代测序（NGS）技术证实存在 TP53 双等位基因突变（Bi-TP53 mutation）（定义为：在同一细胞克隆中检出两个及以上 TP53 突变，或一个 TP53 突变加上 TP53 拷贝数丢失或拷贝中性杂合性丢失，或 TP53 突变 VAF 值＞50%.; 3.计划接受或已经接受首次异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）； 4.拥有人类白细胞抗原（HLA）全相合（8/8或10/10）或单倍型相合（Haploidentical）的亲缘或非亲缘供者; 5.接受清髓性预处理方案（MAC）或减低强度预处理方案（RIC）； 6.器官功能充足（在开始研究干预前评估）：心脏：左心室射血分数（LVEF）>= 50%。肝脏：总胆红素 <= 2.0 × 正常值上限（ULN），谷丙转氨酶（ALT）和谷草转氨酶（AST）<= 2.5 × ULN。肾脏：血清肌酐 <= 1.5 × ULN 或肌酐清除率（Ccr）>= 50 mL/min（Cockcroft-Gault 公式）; 7.体能状态：美国东部肿瘤协作组（ECOG）体能状态评分 <= 2; 8.育龄期女性及男性患者必须同意在研究期间及治疗结束后 6 个月内使用有效的避孕措施。女性患者在开始治疗前妊娠试验必须为阴性。；

排除标准

1.在筛选前 5 年内患有 MDS 以外的恶性肿瘤；除了充分治疗的宫颈原位癌、基底细胞或鳞状上皮细胞皮肤癌、根治术后的局部前列腺癌、根治术后的导管原位癌； 2.ECOG＞2 分； 3.HCT-CI>=3 分； 4.任何不稳定的系统性疾病：包括但不限于不稳定型心绞痛、脑血管意外或短暂性脑缺血（筛选前 3 个月内）、心肌梗死（筛选前 3 个月内）、充血性心力衰竭（纽约心脏病协会[NYHA]分类>=Ⅲ级）、起搏器植入术后，需要药物治疗的严重心律失常、肝脏、肾脏或代谢性疾病；肺动脉高压患者； 5.有活动性未控制的感染：与感染相关血流动力学不稳定，或出现新的感染症状或体征加重，或影像学发现新的感染病灶，无症状或体征的持续性发热而不能排除感染者； 6.需要治疗的>=2 级癫痫, 瘫痪，失语, 新发脑梗, 严重脑外伤, 痴呆, 帕金森病，精神分裂症； 7.在计划开始研究干预时（移植后+30 至+45 天），存在 III-IV 度急性移植物抗宿主病（aGVHD）或需要系统性治疗的广泛性慢性 GVHD（cGVHD）。存在重度移植后并发症，如重度 VOD/SOS、TMA、或移植后淋巴组织增生性疾病（PTLD）; 8.人类免疫缺陷病毒（HIV）感染者； 9.活动性乙型肝炎（HBV）、活动性丙型肝炎（HCV）需要抗病毒治疗患者；存在 HBV 激活风险患者，指乙肝表面抗原阳性或核心抗体阳性患者而没有接受抗乙肝病毒治疗患者； 10.自身免疫性疾病病史； 11.怀孕或哺乳期女性； 12.在治疗期间和治疗后 12 个月内不愿意使用避孕技术的有生育能力的男性和女性。；

研究者信息

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试验机构

浙江大学医学院附属第一医院

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