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【ChiCTR2500109415】维拉苷酶α真实世界观察研究

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基本信息
登记号

ChiCTR2500109415

试验状态

尚未开始

药物名称

/

药物类型

/

规范名称

/

首次公示信息日的期

2025-09-18

临床申请受理号

/

靶点

/

适应症

戈谢病

试验通俗题目

维拉苷酶α真实世界观察研究

试验专业题目

维拉苷酶α治疗中国戈谢病患者的真实世界观察性研究

申办单位信息
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临床试验信息
试验目的

探讨在真实世界临床实践中，维拉苷酶α治疗中国1型戈谢病患者的有效性、安全性、使用剂量以及对患者生活质量的影响等，填补中国数据空白。

试验分类
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试验类型

连续入组

试验分期

其它

随机化

无

盲法

无

试验项目经费来源

武田（中国）国际贸易有限公司

试验范围

/

目标入组人数

25

实际入组人数

/

第一例入组时间

2025-03-21

试验终止时间

2027-06-30

是否属于一致性

/

入选标准

1.确诊患有1型戈谢病的患者：葡糖脑苷脂酶 (GCB) 活性水平降低至 ≤30% 正常水平，或GCB活性水平下降>30%正常水平，但经基因突变检测确诊； 2.已连续使用维拉苷酶α治疗≥9个月，且近9个月内仅将维拉苷酶α作为唯一戈谢病特异性治疗。 3.≥4岁；；

排除标准

1.患者或其监护人未签署知情同意书； 2.既往已参与维拉苷酶α PAC研究（TAK-669-3001）的患者；近9个月使用了其他戈谢病特异性治疗的患者；参与了基因治疗临床试验的患者。；

研究者信息
研究负责人姓名
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试验机构

首都医科大学附属北京儿童医院

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研究负责人邮编

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