ChiCTR1800018002
正在进行
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2018-08-26
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ADA缺乏型重症联合免疫缺陷病
慢病毒载体基因转染治疗ADA缺乏型重症联合免疫缺陷病
自灭活慢病毒载体基因转染治疗ADA缺乏型重症联合免疫缺陷病
评价自灭活慢病毒载体转染后纠正缺陷的ADA基因以治疗ADA缺乏型SCID的临床方案的安全性及有效性
单臂
治疗新技术
非随机对照研究
N/A
深圳市免疫基因治疗研究院
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30
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2018-08-20
2028-08-19
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1.明确诊断为ADA缺乏型重症联合免疫缺陷患者，同时具有ADA致病性变异。 2. 无HLA全相合同胞或家族供者。 3. 无法得到ADA酶替代治疗。 4. 骨髓染色体检测无明确细胞遗传学异常，未检测到主要的儿童白血病相关染色体异常重排。 5. 未接受过造血干细胞移植。 6. 预测生存期大于3个月。 7. 经PCR检测证实无HIV感染。 8. 治疗前签署知情同意书。；
请登录查看1. 缺乏致病性ADA变异的依据。 2.存在同胞/亲缘全相合供者。 3.伴有恶性肿瘤性疾病（EB病毒感染相关性淋巴增殖性疾病除外）。 4.应用任何化疗药物治疗期间（停药大于1个月者除外）。 5.存在HIV-1或HIV-2感染依据。 6.存在活动性乙肝病毒感染。 7.存在可能导致患者生存期不足3个月的疾病，例如需要机械通气维持、重要脏器功能衰竭，严重、持续进展的对常规治疗无效的感染等。 8.应用免疫抑制剂治疗中（糖皮质激素除外）。 9.研究者认为患者不适合或者不能完全本研究者。；
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