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【ChiCTR1800018002】慢病毒载体基因转染治疗ADA缺乏型重症联合免疫缺陷病

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基本信息
登记号

ChiCTR1800018002

试验状态

正在进行

药物名称

/

药物类型

/

规范名称

/

首次公示信息日的期

2018-08-26

临床申请受理号

/

靶点

/

适应症

ADA缺乏型重症联合免疫缺陷病

试验通俗题目

慢病毒载体基因转染治疗ADA缺乏型重症联合免疫缺陷病

试验专业题目

自灭活慢病毒载体基因转染治疗ADA缺乏型重症联合免疫缺陷病

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临床试验信息
试验目的

评价自灭活慢病毒载体转染后纠正缺陷的ADA基因以治疗ADA缺乏型SCID的临床方案的安全性及有效性

试验分类
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试验类型

单臂

试验分期

治疗新技术

随机化

非随机对照研究

盲法

N/A

试验项目经费来源

深圳市免疫基因治疗研究院

试验范围

/

目标入组人数

30

实际入组人数

/

第一例入组时间

2018-08-20

试验终止时间

2028-08-19

是否属于一致性

/

入选标准

1.明确诊断为ADA缺乏型重症联合免疫缺陷患者，同时具有ADA致病性变异。 2. 无HLA全相合同胞或家族供者。 3. 无法得到ADA酶替代治疗。 4. 骨髓染色体检测无明确细胞遗传学异常，未检测到主要的儿童白血病相关染色体异常重排。 5. 未接受过造血干细胞移植。 6. 预测生存期大于3个月。 7. 经PCR检测证实无HIV感染。 8. 治疗前签署知情同意书。；

排除标准

1. 缺乏致病性ADA变异的依据。 2.存在同胞/亲缘全相合供者。 3.伴有恶性肿瘤性疾病（EB病毒感染相关性淋巴增殖性疾病除外）。 4.应用任何化疗药物治疗期间（停药大于1个月者除外）。 5.存在HIV-1或HIV-2感染依据。 6.存在活动性乙肝病毒感染。 7.存在可能导致患者生存期不足3个月的疾病，例如需要机械通气维持、重要脏器功能衰竭，严重、持续进展的对常规治疗无效的感染等。 8.应用免疫抑制剂治疗中（糖皮质激素除外）。 9.研究者认为患者不适合或者不能完全本研究者。；

研究者信息
研究负责人姓名
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试验机构

北京儿童医院

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研究负责人邮编

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