【ChiCTR2500109568】伊普可泮治疗中国阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者的真实世界研究

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基本信息

登记号

ChiCTR2500109568

试验状态

尚未开始

药物名称

药物类型

规范名称

首次公示信息日的期

2025-09-22

临床申请受理号

靶点

适应症

阵发性睡眠性血红蛋白尿症

试验通俗题目

伊普可泮治疗中国阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者的真实世界研究

试验专业题目

伊普可泮治疗中国阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者的真实世界研究

申办单位信息

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临床试验信息

试验目的

本研究拟纳入符合伊普可泮用药标准，年龄≥18岁且既往未曾接受过补体抑制剂治疗的中国阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者，观察其接受伊普可泮治疗后，在真实世界的有效性及安全性。本研究为非干预性临床研究，登记患者基线、治疗后及长期随访数据，以全面评估PNH患者接受伊普可泮治疗的可能临床获益。包括治疗相关结局的改善，如血红蛋白水平、血管内外溶血相关指标、 PNH相关症状、患者生活质量等；PNH相关并发症的监测，如血栓、器官功能损害、平滑肌功能障碍、突破性溶血、输血情况、合并用药等。从而系统评估伊普可泮对上述关键领域的影响，并提供真实世界数据支持。

试验分类

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试验类型

连续入组

试验分期

上市后药物

随机化

无

盲法

无

试验项目经费来源

自选课题（自筹）

试验范围

目标入组人数

实际入组人数

第一例入组时间

2025-10-01

试验终止时间

2027-09-30

是否属于一致性

入选标准

1.年龄≥18岁； 2.高灵敏度流式细胞仪评估PNH克隆≥10%； 3.LDH水平≥1.5×ULN； 4.存在以下至少一种与PNH相关的体征或症状：贫血、疲乏、血红蛋白尿、腹痛、呼吸困难、血栓形成史、吞咽困难或勃起功能障碍； 5.在研究治疗开始前至少2周，接种脑膜炎奈瑟菌和肺炎球菌疫苗； 6.如需紧急应用伊普可泮，则建议依照药品说明书连续使用抗生素直到疫苗接种完成后14天，并尽快完成疫苗接种.；

排除标准

1.正在接受或既往曾接受过某种补体抑制剂治疗； 2.在首次用药前14天内存在活动性全身性细菌、病毒或真菌感染； 3.有HIV感染病史； 4.妊娠或哺乳期女性处在妊娠或哺乳期或计划在研究期间妊娠的女性； 5.对伊普可泮或其他任何辅料过敏.；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

四川大学华西医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编