10月30日，BioBAY园内企业勤浩医药宣布，公司申报的1类新药MAT2A抑制剂GH31临床试验申请已经获得中国国家药品监督管理局（NMPA）受理。
GH31MAT2A抑制剂作为MTAP缺失肿瘤合成致死机制的靶向药物，甲硫氨酸腺苷转移酶2A（MAT2A）与MTAP缺失肿瘤的合成致死关系是近年来癌症治疗研究的重要方向。MTAP基因缺失常见于多种恶性肿瘤（在全部肿瘤患者中占比约15%），其缺失导致代谢中间产物MTA累积，同时阻断甲硫氨酸补救合成途径。MAT2A作为甲硫氨酸代谢关键酶，催化S-腺苷甲硫氨酸（SAM）的生成。研究发现，MTAP缺失的肿瘤细胞高度依赖MAT2A维持SAM水平和组蛋白甲基化。抑制MAT2A会引发SAM耗竭，导致表观遗传紊乱和DNA损伤修复障碍，选择性杀伤MTAP缺失的肿瘤细胞，而正常细胞可通过MTAP介导的补救途径存活，这种合成致死效应为MTAP缺失肿瘤提供了精准治疗靶点。
勤浩医药首席医学官汪海丹博士表示
继靶向治疗、免疫治疗后，“合成致死”策略（即同时抑制两个非致死性靶点导致癌细胞死亡）为精准治疗提供了新方向，被认为是很有前景的一种肿瘤精准治疗策略。我们开发的GH31可以抑制MAT2A 进而对抗癌细胞的转录和代谢依赖，今年3月份勤浩医药已经开始另外一个相关抑制剂GH56（PRMT5）的临床研究，入组的所有患者都出现肿瘤的缩小，一些达到持续的部分缓解（PR）。我们的临床前研究发现联合抑制PRMT5和MAT2A两种关键酶，对携带MTAP纯合缺失的多种肿瘤细胞产生显著的“合成致死”效应，在获得监管机构许可后，我们临床团队将全力推动后续开发进程，相信GH31治疗以及GH31与GH56的联合治疗会为这些晚期肿瘤患者提供一种更精准、安全性更好的治疗选择。
GH31是基于结构生物学、人工智能（AI）等方法，设计并合成高效、安全的小分子候选药物。
临床前研究表明，化合物GH31能够有效抑制SAM生成，进而抑制肿瘤细胞SDMA修饰诱导细胞凋亡，从而达到抑制肿瘤细胞的目的。不仅单独用药对各种不同来源的MTAP缺失肿瘤模型中显示出了非常好的药效，而且与PRMT5抑制剂（GH56，本司自主研发的PRMT5抑制剂）联合用药可起到协同作用，为后续的临床开发提供更多便利和可能性。相较于主要竞品，GH31不仅活性更优，同时透脑性质优异，在脑部肿瘤模型中显示了优异的抗肿瘤药效，表明GH31有望覆盖MTAP缺失型脑原位肿瘤以及脑转移肿瘤患者，达成差异化适应症开发。
勤浩医药创始人及CEO王奎锋博士表示
GH31是公司通过“AI+组合技术平台”驱动的干湿实验闭环，深耕合成致死技术在难治性肿瘤领域的应用成果。勤浩医药将继续深耕合成致死领域，探索"智能驱动+精准治疗"的创新模式，力求为其他疾病领域的药物研发提供可借鉴、可验证的技术路径，加强中国生物医药的持续创新能力和国际竞争力，真正实现从"制药大国"向"医药创新强国"的战略转型。
▌文章来源：勤浩医药
2026-07-22
28页
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