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创新siRNA疗法3期结果登《新英格兰医学杂志》，监管申请递交在即

药明康德药明康德
2024/08/31
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300
Alnylam Pharmaceuticals Inc vutrisiran 心肌病

今天，Alnylam Pharmaceuticals公布了其HELIOS-B临床3期研究的积极成果。 分析结果显示，与安慰剂相比， 皮下注射的siRNA疗法Amvuttra（vutrisiran）显著降低了伴有心肌病的转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR-CM）患者因任何原因死亡或复发性心血管事件的风险，同时维持了患者的身体功能和生活质量。 转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）是一种进展迅速的致命性疾病，会导致患者衰弱不堪。

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