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全球已有8款AAV基因疗法上市，细胞和质粒工程如何驱动基因治疗走向临床

医麦客医麦客
2024/11/04
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816
Sangamo Therapeutics Inc

随着生命科学技术的进步，基因治疗已成为新药研发的重点领域。 目前， 全球已有21款基因疗法获批上市，其中8款基于AAV（腺相关病毒）载体的基因治疗产品已成功进入市场， 且多项相关临床试验正在积极推进 。 近日，Sangamo Therapeutics的在研AAV基因疗法ST-920针对法布里病获FDA加速批准路径， 有望提前三年上市，且简化研究步骤。

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