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IIT试验患者髋部损伤,临床遭到暂停

近日,Biomarin在其SEC文件中披露,公司已上市的摇钱树Voxzogo在其他适应症中出现了多例股骨头骨骺滑脱(SCFE),公司因此叫停II期临床。 Biomarin这几年来一直在试图寻求新增长点,但可惜的是血友病基因治疗这块的尝试并不成功,首款上市的AAV基因治疗Roctavian的销售额并不让人满意,原本花了大价钱准备的厂房也没了用处,想出手卖掉结果连个买家都找不到,只好自行撤市。 Voxzogo的适应症拓宽可能有点难。
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