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3 年 3 项 BLA,AAV 基因疗法 II 期数据公布,病灶进展降低 31%

干性 AMD 在美国累及约 1000 万人、 全球超 2.66 亿人 ,GA 是干性 AMD 的晚期表现,以黄斑进行性退变为特征,可导致不可逆的中心视力丧失。 尽管近年已有药物获批,但治疗选择仍有限,且均需长期玻璃体内注射,对针对多疾病机制、疗效持久的创新疗法存在需求。 OCU410 是一种基于 AAV5 载体的基因疗法 ,通过递送 RORA (视黄酸相关孤儿受体 α) 发挥作用。
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