Sarepta公布两项siRNA疗法积极临床结果。 近日，Sarepta Therapeutics公布了其两项针对神经肌肉疾病的siRNA项目的首次临床结果。 来自SRP-1001（用于面肩肱型肌营养不良1型，FSHD1）和SRP-1003（用于强直性肌营养不良1型，DM1）的1/2期递增剂量研究的早期数据显示， 这两款候选疗法在肌肉组织中实现了剂量依赖性的暴露，并在生物标志物层面展现出早期作用信号，同时整体耐受性良好。
1 型强直性肌营养不良相关推荐
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