其中,以 腺相关病毒(AAV)为载体 的基因治疗,凭借其安全性高、免疫原性低、组织特异性好等优势逐渐成为最炙手可热的研究方向之一。 截至目前,全球已有 8款 获批上市的AAV基因药物(包含两款退市产品)。 然而,目前AAV基因疗法的商业化之路仍面临诸多挑战,尤其是 生产工艺的复杂性导致的高昂研发成本,以及严格的质量控制要求 等,成为制约其快速发展的关键因素。
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