国家眼部疾病临床研究中心上海市第一人民医院眼科于近期完成了全球首例视网膜色素变性（Retinitis Pigmentosa, RP）受试者玻璃体腔注射IGT001创新细胞疗法给药，目前受试者已完成术后7天随访，全身及眼部状况均良好，标志着这一创新细胞疗法在视网膜退行性疾病领域的临床研究迈出关键第一步。 本临床研究由眼科中心主任孙晓东担任Leading PI，是一项由研究者发起的前瞻性、开放标签、非随机、剂量递增的首次人体（first in human, FIH）临床试验，旨在评估不同剂量组 IGT001在RP患者玻璃体腔注射中的安全性和耐受性，并通过监测单次注射IGT001后受试者眼部功能较基线的变化，评估该药物在RP患者中的潜在疗效。 InGel Therapeutics是一家专注于眼科领域创新治疗方法的生物科技公司，起源于哈佛医学院的研究项目，旨在利用细胞和生物材料技术开发针对视网膜退行性疾病的细胞疗法，为患者提供新的治疗手段。IGT001是InGel Therapeutics开发的首款候选产品，其核心成分为人源光感细胞视杆前置细胞（hRP），通过玻璃体腔注射直接递送，为RP患者为减缓视力退化过程，在部分患者中，强化视力功能，该疗法属于广谱疗法，不局限于单一的基因突变。 IGT001创新细胞疗法具备两大创新亮点：一是独特的细胞-材料协同递送系统，能为现存视锥细胞提供“营养成分”，帮助其重铸功能切延缓其退化进程；二是采用微创给药方式，安全性优势显著。 临床前研究显示，IGT001在rd10视网膜变性小鼠模型中可显著改善视动反射（OMR）和视网膜电图（ERG），并通过组织学证实视锥细胞存活率提升。其独特的生物材料，可以根据视网膜内不同的细胞类型，进行定制。比如，在治疗青光眼的视神经节细胞(Retinal Ganglion Cell)， 生物材料能有效地保护其体内活性。研究成果已发表于Nature等权威期刊，验证了其修复视网膜功能的潜力。 本次全球首例给药的成功，是IGT001全球开发的重要里程碑，标志着IGT001从实验室走向临床转化的关键突破。孙晓东教授表示：“IGT001 的单剂量递增设计兼顾安全性与疗效探索，其广谱性优势有望为不同基因型的 RP 患者提供新选择。” 期待通过这项研究，为视网膜退行性疾病的细胞治疗提供关键数据，惠及更多患者。 E.N.D 往期文章推荐：（点击下方文章题目即可打开原文） 国内一基因治疗初创公司完成新一轮融资 进军细胞与基因治疗领域，京东集团百万年薪招聘细胞研究院负责人 全球首个AAV双抗基因药物II期临床启动 全球首个！国产实体瘤CAR-T细胞疗法舒瑞基奥仑赛注射液II期临床最新结果公布 聚焦细胞产业，国内一初创企业完成近亿元天使轮融资 饶毅创建的基因治疗公司发布苯丙酮尿症创新AAV基因药物疗效及安全性数据 中科院开发出外泌体分离纯化新技术，3分钟即可获得高纯度外泌体 邦耀生物异体通用型CAR-T疗法实现突破：全球首个治疗红斑狼疮深度缓解，安全性更优 全球首款外泌体细胞疗法获批上市在即：外泌体生产工艺如何破局？ 10亿美元！一家体内细胞治疗公司被正式收购 四川发布新政，瞄准细胞与基因治疗等赛道，扩大干细胞临床研究试点医疗机构，支持企业与医疗机构合作开发细胞和基因治疗产品
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