2024年12月9日，信念医药集团（以下简称信念医药）与武田中国今日联合宣布：用于治疗成人血友病B的基因治疗药物BBM-H901注射液的III期临床研究结果，成功入选第66届美国血液学会（ASH）年会，并以学术海报形式进行了展示。 研究结果显示，相较于预防性FIX替代疗法，BBM-H901注射液能够显著降低患者的年化出血率（ABR），快速提升患者体内FIX活性水平并持续稳定表达。与此同时，研究数据亦显示该款药物具有良好的安全性和耐受性。 此前，26例受试者成功入组并且完成BBM-H901注射液（5×10¹² vg/kg）的单次静脉输注治疗。截至目前完成的52周随访数据如下： 受试者年化出血率（ABR）均值为0.6（95%Cl: 0.18-1.99），ABR均值的95%置信区间（95% CI）上限为1.99，低于优效性界值5.0（国内预防治疗人群ABR，假设为5.0） 输注后第52周，平均FIX活性达到55.08 IU/dL（SD 35.93）（一期法SynthASil）；输注后第3天，平均FIX活性已经升至49.70 IU/dL（一期法SynthASil） 52周FIX药物的平均输注次数，从治疗前的58.2次（SD 30.67）降至治疗后的2.9次（SD 10.71）。26名受试者中的21位（80.8%）在治疗后未出现出血事件。平均靶关节数从治疗前的1.1（SD 1.2）降至治疗后的0 无严重不良事件、无FⅨ抑制物阳性的不良事件、无血栓栓塞事件、无3-4级不良事件 与BBM-H901注射液相关的1-2级不良事件包括：谷丙转氨酶升高（7例 [26.9%]）、天冬氨酸转氨酶升高（2例 [7.7%]）和纤维蛋白原降低（3例 [11.5%]） BBM-H901注射液的研究者发起的临床研究（IIT）早在2019年已经启动，其研究结果已经先后发表于国际权威期刊《柳叶刀-血液病学》2 和《新英格兰医学杂志》3，并在2024国际血栓与止血学会（ISTH）大会上以口头报告形式展示4。该款药物的新药上市申请（NDA）已于2024年7月获得中国国家药品监督管理局（NMPA）正式受理，并被纳入优先审评审批程序。信念医药已与武田中国达成血友病B领域独家商业化合作协议，武田中国未来将负责该产品在中国内地、中国香港和中国澳门的商业化推广工作。 注释 1 Feng X，et al. 2024 ASH. Poster 3582 2 Xue F et al. Safety and activity of an engineered, liver-tropic adeno-associated virus vector expressing a hyperactive Padua factor IX administered with prophylactic glucocorticoids in patients with haemophilia B: a single-centre, single-arm, phase 1, pilot trial. Lancet Haematol. 2022;9(7): e504-e513. 3 Xue F et al. Total Knee Arthroplasty after Gene Therapy for Hemophilia B.N EnglJ Med.2022 Oct 27;387(17):1622-1624 4 Xue F et al. More than 3 years follow-up after gene transfer with BBM-H901 in adults with Hemophilia B. 2024 ISTH.OC 30.4 向上滑动阅览 声明 - 本文仅与陈述当日事件及资料有关，不以宣传任何公司产品和/或服务为目的，更不应被理解为就任何药物及治疗方案的选择提供任何意见或建议。 - 如欲了解任何公司产品、疾病和/或诊疗等相关信息，请务必咨询医疗卫生专业人士。 - 本文所述BBM-H901注射液为在研药物，尚未获批上市。 关于血友病B 血友病B是一种遗传性凝血功能障碍疾病，由于患者血液中缺乏凝血因子Ⅸ（FIX）所致，其临床表现为反复的、自发性的关节、肌肉和软组织出血，如长时间反复出血，还可能导致患者关节畸形、肌肉萎缩甚至死亡。整体而言，全球血友病患者仍然面临着治疗选择有限、诊疗不规范等挑战，临床亟需更多创新治疗方案。 关于BBM-H901注射液 BBM-H901注射液由信念医药自主研发和生产，以静脉给药的方式将人凝血因子IX基因导入血友病B患者体内持续表达，旨在提高并长期维持患者的凝血因子水平，预防血友病B成年患者出血。该款产品是中国首个递交新药上市申请（NDA）的针对遗传病的基因治疗药物，先后被纳入中国国家药品监督管理局（NMPA）突破性治疗药物（BTD）品种和新药上市申请优先审评品种，已经获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药认定（ODD）和儿科罕见病资格认定（RPDD），以及欧洲药品管理局（EMA）先进治疗药物认证（ATMP）。 关于信念医药 信念医药集团公司（Belief BioMed Inc.），是一家全球化的集基因治疗产品研发、生产和临床应用为一体的高科技企业。公司致力于通过安全高效的病毒载体技术为严重遗传疾病和慢性疾病提供更加有效的创新性基因疗法。公司研发了数百种载体关键技术，包括HEK293细胞悬浮无血清培养工艺和全层析规模化纯化工艺，并建立了基因治疗药物商业化生产平台。公司在靶向不同组织的AAV新型衣壳、高效的转基因表达盒设计、先进的临床级载体制造工艺等领域进行了全面布局。同时还建立了丰富的研发管线，治疗领域覆盖血友病、杜氏肌营养不良症、帕金森病、骨关节炎等未被满足临床需求的疾病，多个产品管线已经进入临床研究阶段或IND申报阶段，其针对血友病B的基因疗法的新药上市申请已获中国国家药品监督管理局受理。 关于武田 武田制药（东京证券交易所股票代码：4502）（纽约证券交易所股票代码：TAK）是一家总部位于日本、以价值观为基础、以研发为驱动的全球生物制药公司。武田致力于将科学研发成果转化为高度创新药品，为患者的健康生活和美好未来保驾护航。武田专注于四大治疗领域的药物研发：肿瘤、消化、神经科学及罕见病领域，并针对血液制品及疫苗领域进行专项研发投入。武田始终专注于高度创新药物的研发，通过开拓全新治疗方案、增强合作研发引擎实力，打造一条稳健且形式多样的产品管线，助力改善人们的生活。 E.N.D 往期文章推荐： 国内首个！多能干细胞来源胰岛细胞治疗糖尿病新药获批临床 千亿收购CGT CDMO龙头被欧盟正式批准 治疗系统性红斑狼疮，精准生物首款自免CAR-T产品获批临床 恒瑞医药子公司首款mRNA基因治疗外用药物获批临床 上海发布《上海市药品和医疗器械管理条例（草案）》公开征求意见 人福医药一款基因治疗新药国内申报上市 一家细胞治疗公司股价暴涨超400%！ 脐带血干细胞疗法RegeneCyte™获FDA批准上市 北大国际医院“血液肿瘤及细胞治疗中心”成立，聚焦诊疗新模式和新趋势 国内首例！邦耀生物基因疗法助力外籍镰贫患者重获新生！ 年产值达28亿元，占地3万平米，国内一核酸药物GMP生产基地开工 国内一细胞治疗公司赴港IPO 卫健委、商务部等四部门发文：九省市试点允许设立外商独资医院，但限制开展肿瘤细胞治疗新技术试验性治疗等 首个干细胞治疗不良反应责任险在四川落地 和元生物与汉信生物达成战略合作，共同推进核酸药物的创新与应用 华西乐城医院正式开院，以“干细胞治疗”等为特色诊疗模式 15亿美元！罗氏收购一家细胞与基因治疗公司 上海发布“科技创新行动计划”细胞与基因治疗专项项目立项通知 iPSC衍生CAR-T细胞治疗红斑狼疮Ⅰ期临床数据发布 乔治·丘奇团队开发mRNA抗衰疗法，让皮肤“返老还童” 聚焦细胞与基因治疗领域，国内一研发与产业基地落成启用 石药集团启动系统性红斑狼疮CAR-T细胞疗法Ⅰ期临床试验 商务部：前瞻布局细胞和基因治疗等重点产业，支持苏州工业园区开展生物医药全产业链开放创新试点 突破实体瘤限制，最新《Nature》发布CAR-T攻克致命脑瘤临床试验结果 CDE发布《细胞治疗产品临床药理学研究技术指导原则（试行）》 广东一生物科技公司正式开业，聚焦细胞与基因治疗领域 突破AAV载荷限制，《Science》发表关于StitchR™ RNA组装技术及治疗肌营养不良症应用的研究 全球首款获批Ⅰ期临床的体内CAR基因疗法完成首例患者给药 总投资约30亿元，建筑面积10万平米，国内一细胞治疗药物研发与生产基地正式开工 全球首款TIL细胞疗法半年营收6.4亿，预计全年超11亿
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