这一里程碑事件标志着RAG-17在ALS治疗领域取得了阶段性突破,为攻克ALS这一重大难题带来了新的希望。 2025(第三届)生物创新药产业大会。 RAG-17是中美瑞康自主研发的一款创新型双链siRNA在研药物,用于治疗携带 SOD1 基因突变的ALS。
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