2025 年 6 月 10 日 6:00，43 岁的李女士在北京大学第三医院神经内科顺利接受了托夫生注射液 （商品名：凯盛迪™） 腰穿鞘内注射治疗。 这一具有标志性意义的事件，宣告我国首个针对超氧化物歧化酶 1（SOD1）基因突变所致成人渐冻症（SOD1-ALS）的疾病修正治疗药物正式投入临床应用，为这一罕见且致命的神经系统疾病的治疗，带来了从源头进行干预的新希望。 李女士因不明原因的进行性肌肉无力前往北医三院就诊，后被诊断患有 SOD1-ALS。
2026-07-01
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