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  • ​Sci Adv丨梁毅/刘聪合作揭示SOD1病理突变体H46R和G85R纤维激活细胞铁死亡并诱发家族遗传型ALS新机制
    前沿研究
    肌萎缩侧索硬化症 ( ALS ) 又称渐冻症或渐冻人症,是一种进行性的、致命的神经退行性疾病 【1-5】 。 在对ALS患者的中央神经系统的解剖中科学家曾多次鉴定到SOD1的错误构象和聚集物,从SOD1突变的ALS转基因小鼠脊髓中也可分离得到SOD1的纤维样聚集体 【7, 8】 ,然而尽管大量证据显示了SOD1异常聚集与神经退行性疾病发生间存在密切关联 【1-6】 ,目前的研究仍不能确切阐释SOD1聚集在ALS的病理损伤中究竟发挥着怎样的效应,又是通过什么机制形成并影响着发病进程。 2024年11月1日,武汉大学生命科学学院 梁毅 团队和中国科学院上海有机所生物与化学交叉研究中心 刘聪 团队在 Science Advances 上以长文 (Research Article) 形式在线发表了题为 Amyloid fibril structures and ferroptosis activation induced by ALS-causing SOD1 mutations 的最新研究成果, 在原子水平上解析了铜锌超氧化物歧化酶(SOD1)病理突变体H46R和G85R淀粉样纤维的高分辨率冷冻电镜结构(3.11
    BioArt
    2024-11-13
  • Nature | 深度可视蛋白质组学揭示中毒性表皮坏死松解症的治疗新思路
    前沿研究
    药物引发的皮肤不良反应 (Cutaneous Adverse Drug Reactions, CADRs ) 是临床常见的情况,其中最严重的为 中毒性表皮坏死松解症 (Toxic Epidermal Necrolysis, TEN ) 【1】 。 因此,研究TEN的分子机制对于开发新的治疗手段具有重要意义。 近日,来自马克思普朗克生物化学研究所的 Matthias Mann 、慕尼黑大学 Lars E. French 和福建医科大学第一附属医院 Chao Ji 团队在 Nature 上发表了题为 Spatial proteomics identifies JAKi as treatment for a lethal skin disease 的文章。
    BioArt
    2024-11-13
  • 国采可替代拟集采药品遴选目录流出,涉及64个大品种
    招标采购
    日前,业内流传一份河南省医保局发的的文件《关于邀请参加药品集中带量采购联盟的函》:针对 部分国家集采可替代药品 及部分用量大、金额高的药品,以综合评审方式开展集中带量采购工作。 从文件上可以看出,本次由河南牵头的药品联盟集采针对的是 前九批国家组织药品集中采购品种可替代药品参考监测清单 中的 品种。 近日,业内流传国采可替代拟集采药品遴选目录,仅供大家参考,一切请以官宣信息为准。
    药闻康策
    2024-11-13
    国采
  • 第五批药品价格风险处置品种目录公布
    招标采购
    截止到11月份, 药品价格风险处置已经下发了五批, 5月份是发布 《关于做好药品价格风险处置(第一批)的函》 ,6月份是第二批,7月份是第三批。 第五批从产品上看,主要是占医保基金金额比较大、近几年市场规模增长迅速以及企业间产品价格差异比较大的产品。 第五批价格风险处置目录。
    药闻康策
    2024-11-13
    药品价格风险
  • 第十批国采规则或将调整
    招标采购
    11月12日上午, 国家联采办邀请十五家医药企业座谈,讨论第十批药品国采的规则等相关事宜, 业内流传出一份企业沟通会摘要, 主要 内容如下:。 1、产品申报资格:批文时间节点为开标前一周(往年为开标前)。 1、保留:“单位可比价”小于等于最低“单位可比价”1.8倍。
    药闻康策
    2024-11-13
    国采
  • PopVax 宣布,美国国家过敏和传染病研究所将开展和赞助 PopVax 下一代 mRNA-LNP COVID-19 疫苗在美国的 I 期临床试验,作为美国政府 NextGen 项目的一部分
    交易并购
    印度生物技术公司PopVax宣布其下一代COVID-19疫苗候选产品被选入美国政府的Project NextGen项目。该项目由美国国家过敏和传染病研究所(NIAID)资助,将在2025年初开始在美国进行人体临床试验,旨在评估疫苗的安全性及免疫原性。该疫苗基于PopVax创新的mRNA编码自组装病毒样颗粒(VLPs)展示免疫原的架构,并采用PopVax设计的独特脂质纳米颗粒(LNP)配方。在前期研究中,PopVax的COVID-19疫苗在老鼠身上产生了抗体反应,其针对SARS-CoV-2变种的中和能力比美国批准的现有mRNA COVID-19疫苗高出10-100倍。临床试验的mRNA-LNP材料将在PopVax位于海得拉巴的新cGMP-ready RNA Foundry设施中生产。PopVax的创始人兼首席执行官Soham Sankaran表示,公司对疫苗入选Project NextGen感到高兴,并期待与NIAID的微生物和传染病部的科学家和临床医生合作,首次在临床试验中测试疫苗候选产品和技术的安全性,并收集产品引发强大和广泛免疫反应的早期指标。
    Biospace
    2024-11-13
  • 专家点评Cell丨吴倩/王晓群/张旭合作构建人类背根神经节类器官建立人类痛痒感觉研究新平台
    专家观点
    人类如何感知外部世界是一个亘古不变的谜题。 早在公元前5世纪,古希腊哲学家亚里士多德就提出感觉是人类认识外部世界的基础,并强调感觉与感知的关系,认为感知是对外界刺激的直接反应。 进入17世纪,科学家们对感觉器官的结构与功能进行系统的研究。
    BioArt
    2024-11-13
    王晓群
  • Lexaria 为期 12 周的 1b 期 DehydraTECH GLP-1 糖尿病和减肥研究获得伦理委员会批准
    研发注册政策
    Lexaria Bioscience Corp.已完成其DehydraTECH临床测试文章的制造,并获得了主要临床研究伦理委员会的批准,为即将开始的12周GLP-1-H24-4 Phase 1b研究做准备。该研究包括四个DehydraTECH配方研究臂和一个阳性对照臂,涉及DehydraTECH-CBD胶囊、DehydraTECH-semaglutide胶囊、DehydraTECH-tirzepatide胶囊以及Rybelsus® tablets。研究预计在澳大利亚的七个临床研究机构进行,旨在评估DehydraTECH技术对药物吸收和效果的影响。Lexaria期待通过这一研究,验证DehydraTECH技术处理后的药物在人体内的安全性、有效性以及潜在的副作用减少。
    Biospace
    2024-11-13
  • Satellos 报告 2024 年第三季度财务业绩并提供临床更新
    研发注册政策
    Satellos Bioscience Inc.近日公布了截至2024年9月30日的第三季度财务报告和公司亮点。公司在第三季度完成了72名健康志愿者中24名参与者的SAT-3247 Phase 1 SAD和MAD试验的给药,并在2024年世界肌肉学会年会上报告了SAT-3247在犬类DMD模型中的开放标签研究的关键数据。公司预计将在年底前完成健康志愿者单剂量递增剂量臂的入组,并在2025年第一季度完成多剂量递增剂量臂的入组,第四季度开始1a期成人DMD试验的第一位患者的给药。此外,公司还获得了SAT-3247的罕见儿科疾病指定,并在美国FDA获得了孤儿药指定。财务方面,截至2024年9月30日,Satellos的现金和现金等价物及短期投资为2340万美元,较2023年12月31日的3960万美元有所下降。第三季度净亏损为900万美元,较2023年同期净亏损360万美元有所增加。
    Biospace
    2024-11-13
  • Virpax Pharmaceuticals, Inc. 宣布公开发行 500 万美元的普通股和预融资认股权证的定价
    医药投融资
    Virpax Pharmaceuticals宣布以每股0.50美元的价格(扣除每份预付认股权证0.00001美元)发行500万美元的普通股和/或购买普通股的预付认股权证,旨在为公司的研发活动、IND申请以及一般公司用途提供资金。此次发行预计于2024年11月14日完成,受制于常规的交割条件。发行将根据公司提交给美国证券交易委员会的S-1注册声明进行,最终招股说明书将在SEC网站上公布。Virpax致力于开发新型和专有的药物递送系统,以改善疼痛管理治疗,其股票在纳斯达克资本市场交易,股票代码为“VRPX”。
    Biospace
    2024-11-13
  • ARS Pharmaceuticals 报告 2024 年第三季度财务业绩并提供业务更新
    医投速递
    ARS Pharmaceuticals于2024年11月13日发布了第三季度财务报告,并更新了业务进展。公司宣布在美国启动neffy(肾上腺素鼻喷剂)的商业推广,该产品是治疗I型过敏反应(包括过敏性休克)的首个无针注射肾上腺素治疗。FDA已批准neffy 1mg剂量的补充新药申请,并设定了2025年3月6日的PDUFA目标日期。此外,公司与ALK-Abell签订了独家许可协议,在欧洲、加拿大和其他地区商业化neffy,公司将获得1.45亿美元的首付款,总交易对价高达4.65亿美元,并可获得双位数的版税。公司财务状况稳健,现金、现金等价物和短期投资达到3.496亿美元,支持至少三年的运营。
    晨星公司
    2024-11-13
  • Viridian Therapeutics 报告 2024 年第三季度财务业绩和近期进展,包括新的 FcRn 数据
    研发注册政策
    Viridian Therapeutics近日公布了第三季度业务亮点和财务结果,公司在甲状腺眼病(TED)和FcRn抑制剂领域取得显著进展。公司报告了veligrotug的积极3期数据,并计划在2024年12月报告THRIVE-2的最终数据。同时,公司启动了VRDN-003的两个全球3期临床试验,预计2026年上半年公布结果。在FcRn抑制剂方面,VRDN-008展现出优异的药代动力学和药效学特性,预计2025年底提交IND申请,2026年下半年公布概念验证数据。VRDN-006的IND申请预计2024年底提交,2025年下半年公布概念验证数据。此外,公司通过公开募股筹集了2.432亿美元,现金及现金等价物和短期投资总额达到7.532亿美元,资金支持至2027年下半年。
  • Vergent Bioscience 完成 2 期 VISUALIZE 试验的入组,该试验评估注射用 Abenacianine (VGT-309) 改善癌症手术期间肿瘤可视化的潜力
    研发注册政策
    Vergent Bioscience完成了一项名为VISUALIZE的二期多中心临床试验的患者招募,该试验旨在评估新型肿瘤靶向荧光成像剂abenacianine for injection(VGT-309)在肺癌患者手术中的有效性和安全性。该研究在美澳六地共招募了89名肺癌患者,所有患者术前12至36小时接受了0.32mg/kg的abenacianine for injection。试验完成后,Vergent计划将此剂型推进至三期研究,并有望提交新药申请。Abenacianine for injection是一种新型肿瘤靶向荧光成像剂,旨在提高微创和机器人辅助手术中难以发现和未检测到的肿瘤的可见性。
    Biospace
    2024-11-13
  • VIVOLTA 与 Neurochase 合作制造电纺微导管,为大脑提供先进的 CNS 疗法
    交易并购
    VIVOLTA与专注于中枢神经系统(CNS)给药平台的Neurochase达成长期合作,共同制造电纺微导管,用于将先进的治疗方法递送到大脑。Neurochase专注于通过对流增强递送(CED)技术,将药物直接输送到大脑和CNS的特定目标,以克服血脑屏障。VIVOLTA在2022年已与Neurochase合作开发微导管电纺组件,并作为研发团队的一部分,凭借其材料科学和应用开发专长,帮助实现了微导管的突破性性能。VIVOLTA将成为Neurochase的独家组件制造商,利用其全自动MediSpin生产系统大规模制造电纺医疗产品。Neurochase计划在2025年与客户合作,进入临床试验阶段。
    Businesswire
    2024-11-13
    Neurochase Ltd VIVOLTA
  • Ojjaara (莫莫替尼) 在加拿大获批用于治疗中度至重度贫血成人骨髓纤维化
    研发注册政策
    GSK宣布,加拿大卫生部门批准了Ojjaara(莫美洛替尼)用于治疗成人间充质纤维化(MF)患者的脾大和/或疾病相关症状,包括中度高风险原发性MF、真性红细胞增多症后MF或原发性血小板增多症后MF,并伴有中度至重度贫血。Ojjaara是全球首个也是唯一获得批准的药物,可以治疗贫血和其他关键性MF症状。该药物基于MOMENTUM和SIMPLIFY-1临床试验的数据,显示出在改善总症状评分、输血独立性和脾脏反应率方面的显著效果。GSK加拿大公司对在加拿大血液肿瘤领域产生积极影响表示承诺。
  • Asha Therapeutics 获得 ALS 协会颁发的 Barnett 药物开发资助,以将 SARM1 的新型分子内胶抑制剂推向临床,并宣布任命 Disarm Therapeutics 的创始人为公司科学顾问委员会成员
    医药投融资
    Asha Therapeutics获得ALS协会的Barnett药物开发资助,以推进其创新药物ASHA-624的临床试验,该药物是一种针对SARM1的新型脑渗透性分子内粘合抑制剂,有望成为治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)的疾病修饰性疗法。公司还宣布了Disarm Therapeutics创始人加入其科学顾问委员会,其中包括SARM1和轴突退变专家Jeffrey Milbrandt和Aaron DiAntonio博士。此外,Johns Hopkins大学的Jeffrey Rothstein博士也加入了科学顾问委员会,为ALS的临床研究提供支持。ASHA-624利用其专有的PRISM药物设计技术,通过选择性粘合SARM1蛋白,防止神经细胞轴突的损失,并在ALS的预临床模型中显示出良好的神经保护和恢复运动功能。该资助和专家团队的加入,为ASHA-624的临床试验提供了强有力的支持,有望为ALS患者带来新的治疗希望。
    Businesswire
    2024-11-13
  • Immunic宣布在同行评审期刊《柳叶刀胃肠病学与肝病学》上发表了IMU-856的1/1b期临床试验数据。
    研发注册政策
    Immunic公司宣布,其研发的针对SIRT6蛋白的小分子调节剂IMU-856在《柳叶刀· gastroenterology & hepatology》杂志上发表了一项1/1b期临床试验的数据。该研究包括健康受试者和患有乳糜泻的患者的数据,结果表明IMU-856可以改善肠屏障功能和缓解乳糜泻症状。IMU-856在临床试验中表现出良好的安全性和耐受性,有望成为治疗乳糜泻等胃肠道疾病的新疗法。
    美通社
    2024-11-13
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