肿瘤精准治疗时代的到来，常规的病理学诊断方法已无法满足临床需求, 国内外多项指南和共识均认可基于二代测序（ NGS）全面分子检测对于指导临床治疗的价值, 全面而准确的肿瘤基因诊断结果已成为临床诊疗的刚需。 下面就为大家科普一下NGS检测中常出现的名词。 NGS可通过对该区域的覆盖度（测序深度）来估算CNV。

原料药行业处于药品产业链上游，为药物活性成份，从源头决定药品质量。 随着人口老龄化趋势加重及慢性发病率提升，叠加新药物范式迭代拉动终端药物需求提升，推动上游原料药行业持续扩容。 据Precedence Research报道，2022年全球原料药市场规模达2040亿美元，预计2032年达3637亿美元，2023-2032年CAGR增速达6.1%。

Quest Diagnostics公司宣布发行总额为4亿美元的4.600%利率2027年到期的优先债券、6亿美元的4.625%利率2029年到期的优先债券和8.5亿美元的5.000%利率2034年到期的优先债券。公司计划将发行所得净收益用于收购LifeLabs公司及其相关实体，以及一般公司用途，可能包括偿还2025年到期的3.5%利率优先债券。2027年和2029年的债券如LifeLabs收购未完成，将进行特殊强制赎回。2034年债券不受此限制。如需更多信息，请咨询J.P. Morgan Securities LLC、Morgan Stanley & Co. LLC或Wells Fargo Securities, LLC。

Ono制药公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受vimseltinib的新药申请（NDA）的优先审查，该药物由其全资子公司Deciphera研发，用于治疗腱鞘巨细胞瘤（TGCT）患者。EMA已开始对vimseltinib的上市许可申请（MAA）进行集中审查。vimseltinib在MOTION 3期临床试验中表现出显著的疗效和安全性，该试验评估了vimseltinib在未接受手术且无先前抗CSF1/CSF1R疗法的TGCT患者中的疗效和安全性。该药物在25周时显示出与安慰剂相比具有统计学意义的客观缓解率（ORR），并且安全性可控。Deciphera制药公司总裁兼首席执行官Steve Hoerter表示，期待与FDA合作，为TGCT患者提供新的治疗选择。

AptarGroup公司宣布其Unidose液体系统获得美国FDA批准，作为neffy（一种无针式肾上腺素鼻喷剂）的输送系统，用于治疗过敏反应（包括过敏性休克）的紧急治疗。这是全球首个鼻用肾上腺素输送系统的监管批准。Aptar的Unidose是一种单次使用、即用型、一步式鼻给药系统，用于在严重过敏反应期间向患者给药。Aptar的UDS和BDS技术平台旨在为患者或护理者提供易于使用的系统，并符合FDA的可靠性指南。此外，Aptar Pharma Services提供全面的发展包，帮助客户加速审批。

近日，在珠海横琴一场由濠麦科技主办的关于中国创新药BD交易的“头脑风暴”活动中，我有幸聆听了雅法资本基金合伙人张艺林（Peter Zhang）老师的报告。 另一方面，经过十多年发展，中国生物技术公司研发的小分子药物、ADC、小核酸药物等备受跨国公司青睐。 2022年和2023年，中国生物技术公司2023年共完成了63笔交易，出现爆发式增长，2024年上半年仍保持高水平的出海态势，共达成了29笔交易。

Incyte公司宣布，其研发的靶向CD19的单克隆抗体tafasitamab（Monjuvi®）在治疗复发性或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）的III期临床试验中取得积极结果。该试验评估了tafasitamab与来那度胺和利妥昔单抗联合使用与单独使用来那度胺和利妥昔单抗相比的疗效和安全性。结果显示，tafasitamab组合疗法在FL患者中达到了无进展生存期（PFS）的主要终点，并满足了关键的次要终点，包括整体人群的PFS和FDG avid FL人群的PET完全缓解率。此外，由盲法独立审查的PFS结果与研究者评估的PFS结果一致。Incyte计划在年底前提交补充生物制品许可申请，并将在即将举行的科学会议上提交完整的inMIND数据。

MediWound公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了NexoBrid（anacaulase-bcdb）在儿童患者中用于去除深度部分和/或全层热烧伤的焦痂，适用年龄从新生儿到18岁。这一批准使NexoBrid在美国适用于所有年龄段，与欧盟和日本的批准一致。CEO Ofer Gonen表示，这一宣布标志着MediWound在改善烧伤护理方面的一个重要里程碑，儿童烧伤患者占烧伤总人数的30%以上，目前的治疗标准对患儿及其家庭可能极为创伤。NexoBrid的提交得到了全球III期临床试验Children Innovation Debridement Study（CIDS）的结果支持，该试验评估了NexoBrid在住院儿童患者中的安全性和有效性。NexoBrid是一种局部使用的生物产品，可以酶解去除非活性烧伤组织，即焦痂，而不会损害活性组织。NexoBrid在40多个国家获得批准，包括美国、欧盟和日本，并被指定为孤儿生物药。MediWound公司专注于开发、生产和商业化快速有效的生物制剂，以提高现有护理标准并改善患者体验，同时降低成本和减少不必要的手术。

Vericel公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准NexoBrid（anacaulase-bcdb）用于治疗儿童深二度及/或全层热烧伤的焦痂去除。这一批准基于全球3期临床试验Children Innovation Debridement Study（CIDS）的结果，以及NexoBrid临床开发期间收集的额外儿童数据。Vericel计划将目标客户群扩展至美国约20家儿童烧伤中心，预计这将随着时间的推移对NexoBrid的整体采用率产生重大影响。NexoBrid最初于2022年12月28日获得FDA批准，用于成人深二度及/或全层热烧伤的焦痂去除，并在美国上市。

Hikma制药公司宣布，其产品KLOXXADO®（纳洛酮HCl）鼻喷剂8mg的保质期从24个月延长至36个月，并从2024年3月生产的产品开始更新包装上的36个月保质期。KLOXXADO®含有比Narcan®鼻喷剂4mg高两倍的纳洛酮，作为一种现成的鼻喷剂，用于逆转阿片类药物过量的效果，为应对过量流行病提供了重要的治疗选择。纳洛酮已被广泛认可为对抗阿片类药物过量的重要、安全且有效的治疗方法。随着非法制造合成阿片类药物的日益普遍，包括CDC、美国医学协会在内的组织指出，可能需要更高剂量的纳洛酮来救治因非法芬太尼或其他阿片类药物中毒的患者。KLOXXADO®作为一种含有两倍纳洛酮的现成鼻喷剂，提供了重要的救命治疗选择。Hikma制药公司表示，这一保质期延长对一线响应者和携带KLOXXADO®可能需要立即使用以逆转过量的数千人来说是个好消息。KLOXXADO®是一种用于已知或疑似阿片类药物过量的紧急治疗药物，适用于成人和儿科患者。该产品已获得美国FDA的批准，但Hikma或任何其他方在美国以外地区销售该产品的权利并不受此影响。

骨转移是乳腺癌常见并发症，超过70%患者会发生骨转移 【1】 。 骨转移仍然是乳腺癌治疗的重要挑战，并通常在初始治疗多年后出现。 然而，体外培养的肿瘤细胞与体内骨微环境中的肿瘤细胞在基因表达上可能存在巨大差异。

冠状病毒 （如SARS-CoV-2，SARS-CoV，MHV，MERS-CoV等） 属于正链 RNA 病毒家族，在复制过程中会利用自身的非结构蛋白重构宿主细胞内膜，形成 双层膜囊泡 （Double membrane vesicle, DMV ） 结构，为病毒基因组 RNA的合成和修饰提供一个中心枢纽，保护病毒 RNA逃避宿主细胞免疫系统的监控。 尽管DMV在冠状病毒复制中的重要功能已得到证实，但新合成的病毒 RNA 分子如何转运以进行蛋白合成和病毒粒子组装的机制仍不清楚。 利用原位低温电子断层扫描技术 （In situ cryo-electron tomography, cryo-ET） 进行的研究发现，在MHV和SARS-CoV-2感染细胞中的DMV上存在孔复合体。

肝脏损伤常见于各种肝脏疾病，如脂肪肝、肝硬化和肝癌等。 当前，在全球范围内非酒精性脂肪肝病和其进展形式非酒精性脂肪性肝炎发病率不断上升的背景下，促进肝脏再生的研究显得尤为重要。 2024年8月15日，来自美国德克萨斯大学MD安德森癌症中心的 马莉 课题组在 Nature Metabolism 上发表了题为 LIFR regulates cholesterol-driven bidirectional hepatocyte–neutrophil cross-talk to promote liver regeneration 的具有开创性的研究成果， 揭示了肝脏肿瘤抑制因子LIFR在胆固醇驱动的肝脏再生中的核心作用。

肿瘤微环境严重影响了肿瘤的进展和对于免疫治疗的响应。 结直肠癌作为一种常见肿瘤得到了广泛的关注，基于基因组和bulk层面转录组的分子分型揭示了结直肠癌病人间的高度异质性 【4,5】 。 一些研究试图将这些分子分型与肿瘤微环境特征相联系，发现肿瘤微环境在同一个组内的病人中仍然具有较大的差异 【6,7】 ，说明现有的结直肠癌分子分型并不能很好的反映肿瘤微环境的个体间异质性。

三羧酸循环 （TCA cycle） 是糖类、脂类、氨基酸三大营养物质氧化分解的共同途径，也是糖、脂肪、 氨基酸代谢联系的枢纽，为机体提供能量和生物合成的前体分子。 苹果酸酶 （哺乳动物细胞内存在 ME1 ， ME2 和 ME3 三种异构体，其中ME1和ME2是主要形式） 将TCA循环的中间产物苹果酸转化为丙酮酸并伴随NAD(P)H产生，是三羧酸循环的重要补充反应，使细胞在能量、还原当量和生物合成前体需求之间保持一定的平衡，因此，苹果酸酶代谢是细胞内代谢途径的重要交汇途径。 为了系统揭示苹果酸酶代谢的生理病理功能，中国医学科学院基础医学研究所杜文静教授课题组近年来一直聚焦于不同环境和条件下苹果酸代谢的功能和调控机制研究。

Immuron Limited宣布获得美国国防部批准的350万美元资金，用于海军医学研究司令部和沃尔特·里德陆军研究所的研究项目，旨在推进Travelan的发展。该项目旨在开发Travelan的增强型配方，扩大其作为治疗军事相关腹泻病原体的药物覆盖范围。这项研究将利用美国国防部人类传染病疫苗计划的丰富经验，并针对当前产品配方中不存在的肠杆菌科主要保护抗原，如弯曲菌、志贺菌和产肠毒素大肠杆菌菌株。Immuron将与NMRC和WRAIR协商子合同以推进这项研究。美国国防部已认可Immuron的技术平台，并与其建立了长期合作关系，以评估Travelan在预防腹泻病原体方面的特异性和有效性。该奖项旨在确定和定义制定、表征和进行军事相关联合乳清蛋白产品临床前测试的途径。

Personalis和Tempus宣布扩大合作，Tempus成为Personalis超灵敏肿瘤MRD产品的独家商业化合作伙伴，旨在推广乳腺癌和肺癌患者的广泛应用，并监测所有实体瘤的免疫治疗。双方同意加速商业化进程，Tempus将在前两年内加速商业化努力，Personalis将增加接受的患者样本数量，并投资约3600万美元。Tempus将行使现有认股权证购买约920万股普通股，并额外购买350万股普通股，总计投资约3600万美元，从而持有Personalis约19.3%的流通普通股。Personalis致力于通过突破性的个性化检测改变癌症的主动管理，提供先进的癌症管理解决方案。