非洲持续承受着极为沉重的疾病负担，频繁遭遇疾病暴发，严重威胁着当地社区的健康、社会稳定和经济发展。 非洲平均每年要应对130多起疾病暴发事件，其中大多为源自动物的传染病。 最近，非洲同时面临多个疾病的跨国暴发，猴痘疫情已被宣布为非洲大陆公共卫生安全紧急事件；乌干达暴发了苏丹埃博拉病毒疫情；卢旺达的马尔堡病毒病疫情（与之前的马尔堡病毒病疫情相比，此次死亡人数较少，现已宣告结束）；坦桑尼亚也出现了马尔堡病毒病疫情等。

2025年5月15-16日在上海金茂君悦大酒店举行的 第五届BIOSeedin创新合作峰会 ，将邀请 全球顶尖律所盛德（Sidley Austin）两大王牌合伙人律师 Ruchun JI、Catherine Starks 空降上海，带来 美国政策变局下的中国创新药企业突围相关主题报告 ，直击以下4大关键命题。 风暴眼：4大政策冲击波全景扫描。 IRA法案实施细节曝光：中国药企如何守住定价权。

又一国产PD-1闯关FDA成功，并一连获批两项适应证。 今日（4月25日），正大天晴、康方生物分别在官微宣布， 安尼可（派安普利单抗注射液）已获得美国FDA批准上市，用于治疗复发或转移性鼻咽癌（NPC）的一线治疗和以铂类为基础的至少一线化疗治疗进展后治疗的2项适应证。 派安普利单抗是正大天晴/康方生物第一个获美国FDA批准上市的创新生物药，也是第一个由中国公司全过程独立主导(研发，临床，生产供药和申报注册)且成功获得FDA批准上市的创新生物药。

礼来 LY4052031的首个临床 因安全性问题暂停 了，该公司 第一款 LY4101174仍在继续临床。 LY4101174 (ETx-22), acquired from Emergence Therapeutics, which shares the same PSARlink linker and Exatecan payload as LY4170156, also with a DAR of 8.。 LY4052031是礼来内部开发的一款新一代Nectin-4靶向ADC 。

制药圈 “离职暴富” 指南：高管们的神仙操作。 打工人的梦想，大概就是不上班还能数钱数到手抽筋。 在制药圈，公司给高管们的薪酬方案里，藏着一个超魔幻的条款 ——“金色降落伞” 计划。

在减肥药研发这场 “暗潮汹涌” 的江湖里，歌礼制药（Ascletis）最近上演了一出 “剂量方案对对碰”。 在 2a 期试验中，他们对口服胰高血糖素样肽 -1（GLP-1）玩起了 “剂量游戏”，尝试了低剂量且缓慢的剂量滴定方案。 歌礼制药的口服 GLP-1 候选药物 ASC30 的试验，简直像一部超长连续剧。

全球首个 诱导多能干细胞(iPSC)来源。 正式获批开展 II 期临床试验。 2025年3月24日， 全球首个 iPSC来源内皮祖细胞治疗产品获得国家药品监督管理局（NMPA）批准 ，正式进入II期临床 。

双链DNA和RNA是生命体遗传信息的载体，通常呈右手螺旋构象。 然而，自然界中也存在左手螺旋构象的核酸，这类核酸片段因其Watson-Crick碱基配对形成的糖磷骨架呈“之”字形 （Zigzag ）走向的左手双螺旋结构，被称为Z型核酸 （Z-NAs） ，包括Z-DNA和Z-RNA。 然而，RNA:DNA杂合链是否能形成左手螺旋构象并激活ZBP1诱发细胞死亡和疾病尚无报道。

双链RNA （dsRNA） 是一种保守的病原相关分子模式，是病毒复制的标志物。 dsRNA由被称为 模式识别受体 （Pattern Recognition Receptor, PRR ） 的感受器识别。 经典的dsRNA感受器包括内体中的 TLR3和细胞质中的RIG-I和MDA5等 【1-3】 。

渐冻症 在医学上被称为 肌萎缩侧索硬化症（ ALS ） ，是一种致命的神经退行性疾病，主要特征为肌肉逐渐萎缩，脊髓侧索发生硬化，运动神经元逐渐退化和丧失功能。 最为棘手的是，ALS病例中约90%属于 散发型 ，即没有明确的家族史也没有已知的危险因素 【2】 。 只有约10%的散发型病例与基因突变有关。

CRISPR-Cas系统是细菌和古细菌中广泛存在的一种适应性免疫系统，能够识别并切割外源遗传物质，如噬菌体DNA或RNA。 为了对抗这一免疫系统，噬菌体进化出了多种抗CRISPR (anti-CRISPR) 系统。 是否存在其它类型的anti-CRISPR系统以及是否与crRNA没有序列相似性的其它RNA也能起到抑制作用尚不清楚。

Cordis公司宣布，其SELUTION SLR™药物释放球囊（DEB）在两项重要外周动脉疾病（PAD）研究中表现出卓越的疗效和安全性。SUCCESS PTA研究12个月结果在伦敦的Charing Cross会议上展示，而SELUTION SFA日本试验3年结果在日本的Osaka举行的内血管治疗会议上公布。这些研究证实了SELUTION SLR™ DEB在治疗复杂PAD患者中的持续疗效和安全性，其表现优于同类药物涂层球囊技术。3年研究结果显示，SELUTION SLR™ DEB在134名复杂患者中实现了81.5%的主要通畅率和93.8%的CD-TLR无事件率。12个月研究结果显示，在723名患者中，SELUTION SLR™ DEB实现了91.1%的CD-TLR无事件率。Cordis公司致力于通过创新提升患者治疗水平，其SELUTION SLR™ DEB药物释放球囊在临床应用中展现了出色的疗效和安全性。

2025 年 4 月 24 日，中国国家药品监督管理局药品审评中心（ CDE ）官网的突破性治疗公示显示，苏州华毅乐健生物科技有限公司自主研发的 1 类创新药物 —— GS1191-0445 注射液 ， 已纳入 突破性治疗品种 。 此品种公示期为 2025 年 4 月 16 日至 4 月 23 日。 关于GS1191-0445注射液。

作为全球首款通过鞘内注射Treg细胞治疗ALS的创新疗法，该突破性进展将有望扭转全球数十万ALS患者的生存现状。 破局时刻：自体多克隆Treg细胞疗法获批。 ALS以进行性运动神经元死亡为特征，大多数患者确诊后2-5年内死亡。

近日，辉大基因披露，其自主研发的直接脑内注射给药的CRISPR基因编辑疗法 HG204已用于两名罕见病患儿临床治疗，临床试验研究结果积极。 此次突破始于去年末对一名9岁男童的临床治疗。 该患儿罹患罕见的MECP2重复综合征（MDS），此先天性遗传病会导致严重智力障碍、运动功能缺陷及反复癫痫发作。

在生物医药的浩瀚星空中，基因疗法如同一颗璀璨的新星，正引领着医学界迈向治疗难治性疾病的新纪元。 而在这场变革中，Cevec ® Pharmaceuticals 曾发布了一项关于利用 CAP GT ® 悬浮细胞系和 BioBLU ® 3c 及 10c 一次性罐体成功放大了重组腺相关病毒（rAAV）的生产工艺开发的研究成功。 Cevec Pharmaceuticals 是一家专注于细胞和基因疗法的创新型企业，一直致力于开发高效、可扩展的病毒载体生产工艺，后于 2022 年 10 月被 Cytiva 收购合并。

上海，2025年4月25日 —— 由上海市胸科医院陆舜教授发起，李子明主任主持的“NEUK200-13细胞注射液对经系统性治疗失败后的晚期小细胞肺癌（SCLC）患者的安全性、耐受性和初步有效性研究”IIT临床试验项目最近启动。 该研究的主要目的是评估NEUK200-13不同给药剂量下，对患者的安全性，耐受性和剂量限制性毒性 (DLT)，以及初步有效性。 截止目前，已有二例晚期SCLC患者分别接受了计划的低剂量4次给药，在预设的DLT观察期内，均未发现任何剂量限制性毒性，未出现严重不良事件SAE，与药物相关的不良事件AE均为1、2级，这些数据为下一阶段招募患者进入高剂量治疗组，获得确证的安全有效数据，奠定了基础和信心。